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La Piattaforma di Sperimentazione Clinica per la Paralisi Sopranucleare Progressiva - Regime B: LM11A-31

10 agosto 2026 aggiornato da: Adam Boxer
La Piattaforma di Sperimentazioni Cliniche per la Paralisi Sopranucleare Progressiva (PTP) è uno studio clinico multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia di prodotti sperimentali per il trattamento della PSP. Il regime B valuterà la sicurezza e l'efficacia di un singolo farmaco in studio, LM11A-31, nei partecipanti con PSP.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La Piattaforma di Sperimentazione Clinica per la Paralisi Sopranucleare Progressiva (PTP) è concepita come una sperimentazione di piattaforma perpetua. Ciò significa che esiste un unico Protocollo Master che detta la conduzione della sperimentazione. Il Protocollo Master PTP è registrato come NCT07173803. Una volta che un partecipante si iscrive al Protocollo Master e soddisfa tutti i criteri di eleggibilità, il partecipante sarà idoneo per essere randomizzato in qualsiasi regime attualmente in corso di arruolamento. Tutti i partecipanti avranno la stessa possibilità di essere randomizzati a tutti i regimi attivi al momento dello screening. Se un partecipante viene randomizzato al Regime B: LM11A-31, i partecipanti completeranno una valutazione basale e verranno randomizzati in un rapporto 3:1 a LM11A-31 attivo o a placebo corrispondente. I partecipanti devono prima iscriversi al Protocollo Master ed essere idonei a partecipare al Protocollo Master prima di poter essere assegnati casualmente al Regime B. Per un elenco dei centri di arruolamento, si prega di consultare il Protocollo Master PTP sotto NCT07173803.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
147

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF), Memory and Aging Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di possibile o probabile Sindrome di Richardson PSP come definita dai criteri della Società dei Disturbi del Movimento (MDS) del 2017.
  2. Presenza di sintomi PSP per ≤5 anni allo screening (basandosi sul miglior giudizio del PI del sito).
  3. Punteggio Mini-Mental State Examination (MMSE) allo screening di ≥25.
  4. Capacità di camminare almeno 10 passi con assistenza minima (es., un braccio per sicurezza, ma non supporto posturale).
  5. Dosi stabili di farmaci consentiti come descritto dal protocollo per 30 giorni prima dello screening.
  6. Residente a casa o in comunità (l'assistita è accettabile).
  7. Secondo la valutazione del PI del sito, il partecipante è probabilmente in grado di rispettare il protocollo per la durata dello studio e ha una vista, udito (apparecchio acustico permesso) e alfabetizzazione (inglese o spagnolo) adeguati sufficienti per il rispetto delle procedure di test richieste.

Criteri di esclusione:

  1. Donne che allattano o sono in gravidanza (documentato da test di gravidanza delle urine) durante lo screening, o pianificano di diventare gravide durante lo studio.
  2. Donne in età fertile che non hanno utilizzato un metodo contraccettivo altamente efficace entro 28 giorni dallo screening e/o non sono disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per la durata della loro partecipazione allo studio.
  3. Mancanza di un buon accesso venoso tale da impedire prelievi multipli di sangue.
  4. Peso inferiore a 40kg o superiore a 136kg allo screening.
  5. Trasfusione di sangue entro 4 settimane dallo screening.
  6. Controindicazioni agli studi di risonanza magnetica, inclusi impianti metallici (ferromagnetici), pacemaker cardiaco non compatibile con la risonanza magnetica e/o grave claustrofobia.
  7. Scansione MRI di screening che mostra evidenza strutturale di patologia alternativa non coerente con la PSP che potrebbe spiegare una porzione sostanziale dei sintomi del partecipante come indicato dalla lettura centrale della risonanza magnetica.
  8. Qualsiasi condizione medica instabile e/o clinicamente significativa che potrebbe ostacolare la valutazione della sicurezza e/o dell'efficacia del farmaco in studio (es., riduzione clinicamente significativa dei livelli sierici di B12 o folati, anomalie clinicamente significative della funzione tiroidea, ictus o altre condizioni cerebrovascolari o cardiovascolari), secondo il giudizio del PI del sito.
  9. Storia di reazione allergica grave (es., anafilassi) inclusa ma non limitata a: reazione allergica grave a vaccini precedenti, alimenti e/o farmaci.
  10. Ricovero ospedaliero entro 30 giorni prima dello screening o del basale.
  11. Infezioni o procedure chirurgiche maggiori entro 3 mesi prima dello screening, giudicate clinicamente significative dal PI del sito.
  12. Infarto miocardico entro 1 anno prima del basale, angina pectoris instabile, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica.
  13. Storia di cancro negli ultimi 5 anni diverso da carcinoma squamocellulare della pelle trattato, carcinoma basocellulare e melanoma in situ, cancro alla prostata localizzato non richiedente trattamento, o cancro alla prostata o al seno, che siano stati completamente rimossi e considerati guariti.
  14. Storia o presenza di condizioni immunologiche o infiammatorie, inclusi disturbi neurologici, meningite o meningoencefalite.
  15. Storia o presenza di epilessia che richiede uso continuativo di farmaci antiepilettici. I farmaci antiepilettici sono consentiti per dolore o uso psichiatrico secondo il protocollo.
  16. Criteri DSM-5 per abuso o dipendenza da droghe o alcol soddisfatti attualmente entro gli ultimi 5 anni.
  17. Segni vitali anormali clinicamente significativi inclusa pressione sanguigna seduta sostenuta >160/100 mm Hg.
  18. Diabete mellito con livelli di emoglobina A1c (HbA1c) di ≥8,0%.
  19. Storia nota di virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1 o 2).
  20. Storia nota di epatite B o C acuta/cronica a meno che non trattata curativamente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo abbinato
Droga: Placebo Corrispondente
Il placebo corrispondente viene somministrato per via orale due volte al giorno.
Sperimentale: Regime B: LM11A-31
Droga: LM11A-31
LM11A-31 viene somministrato per via orale due volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione della malattia
Lasso di tempo: 52 settimane
Il cambiamento nella gravità della malattia misurata dalla scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva modificata a 15 elementi (MPSPRS-15) in cui il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 52, con punteggi più alti che indicano un risultato peggiore.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione della malattia
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiamento della gravità della malattia misurata dalla scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva modificata a 10 elementi (MPSPRS-10) in cui il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 30, con punteggi più alti che indicano un risultato peggiore.
52 settimane
Progressione della malattia
Lasso di tempo: 52 settimane
Il cambiamento nella gravità della malattia misurata dalla scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva a 28 elementi (PSPRS a 28 elementi) in cui il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 100, con punteggi più alti che indicano un risultato peggiore.
52 settimane
Esperienze di vita quotidiana
Lasso di tempo: 52 settimane
Il cambiamento nelle esperienze della vita quotidiana nel tempo misurata dalla scala funzionale dei gangli della base corticale (CBFS) in cui il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 124, con punteggi più alti che indicano un risultato peggiore.
52 settimane
Attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: 52 settimane
Il cambiamento nelle attività della vita quotidiana nel tempo misurato dalle attività Schwab e in Inghilterra della scala di vita quotidiana (SE-ADL) in cui il punteggio minimo è dello 0% e il punteggio massimo è del 100%, con punteggi più bassi che indicano un risultato peggiore.
52 settimane
Gravità della malattia
Lasso di tempo: 52 settimane
Il cambiamento nella gravità della malattia nel tempo misurato dall'impressione clinica globale della gravità della malattia (CGID) usando una scala a 7 punti, che va da 1 (normale, non malata) a 7 (estremamente malati), con un punteggio più elevato che indica un risultato peggiore.
52 settimane
Progressione della malattia
Lasso di tempo: 52 settimane
Il cambiamento nella gravità della malattia nel tempo misurato dall'impressione clinica globale del cambiamento (CGIC) utilizzando una scala a 7 punti, che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggio), con un punteggio di 4 che non indica alcun cambiamento.
52 settimane
Qualità della vita legata alla salute
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiamento della qualità della vita nel tempo misurato dal questionario EuroQol 5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) in cui il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 1, con punteggi più bassi che indicano un risultato peggiore.
52 settimane
Volume del cervello
Lasso di tempo: 52 settimane
Modifica del volume nel mesencefalo, nel Pontino e in altre regioni nel tempo misurato dalla risonanza magnetica volumetrica.
52 settimane
Neurodegenerazione
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiamento nella concentrazione di catena leggera del neurofilamento plasmatico (NFL).
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Adam Boxer

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
National Institute on Aging (NIA)
University of Southern California
Alzheimer's Therapeutic Research Institute
Alzheimer's Clinical Trials Consortium
PharmatrophiX Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Investigatore principale: Anne-Marie Wills, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigatore principale: Irene Litvan, MD, University of California, San Diego
  • Investigatore principale: Julio Rojas-Martinez, MD, PhD, University of California, San Francisco

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 settembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 settembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ATRI-015-B
  • R01AG085029 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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