Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SRP-9005 w pasie mięśniowej z paskiem mięśniowym 2C/R5 Uczestnicy (COMPASS)

1 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Bezpośrednia faza 1/3, wieloośrodkowe, jednoośrodkowe badanie przenoszenia genów z pojedynczych dawek w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9005 w pacjentach dystrofii mięśniowych typu 2C/R5 (kompas) (kompas)

Jest to badanie pojedynczej dawki ogólnoustrojowej SRP-9005 u dzieci i dorosłych uczestników z paskiem mięśniowym z paskiem kończyn typu 2C/R5 (LGMD2C/R5). Składa się z 2 części (część A, część B), które ocenią bezpieczeństwo i skuteczność.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ambulatoryjne, zdefiniowane jako zdolne do chodzenia bez pomocy wspomagającej, 10 mWr <30 sekund i NSAD Całkowity wynik ≥20
  • Niebulujące, zdefiniowane jako 10mWR ≥30 sekund lub niezdolne do wykonania, a wynik w skali wejściowej Pul 2.0 ≥3
  • Posiada 1 homozygotyczne lub 2 heterozygotyczne patogenne i/lub prawdopodobne patogenne mutacje genów kwasu deoksyrybonukleinowego (DNA), jak udokumentowano przed badaniem przed wejściem. Wyniki, które należy potwierdzić przez sponsora w certyfikowanym laboratorium CLIA/CAP/ISO15189 przed dawkowaniem.
  • Mają miana przeciwciał przeciw Aavrh74 <1: 400 (to znaczy nie podwyższone), jak określono za pomocą testu immunologicznego związanego z enzymem

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ma objawową infekcję (na przykład zakażenie górnych dróg oddechowych, zapalenie płuc, zapalenie nerek, zapalenie opon mózgowych) w ciągu 4 tygodni przed badaniem wlewu leczenia
  • Część A: Ma frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) <50% na echokardiogramie badań przesiewowych (ECHO) (bez stosowania leków sercowych) lub objawów klinicznych i/lub objawów kardiomiopatii lub jakiejkolwiek historii choroby serca
  • Część B: Ma LVEF <40% na echo przesiewowe lub objawy kliniczne i/lub objawy kardiomiopatii
  • Ma FVC <40% przewidywanej wartości przy badaniach przesiewowych i/lub wymogu wentylacji nocnej
  • Serologiczne dowody na zakażenie bieżącym, przewlekłym lub aktywnym ludzkim wirusem niedoboru odporności lub zakażenia zapalenia wątroby typu B lub C lub aktywnego zakażenia wirusowego lub bakteryjnego na podstawie obserwacji klinicznych
  • Wszelkie wcześniejsze leczenie terapią genową, terapią komórkową (na przykład przeszczep komórek macierzystych), klastrował regularnie przeplatane krótkie powtórzenia palindromowe/białko 9 związane z CRISPR (CRISPR/CAS9) lub jakakolwiek inna forma edycji genów
  • Leczenie ludzkim czynnikiem wzrostu w ciągu 3 miesięcy dnia 1
  • Leczenie dowolnym lekiem badającym w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej
  • Nie jest w stanie przejść ani tolerować procedury MRI serca z jakiegokolwiek powodu

Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: SRP-9005
Uczestnicy otrzymają pojedynczy dożylny (IV) wlew SRP-9005.
Biologiczny: SRP-9005
Rozwiązanie do pojedynczego wlewu IV
Inne nazwy:
  • RAAVRH74.MHCK7.HSGCG
Lek: Kortykosteroid
Tabletka doustna (profilaktyczna)
Inne nazwy:
  • Prednizon lub jego odpowiednik

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji gamma-sarcoglikanu (SG) w dniu 60 po dawce u uczestników ambulatoryjnych, mierzonych za pomocą immunofluorescencji (IF) Procent dodatnich włókien (PPF)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60
Linia bazowa, dzień 60

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 Miesiąca w North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w zakresie wydajności kończyny górnej (PUL) Wersja 2.0 Całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień się od linii bazowej na 60 miesiąca w czasie, aby powstać z podłogi
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień od linii bazowej na 60 miesiąca w czasie, aby wznieść się 4 kroki
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień od linii bazowej na 60 miesiąca, aby ukończyć 10-metrowy spacer/bieg (10mwr)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień od linii bazowej na 60 miesiąca w czasie, aby ukończyć 100-metrowy spacer/bieg (100mwr)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień od linii bazowej na 60 miesiąca w czasie i przejdź
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji gamma-SG w dniu 60 u uczestników ambulatoryjnych po dawce mierzonej przez procent intensywności włókien (PFI)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60
Linia bazowa, dzień 60
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji gamma-SG w dniu 60 u uczestników ambulatoryjnych po dawce mierzonej za pomocą testu zachodniego
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60
Linia bazowa, dzień 60
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w ilości ekspresji białka gamma-SG u uczestników nielegalnych mierzonych za pomocą PPF
Ramy czasowe: Baza od 60 dnia
Baza od 60 dnia
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w ilości ekspresji białka gamma-SG u uczestników nie ambulatoryjnych, mierzone przez IF PFI
Ramy czasowe: Baza od 60 dnia
Baza od 60 dnia
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w ilości ekspresji białka gamma-SG u uczestników nielegalnych mierzonych za pomocą testu zachodniego
Ramy czasowe: Baza od 60 dnia
Baza od 60 dnia
Część A i B: Zmiana z wartości wyjściowej na 24 w ilości ekspresji białka gamma-SG mierzonego za pomocą PPF
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Część A i B: Zmiana z wartości wyjściowej na 24 w ilości ekspresji białka gamma-SG mierzonego za pomocą PFI
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 24 w ilości ekspresji białka gamma-SG, mierzonego za pomocą testu zachodniego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w poziomach kinazy kreatynowej
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Utrata ambulacji
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w obrazowaniu rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych (MRI)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w urządzeniu do noszenia prędkość kroku 95. (SV95C) (tylko uczestnicy ambulatoryjni)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych na podstawie przymusowej pojemności witalnej (FVC)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych na podstawie wymuszonej wartości istotnej prognozy (FVC%P)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez przymusową objętość wydechową w 1 sekundzie (FEV1)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych na podstawie wymuszonej objętości wydechowej w przewidywanym 1 % % (FeV1 % P)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez szczytowy natężenie przepływu wydechowego (PEFR)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP%P)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP%P)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część B: Liczba uczestników z Teaes
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 listopada 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 marca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SRP-9005-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami