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Uno studio di SRP-9005 nella distrofia muscolare della cintura dell'arto 2C/R5 partecipanti pediatrici e adulti (COMPASS)

1 agosto 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Una fase senza soluzione di continuità 1/3, multicentrico, studio di trasferimento genico sistemico a dose singola per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-9005 nei soggetti di distrofia muscolare di tipo 2C/R5 (Compass)

Questo è uno studio di una singola dose sistemica di SRP-9005 in partecipanti pediatrici e adulti con distrofia muscolare della cintura dell'arto tipo 2C/R5 (LGMD2C/R5). È composto da 2 parti (Parte A, Parte B) che valuterà la sicurezza e l'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@sarepta.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Ambulatorio, definito come in grado di camminare senza aiuti assistivi, 10 mwr <30 secondi e punteggio totale NSAD ≥20
  • Non ambulatorio, definito come 10 mwr ≥30 secondi o non è in grado di eseguire e punteggio della scala di entrata PUL 2.0 ≥3
  • Possiedi 1 mutazioni geniche del gene gamma-SG patogeno omozigote o eterozigote e/o probabili patogeni patogeni (DNA) documentati prima dello screening pre-infusione. Risultati che devono essere confermati dallo sponsor presso un laboratorio certificato CLIA/CAP/ISO15189 prima del dosaggio.
  • Avere titoli di anticorpi AAVRH74 <1: 400 (cioè non elevato) come determinato da un immunologico legato all'enzima

Criteri di esclusione chiave:

  • Ha un'infezione sintomatica (ad esempio, infezione del tratto respiratorio superiore, polmonite, piedrite, meningite) entro 4 settimane prima dell'infusione del trattamento dello studio
  • Parte A: ha lasciato la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <50% sull'ecocardiogramma di screening (ECHO) (senza uso di farmaci cardiaci) o segni clinici e/o sintomi di cardiomiopatia o qualsiasi storia di malattia cardiaca
  • Parte B: ha LVEF <40% sull'eco di screening o segni clinici e/o sintomi della cardiomiopatia
  • Ha FVC <40% del valore previsto allo screening e/o ai requisiti per la ventilazione notturna
  • Evidenza sierologica di infezione da virus dell'immunodeficienza umana attuale, cronica o attiva o infezione da epatite B o C o infezione virale o batterica attiva basata su osservazioni cliniche
  • Qualsiasi trattamento precedente con terapia genica, terapia a base di cellule (ad esempio, trapianto di cellule staminali), ripetizioni palindromiche corte regolarmente intervallate/proteina 9 associata a CRISPR (CRISPR/CAS9) o qualsiasi altra forma di editing genico.
  • Trattamento con fattore di crescita umano entro 3 mesi dal giorno 1
  • Trattamento con qualsiasi farmaco investigativo entro 6 mesi dalla visita di screening
  • Non è in grado di subire o tollerare una procedura di risonanza magnetica cardiaca per qualsiasi motivo

Nota: possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: SRP-9005
I partecipanti riceveranno una singola infusione per via endovenosa (IV) di SRP-9005.
Biologico: SRP-9005
Soluzione per infusione singola IV
Altri nomi:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Droga: Corticosteroide
Compressa orale (profilattica)
Altri nomi:
  • Prednisone o equivalente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dalla linea di base nell'espressione gamma-sarcoglicana (SG) al giorno 60 post-dose nei partecipanti ambulatoriali misurati dall'immunofluorescenza (if) per cento fibre positive (PPF)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 60
Baseline, giorno 60

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nella valutazione della stella nord per il punteggio totale di disferlinopatia (NSAD)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambio dal basale al mese 60 in prestazioni dell'arto superiore (PUL) versione totale 2.0
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambio dal basale al mese 60 in tempo per salire dal pavimento
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambia dal basale al mese 60 in tempo per salire a 4 passaggi
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambio dal basale al mese 60 in tempo per completare la passeggiata/corsa di 10 metri (10 MWR)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambia dal basale al mese 60 in tempo per completare la passeggiata/corsa di 100 metri (100mWR)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambio dal basale al mese 60 in cront up and go
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale nell'espressione gamma-SG al giorno 60 nei partecipanti ambulatoriali post-dose come misurato dall'intensità della fibra percentuale (PFI)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 60
Baseline, giorno 60
Parte A e B: cambiamento dalla linea di base nell'espressione gamma-SG al giorno 60 nei partecipanti ambulatoriali post-dose come misurato dal dosaggio occidentale
Lasso di tempo: Baseline, giorno 60
Baseline, giorno 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al giorno 60 in quantità di espressione proteica gamma-SG nei partecipanti non ambulatoriali misurati da IF PPF
Lasso di tempo: Basale al giorno 60
Basale al giorno 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al giorno 60 in quantità di espressione proteica gamma-SG nei partecipanti non ambulatoriali misurati da IF PFI
Lasso di tempo: Basale al giorno 60
Basale al giorno 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al giorno 60 in quantità di espressione proteica gamma-SG nei partecipanti non ambulatoriali misurati dal dosaggio occidentale
Lasso di tempo: Basale al giorno 60
Basale al giorno 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 24 in quantità di espressione della proteina gamma-SG misurata da IF PPF
Lasso di tempo: Base al mese 24
Base al mese 24
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 24 in quantità di espressione della proteina gamma-SG misurata da IF PFI
Lasso di tempo: Base al mese 24
Base al mese 24
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 24 in quantità di espressione proteica gamma-SG misurata dal dosaggio occidentale
Lasso di tempo: Base al mese 24
Base al mese 24
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nei livelli di creatina chinasi
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: perdita di deambulazione
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nella risonanza magnetica muscolare scheletrica (MRI)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nel dispositivo indossabile Velocità del 95 ° percentile (SV95C) (solo partecipanti ambulatoriali)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla percentuale di capacità vitale forzata prevista (FVC%P)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dal volume espiratorio forzato in previsto 1 secondo % (FEV1 % P)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla portata espiratoria di picco (PEFR)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla massima pressione inspiratoria (MIP)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla percentuale prevista massima ispiratoria (MIP%P)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla percentuale prevista massima pressione espiratoria (MEP%P)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte B: numero di partecipanti con Teaes
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 marzo 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SRP-9005-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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