Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Platforma klinického hodnocení progresivní supranukleární obrny - Režim B: LM11A-31

10. srpna 2026 aktualizováno: Adam Boxer

Progresivní supranukleární obrna Klinická zkušební platforma - Režim B: LM11A-31

Progresivní supranukleární paralýza – platforma pro klinické studie (PTP) je multicentrická klinická studie s více režimy, která hodnotí bezpečnost a účinnost zkoumaných přípravků pro léčbu PSP. Režim B bude hodnotit bezpečnost a účinnost jediného zkoumaného léčiva, LM11A-31, u účastníků s PSP.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Progresivní supranukleární obrna klinické zkoušky platforma (PTP) je navržena jako trvalá platformní studie. To znamená, že existuje jediný hlavní protokol, který určuje průběh studie. Hlavní protokol PTP je registrován jako NCT07173803. Jakmile se účastník zapíše do hlavního protokolu a splní všechna kritéria způsobilosti, bude mít nárok na randomizaci do jakéhokoli aktuálně otevíraného režimu. Všichni účastníci budou mít stejnou šanci být randomizováni do všech režimů, které jsou v době screeningu aktivní. Pokud je účastník randomizován do režimu B: LM11A-31, účastníci dokončí výchozí hodnocení a budou randomizováni v poměru 3:1 buď k aktivnímu LM11A-31, nebo k odpovídajícímu placebu. Účastníci se musí nejprve zapsat do hlavního protokolu a být způsobilí k účasti v hlavním protokolu, než mohou být náhodně přiřazeni k režimu B. Seznam zapisujících se míst naleznete v hlavním protokolu PTP pod NCT07173803.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
147

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: PTP Recruitment and Retention (RER) Team
  • Telefonní číslo: 213-821-0569
  • E-mail: psp-participate@usc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF), Memory and Aging Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza možného nebo pravděpodobného Richardsonova syndromu PSP podle kritérií Movement Disorder Society (MDS) z roku 2017.
  2. Přítomnost příznaků PSP po dobu ≤5 let při screeningu (podle nejlepšího úsudku hlavního vyšetřujícího v místě).
  3. Skóre Mini-Mental State Examination (MMSE) při screeningu ≥25.
  4. Schopnost ujít alespoň 10 kroků s minimální pomocí (např. podpěrou jedné ruky pro bezpečnost, nikoliv však oporou pro udržení postoje).
  5. Stabilní dávky povolených léků podle protokolu po dobu 30 dnů před screeningem.
  6. Bydlí doma nebo v komunitě (přípustné je bydlení s asistencí).
  7. Podle posouzení hlavního vyšetřujícího v místě je účastník pravděpodobně schopen dodržovat protokol po dobu trvání studie a má dostatečný zrak, sluch (naslouchátko je povoleno) a gramotnost (angličtina nebo španělština) dostatečnou pro dodržování požadovaných testovacích postupů.

Kriteria vyloučení:

  1. Ženy, které během screeningu kojí nebo jsou těhotné (podle testu moči na těhotenství), nebo plánují otěhotnět během studie.
  2. Ženy v reprodukčním věku, které nepoužívaly vysoce účinnou metodu antikoncepce do 28 dnů před screeningem a/nebo nejsou ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu své účasti ve studii.
  3. Chybí dobrý žilní přístup, který by znemožnil opakované odběry krve.
  4. Váha při screeningu nižší než 40 kg nebo vyšší než 136 kg.
  5. Transfúze krve do 4 týdnů před screeningem.
  6. Kontraindikace pro MRI vyšetření, včetně kovových (feromagnetických) implantátů, kardiostimulátoru nekompatibilního s MRI a/nebo těžké klaustrofobie.
  7. Screeningový MRI sken vykazující strukturální důkazy alternativní patologie neodpovídající PSP, která by mohla vysvětlit podstatnou část příznaků účastníka podle centrálního posouzení MRI.
  8. Jakýkoliv nestabilní a/nebo klinicky významný zdravotní stav, který by mohl ztížit hodnocení bezpečnosti a/nebo účinnosti studijního léku (např. klinicky významné snížení hladiny vitaminu B12 nebo folátu v séru, klinicky významné abnormality funkce štítné žlázy, cévní mozková příhoda nebo jiné cerebrovaskulární nebo kardiovaskulární stavy), podle úsudku hlavního vyšetřujícího v místě.
  9. Anamnéza těžké alergické reakce (např. anafylaxe) včetně, ale nejen: těžké alergické reakce na předchozí vakcíny, potraviny a/nebo léky.
  10. Hospitalizace do 30 dnů před screeningem nebo výchozím vyšetřením.
  11. Infekce nebo větší chirurgické zákroky do 3 měsíců před screeningem, které hlavní vyšetřující v místě považuje za klinicky významné.
  12. Infarkt myokardu do 1 roku před výchozím vyšetřením, nestabilní angina pectoris, symptomatické městnavé srdeční selhání.
  13. Anamnéza rakoviny v posledních 5 letech, kromě léčeného spinocelulárního karcinomu kůže, bazocelulárního karcinomu a melanomu in situ, lokalizovaného karcinomu prostaty nevyžadujícího léčbu, nebo karcinomu prostaty nebo prsu, které byly zcela odstraněny a jsou považovány za vyléčené.
  14. Anamnéza nebo přítomnost imunologických nebo zánětlivých stavů, včetně neurologických poruch, meningitidy nebo meningoencefalitidy.
  15. Anamnéza nebo přítomnost epilepsie vyžadující pokračující užívání antiepileptik.
    Antiepileptika jsou povolena pro použití při bolesti nebo psychiatrických indikacích podle protokolu.
  16. Splnění kritérií DSM-5 pro zneužívání nebo závislost na drogách nebo alkoholu v současnosti nebo v posledních 5 letech.
  17. Klinicky významné abnormální vitální funkce včetně trvale zvýšeného krevního tlaku v sedě >160/100 mm Hg.
  18. Diabetes mellitus s hladinou hemoglobinu A1c (HbA1c) ≥8,0 %.
  19. Známá anamnéza infekce lidským imunodeficienčním virem (HIV-1 nebo 2).
  20. Známá anamnéza akutní/chronické hepatitidy B nebo C, pokud nebyla léčena kurativně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Lék: Shodné Placebo
Matching placebo se podává perorálně dvakrát denně.
Experimentální: Režim B: LM11A-31
Lék: LM11A-31
LM11A-31 se podává orálně dvakrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progrese onemocnění
Časové okno: 52 týdnů
Změna závažnosti onemocnění měřená pomocí 15-bodově modifikované progresivní supranukleární ratingové stupnice (MPSPRS-15), ve které je minimální skóre 0 a maximální skóre je 52, s vyšší skóre, což ukazuje na horší výsledek.
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progrese onemocnění
Časové okno: 52 týdnů
Změna závažnosti onemocnění měřená pomocí 10-bodově modifikované progresivní stupnice supranukleární obrny (MPSPRS-10), ve které je minimální skóre 0 a maximální skóre je 30, přičemž vyšší skóre ukazuje horší výsledek.
52 týdnů
Progrese onemocnění
Časové okno: 52 týdnů
Změna závažnosti onemocnění měřená pomocí 28-bodové progresivní supranukleární stupnice obr.
52 týdnů
Zkušenosti každodenního života
Časové okno: 52 týdnů
Změna zkušeností každodenního života v čase měřená pomocí kortikálního bazálního ganglia funkčního stupnice (CBF), ve kterém je minimální skóre 0 a maximální skóre je 124, s vyšší skóre naznačující horší výsledek.
52 týdnů
Činnosti každodenního života
Časové okno: 52 týdnů
Změna v činnostech každodenního života v průběhu času měřená aktivitami Schwab a Anglie v denním obývacím měřítku (SE-ADL), ve kterém je minimální skóre 0% a maximální skóre je 100%, přičemž nižší skóre naznačuje horší výsledek.
52 týdnů
Závažnost onemocnění
Časové okno: 52 týdnů
Změna závažnosti onemocnění v průběhu času měřená klinickým globálním dojmem závažnosti onemocnění (CGID) za použití 7-bodové stupnice v rozmezí 1 (normální, ne nemocné) do 7 (extrémně nemocných), přičemž vyšší skóre naznačuje horší výsledek.
52 týdnů
Progrese onemocnění
Časové okno: 52 týdnů
Změna závažnosti onemocnění v průběhu času měřená klinickým globálním dojmem změny (CGIC) s použitím 7-bodové stupnice, v rozmezí od 1 (velmi vylepšené) do 7 (mnohem horší), přičemž skóre 4 naznačuje žádnou změnu.
52 týdnů
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: 52 týdnů
Změna kvality života v průběhu času měřená pomocí dimenze EUROQOL 5-5 úrovní (EQ-5D-5L), ve kterém je minimální skóre 0 a maximální skóre je 1, s nižším skóre ukazuje horší výsledek.
52 týdnů
Objem mozku
Časové okno: 52 týdnů
Změna objemu v midbrainu, pontinu a dalších regionech v průběhu času měřeno pomocí objemové MRI.
52 týdnů
Neurodegenerace
Časové okno: 52 týdnů
Změna koncentrace lehkého řetězce neurofilamentu v plazmě (NFL).
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Adam Boxer

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
National Institute on Aging (NIA)
University of Southern California
Alzheimer's Therapeutic Research Institute
Alzheimer's Clinical Trials Consortium
PharmatrophiX Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Vrchní vyšetřovatel: Anne-Marie Wills, MD, Massachusetts General Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Irene Litvan, MD, University of California, San Diego
  • Vrchní vyšetřovatel: Julio Rojas-Martinez, MD, PhD, University of California, San Francisco

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. září 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. září 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ATRI-015-B
  • R01AG085029 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení