Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av SRP-9005 i lemslyngel muskeldystrofi type 2C/R5 Pediatriske og voksne deltakere (COMPASS)

1. august 2025 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En sømløs fase 1/3, multisenter, enkeltdosesystemisk genoverføringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av SRP-9005 i lem-belt muskeldystrofi type 2C/R5 personer (COMPASS)

Dette er en studie av en enkelt systemisk dose av SRP-9005 hos deltakere og voksne deltakere med lemmer muskeldystrofi type 2C/R5 (LGMD2C/R5). Det består av 2 deler (del A, del B) som vil vurdere sikkerhet og effekt.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@sarepta.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Kriterier av nøkkel inkludering:

  • Ambulatorisk, definert som i stand til å gå uten hjelpemidler, 10MWR <30 sekunder og NSAD total score ≥20
  • Ikke-ambulerende, definert som 10MWR ≥30 sekunder eller ikke i stand til å utføre, og PUL 2.0 inngangsskala-score ≥3
  • Besitter 1 homozygot eller 2 heterozygot patogen og/eller sannsynlig patogen gamma-SG deoksyribonukleinsyre (DNA) genmutasjoner som dokumentert før screening før infusjon. Resultater som skal bekreftes av sponsor ved et CLIA/CAP/ISO15189 sertifisert laboratorium før dosering.
  • Har AAVRH74 antistofftitere <1: 400 (det vil si ikke forhøyet) som bestemt av et enzymbundet immunoanalyse

Key -eksklusjonskriterier:

  • Har en symptomatisk infeksjon (for eksempel infeksjon i øvre luftveier, lungebetennelse, pyelonefritt, hjernehinnebetennelse) innen 4 uker før infusjon av studiebehandling
  • Del A: Har venstre ventrikkelutviklingsfraksjon (LVEF) <50% på screening -ekkokardiogrammet (ekko) (uten bruk av hjertemedisiner) eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati eller noen historie med hjertesykdom
  • Del B: Har LVEF <40% på screening ekko eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati
  • Har FVC <40% av forutsagt verdi ved screening og/eller krav til nattlig ventilasjon
  • Serologiske bevis på nåværende, kronisk eller aktiv humant immunsviktvirusinfeksjon, eller hepatitt B- eller C -infeksjon eller aktiv viral eller bakteriell infeksjon basert på kliniske observasjoner
  • Enhver tidligere behandling med genterapi, cellebasert terapi (for eksempel stamcelletransplantasjon), gruppert regelmessig internet korte palindromiske repetisjoner/CRISPR-assosiert protein 9 (CRISPR/CAS9), eller noen annen form for genredigering
  • Behandling med menneskelig vekstfaktor innen 3 måneder etter dag 1
  • Behandling med noen undersøkelsesmedisinering innen 6 måneder etter screeningbesøket
  • Klarer ikke å gjennomgå eller tolerere en hjerte -MR -prosedyre av en eller annen grunn

Merk: Andre inkludering/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: SRP-9005
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon av SRP-9005.
Biologisk: SRP-9005
Løsning for enkelt IV -infusjon
Andre navn:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Legemiddel: Kortikosteroid
Oral tablett (profylaktisk)
Andre navn:
  • Prednison eller tilsvarende

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Del A: Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsoppførende hendelser (TEAES)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline i Gamma-Sarcoglycan (SG) uttrykk på dag 60 Post-dose hos ambulerende deltakere målt ved immunofluorescence (hvis) prosent positive fibre (PPF)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) Total score
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i ytelsen til øvre lem (pul) versjon 2.0 Total score
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tide til å stige fra gulvet
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tide for å stige opp 4 trinn
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tide for å fullføre 10-meters gange/løp (10mwr)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tide til å fullføre 100-meter gange/løp (100 mwr)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tidsbestemt og gå
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline i Gamma-SG-uttrykk på dag 60 i ambulerende deltakere etter dose målt med IF prosent fiberintensitet (PFI)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Del A og B: Endre fra baseline i Gamma-SG-uttrykk på dag 60 i ambulerende deltakere etter dose målt ved vestlig analyse
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Del A og B: Endre fra baseline til dag 60 i mengde gamma-sg proteinuttrykk hos ikke-ambulerende deltakere som målt ved PPF
Tidsramme: Baseline to Day 60
Baseline to Day 60
Del A og B: Endre fra baseline til dag 60 i mengde gamma-SG proteinuttrykk hos ikke-ambulerende deltakere som målt ved PFI
Tidsramme: Baseline to Day 60
Baseline to Day 60
Del A og B: Endring fra baseline til dag 60 i mengde gamma-SG proteinuttrykk hos ikke-ambulerende deltakere målt ved vestlig analyse
Tidsramme: Baseline to Day 60
Baseline to Day 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 24 i mengde gamma-sg proteinuttrykk som målt med IF PPF
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Endre fra baseline til måned 24 i mengde gamma-SG proteinuttrykk målt ved PFI
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Endring fra baseline til måned 24 i mengde gamma-SG proteinuttrykk målt ved vestlig analyse
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i kreatinkinasnivåer
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Tap av ambulering
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i skjelettmuskelmagnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i bærbar enhet Stridehastighet 95. persentil (SV95C) (bare ambulerende deltakere)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med tvungen vital kapasitet (FVC)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med tvungen vital kapasitetsprosent forutsagt (FVC%P)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med tvungen ekspirasjonsvolum i 1 sekund % forutsagt (FEV1 % P)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert ved topp ekspirasjonsstrømningshastighet (PEFR)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med maksimal inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med prosent spådd maksimalt inspirasjonstrykk (MIP%P)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert ved maksimal ekspirasjonspress (MEP)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med prosent spådd maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP%P)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del B: Antall deltakere med Teaes
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. november 2030

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. mars 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. august 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SRP-9005-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger