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Um estudo de SRP-9005 na cintura de membro da distrofia muscular tipo 2C/R5 participantes pediátricos e adultos (COMPASS)

1 de agosto de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo de transferência de genes sistêmico de fase 1/3, multicêntrico, de dose única, para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do SRP-9005 na cintura do membro Distrofia Muscular Tipo 2C/R5 (Compass)

Este é um estudo de uma dose sistêmica única de SRP-9005 em participantes pediátricos e adultos com distrofia muscular do membro tipo 2C/R5 (LGMD2C/R5). É composto por 2 partes (Parte A, Parte B) que avaliarão a segurança e a eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de telefone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão -chave:

  • Ambulatorial, definido como capaz de andar sem ajuda auxiliar, 10mwr <30 segundos e pontuação total NSAD ≥20
  • Não ambulatório, definido como 10mwr ≥30 segundos ou não conseguir executar, e a pontuação da escala de entrada PUL 2.0 ≥3
  • Possui 1 homozigoto ou 2 heterozigótico patogênico e/ou provável mutações gamma de ácido desoxirribonuclucleico (DNA) patogênicas (DNA), conforme documentado antes da triagem pré-infusão. Resultados a serem confirmados pelo patrocinador em um laboratório certificado CLIA/CAP/ISO15189 antes da dosagem.
  • Tenha títulos de anticorpos AAVRH74 <1: 400 (isto é, não é elevado), conforme determinado por um imunoensaio ligado à enzima

Critérios de exclusão importantes:

  • Tem uma infecção sintomática (por exemplo, infecção do trato respiratório superior, pneumonia, pielonefrite, meningite) dentro de 4 semanas antes do estudo da infusão de tratamento do tratamento
  • Parte A: possui fração de ejeção ventricular esquerda (FEVE) <50% no ecocardiograma de triagem (eco) (sem uso de medicação cardíaca) ou sinais clínicos e/ou sintomas de cardiomiopatia ou qualquer história de doença cardíaca
  • Parte B: tem FEVE <40% na triagem eco ou sinais clínicos e/ou sintomas de cardiomiopatia
  • Tem FVC <40% do valor previsto na triagem e/ou requisito para ventilação noturna
  • Evidência sorológica de infecção por imunodeficiência humana atual, crônica ou ativa ou infecção por hepatite B ou C ou infecção viral ou bacteriana ativa com base em observações clínicas
  • Qualquer tratamento anterior com terapia genética, terapia baseada em células (por exemplo, transplante de células-tronco), agrupado regularmente intercalou repetições palindrômicas curtas/proteína 9 associada a CRISPR (CRISPR/CAS9) ou qualquer outra forma de edição de genes
  • Tratamento com fator de crescimento humano dentro de 3 meses após o dia 1
  • Tratamento com qualquer medicamento investigacional dentro de 6 meses após a visita de triagem
  • É incapaz de passar ou tolerar um procedimento de ressonância magnética cardíaca por qualquer motivo

Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: SRP-9005
Os participantes receberão uma única infusão intravenosa (iv) do SRP-9005.
Biológico: SRP-9005
Solução para infusão iv única
Outros nomes:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Medicamento: Corticosteróide
Comprimido oral (profilático)
Outros nomes:
  • Prednisona ou equivalente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Parte A: Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAES)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança da linha de base na expressão de gama-sarcoglicano (SG) no dia 60 pós-dose em participantes ambulatoriais, conforme medido por imunofluorescência (IF) porcentagem de fibras positivas (PPF)
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 na North Star Avaliação para Disferlinopatia (NSAD) Pontuação Total
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 no desempenho do membro superior (PUL) versão 2.0 Pontuação total
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 a tempo de subir do piso
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudar desde a linha de base até o mês 60 a tempo de subir 4 etapas
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudar de linha de base até o mês 60 a tempo para completar a caminhada/corrida de 10 metros (10mWR)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 a tempo para completar a caminhada/corrida de 100 metros (100mWR)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudar de linha de base até o mês 60 em cronometramento e vá
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança da linha de base na expressão gama-SG no dia 60 em participantes ambulatoriais após a dose, conforme medido por IF IF Intensidade de fibra porcentagem (PFI)
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Parte A e B: Mudança da linha de base na expressão gama-SG no dia 60 em participantes ambulatoriais após a dose, conforme medido pelo ensaio ocidental
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Parte A e B: Mudança de linha de base para o dia 60 em quantidade de expressão de proteína gama-SG em participantes não ambulatoriais, conforme medido por PPF
Prazo: Linha de base ao dia 60
Linha de base ao dia 60
Parte A e B: Mudança de linha de base para o dia 60 em quantidade de expressão de proteína gama-SG em participantes não ambulatoriais, conforme medido por IF PFI
Prazo: Linha de base ao dia 60
Linha de base ao dia 60
Parte A e B: Mudança de linha de base para o dia 60 em quantidade de expressão de proteína gama-SG em participantes não ambulatoriais, conforme medido pelo ensaio ocidental
Prazo: Linha de base ao dia 60
Linha de base ao dia 60
Parte A e B: Mudança de linha de base para o mês 24 em quantidade de expressão de proteína gama-SG, conforme medido por IF PPF
Prazo: Base para o mês 24
Base para o mês 24
Parte A e B: Mudança de linha de base para o mês 24 em quantidade de expressão da proteína gama-SG, conforme medido por IF PFI
Prazo: Base para o mês 24
Base para o mês 24
Parte A e B: Mudança de linha de base para o mês 24 em quantidade de expressão de proteína gama-SG, conforme medido pelo ensaio ocidental
Prazo: Base para o mês 24
Base para o mês 24
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 nos níveis de creatina quinase
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Perda de Ambulação
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em ressonância magnética do músculo esquelético (RM)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 na velocidade do deslocamento do dispositivo vestível (SV95C) (apenas participantes ambulatoriais)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela Capacidade Vital Forçada (FVC)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela porcentagem de capacidade vital forçada prevista (FVC%P)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pelo volume expiratório forçado em 1 segundo (fev1)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pelo volume expiratório forçado em 1 segundo % previsto (Fev1 % p)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança da linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pelo pico de taxa de fluxo expiratório (PEFR)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela pressão inspiratória máxima (MIP)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela porcentagem de pressão inspiratória máxima prevista (MIP%P)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela pressão expiratória máxima (MEP)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela porcentagem de pressão expiratória máxima prevista (MEP%P)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte B: Número de participantes com chá
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
30 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de novembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de março de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
1 de maio de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de agosto de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SRP-9005-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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