Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SRP-9005 v končetině pásmové svalové dystrofii typu 2C/R5 pediatrických a dospělých účastníků (COMPASS)

1. srpna 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Bezproblémová fáze 1/3, multicentrická studie s jednou dávkou systémového genu pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP-9005 u subjektů svalové dystrofie končetiny (kompas) (kompas)

Jedná se o studii jediné systémové dávky SRP-9005 u dětských a dospělých účastníků s svalovou dystrofií končetiny typu 2C/R5 (LGMD2C/R5). Skládá se ze 2 částí (část A, část B), které posoudí bezpečnost a účinnost.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonní číslo: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní, definovaná jako schopná chodit bez pomoci, 10 mWr <30 sekund, a NSAD celkové skóre ≥20
  • Ne ambulační, definované jako 10 mWr ≥ 30 sekund nebo neschopné provést, a skóre vstupního stupnice Pul 2.0 ≥3
  • Mají 1 homozygotní nebo 2 heterozygotní patogenní a/nebo pravděpodobné patogenní gama-sg deoxyribonukleové kyseliny (DNA) genu, jak je dokumentováno před infuzním screeningem. Výsledky, které musí být potvrzeno sponzorem na CLIA/CAP/ISO15189 Certified Laboratory před dávkováním.
  • Mějte titry protilátek AAVRH74 <1: 400 (tj. Nevyvýšené), jak je stanoveno imunoanalýzou spojeným s enzymem

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Má symptomatickou infekci (například infekce horních cest dýchacích, pneumonie, pyelonefritida, meningitida) do 4 týdnů před infuzí studie
  • Část A: má ejekční frakce levé komory (LVEF) <50% na screeningovém echokardiogramu (Echo) (bez použití srdečních léků) nebo klinické příznaky a/nebo příznaky kardiomyopatie nebo jakékoli anamnézy srdečního onemocnění
  • Část B: Má LVEF <40% na screeningové ozvěny nebo klinické příznaky a/nebo příznaky kardiomyopatie
  • Má FVC <40% předpokládané hodnoty při screeningu a/nebo požadavku na noční větrání
  • Sérologický důkaz současné, chronické nebo aktivní infekce viru lidské imunodeficience nebo infekce hepatitidy B nebo C nebo aktivní virové nebo bakteriální infekce na základě klinických pozorování
  • Jakákoli předchozí léčba genovou terapií, terapií na bázi buněk (například transplantace kmenových buněk), seskupená pravidelně prohloubená krátké palindromické opakování/protein 9 (CRISPR/CAS9) nebo jakákoli jiná forma editace genů
  • Léčba lidským růstovým faktorem do 3 měsíců od 1. dne
  • Léčba jakýmkoli vyšetřovacím lékem do 6 měsíců od screeningové návštěvy
  • Z jakéhokoli důvodu není schopen podstoupit nebo tolerovat postup MRI srdeční MRI

Poznámka: Mohou se vztahovat další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SRP-9005
Účastníci obdrží jedinou intravenózní (IV) infuzi SRP-9005.
Biologický: SRP-9005
Řešení pro jednotlivou infuzi IV
Ostatní jména:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Lék: Kortikosteroid
Orální tablet (profylaktický)
Ostatní jména:
  • Prednison nebo ekvivalent

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Počet účastníků s nepříznivými událostmi s léčbou (Teaes)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty v expresi gama-sarcoglykanu (SG) v 60 den po dávce u ambulantních účastníků, měřeno imunofluorescencí (IF) procenta pozitivních vláken (PPF)
Časové okno: Základní linie, den 60
Základní linie, den 60

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v hodnocení North Star pro celkové skóre dysferlinopatie (NSAD)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců ve výkonu horní končetiny (PUL) verze 2.0 celkové skóre
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se z výchozího hodnoty do 60 měsíců v čase na vzestup z podlahy
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se ze základní linie do 60 měsíců včas a vystoupí na 4 kroky
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se z výchozího hodnoty do 60 včas na dokončení 10 metrů chůze/běhu (10MWR)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se z výchozí hodnoty do 60 včas na dokončení 100 metrů chůze/běhu (100mwr)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se ze základní linie do 60 měsíců v načasovaném a Go
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty v expresi gama-sg v den 60 den u ambulantních účastníků po dávce měřeno IF procento intenzity vláken (PFI)
Časové okno: Základní linie, den 60
Základní linie, den 60
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty v expresi gama-sg v 60 den u ambulantních účastníků po dávce měřené západním testem
Časové okno: Základní linie, den 60
Základní linie, den 60
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 60 den v množství exprese proteinu gama-sg u ne ambulačních účastníků měřeno IF PPF
Časové okno: Základy do 60 dnů
Základy do 60 dnů
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 60 den v množství exprese proteinu gama-sg u ne ambulačních účastníků měřeno IF PFI
Časové okno: Základy do 60 dnů
Základy do 60 dnů
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 60 den v množství exprese proteinu gama-sg u ne ambulačních účastníků měřeno západním testem
Časové okno: Základy do 60 dnů
Základy do 60 dnů
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíc v množství exprese proteinu gama-sg měřeno podle PPF
Časové okno: Základy do 24. měsíce
Základy do 24. měsíce
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíci v množství exprese proteinu gama-sg měřeno podle PFI
Časové okno: Základy do 24. měsíce
Základy do 24. měsíce
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíci v množství exprese proteinu gama-sg měřené západním testem
Časové okno: Základy do 24. měsíce
Základy do 24. měsíce
Část A a B: Změňte se z výchozí hodnoty do 60 měsíců v hladinách kreatine kinázy
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Ztráta ambulace
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců při zobrazování magnetické rezonance kosterního svalu (MRI)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců v nositelném zařízení Slede Velocity 95. Percentil (SV95C) (pouze ambulantní účastníci)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno nucenou vitální kapacitou (FVC)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno podle procenta nucené vitální kapacity předpovídáno (FVC%P)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno nuceným výdechovým objemem za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno nuceným výdechovým objemem v 1 sekundách předpovídaných (FEV1 % P)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno podle špičkového výdejního průtoku (PEFR)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno maximálním inspiračním tlakem (MIP)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno podle procenta předpovídaného maximálního inspiračního tlaku (MIP%P)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno maximálním výdechovým tlakem (MEP)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno podle procenta předpovídaného maximálního expiračního tlaku (MEP%P)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část B: Počet účastníků s čajem
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. března 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. srpna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SRP-9005-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení