Den progressive supranukleære parese kliniske studieplattform - Regime B: LM11A-31

Inklusjonskriterier:

1. Klinisk diagnose av mulig eller sannsynlig PSP Richardsons syndrom som definert av Movement Disorder Society (MDS)-kriteriene fra 2017.
2. Forekomst av PSP-symptomer i ≤5 år ved screening (basert på stedets hovedforskeres beste skjønn).
3. Mini-Mental State Examination (MMSE)-poengsum ved screening på ≥25.
4. I stand til å gå minst 10 skritt med minimal assistanse (f.eks. én arm for sikkerhet, men ikke postural støtte).
5. Stabile doser av tillatte legemidler som beskrevet i protokollen i 30 dager før screening.
6. Bor hjemme eller i samfunnet (assistert boform er akseptabelt).
7. Som vurdert av stedets hovedforsker, er deltakeren sannsynligvis i stand til å følge protokollen i studiens varighet, og har tilstrekkelig syn, hørsel (høreapparat tillatt) og leseferdigheter (engelsk eller spansk) tilstrekkelig for å følge de nødvendige testprosedyrene.

Eksklusjonskriterier:

1. Kvinner som ammer eller er gravide (dokumentert ved urin graviditetstest) under screening, eller planlegger å bli gravide under studien.
2. Kvinner i fruktbar alder som ikke brukte en svært effektiv prevensionsmetode innen 28 dager før screening og/eller ikke er villige til å bruke en svært effektiv prevensionsmetode i hele sin deltakelse i studien.
3. Mangler god venetilgang slik at flere blodprøvetakinger ville bli umuliggjort.
4. Veier mindre enn 40 kg, eller mer enn 136 kg ved screening.
5. Blodoverføring innen 4 uker før screening.
6. Kontraindikasjoner for MR-undersøkelser, inkludert metall (ferromagnetiske) implantater, en hjertestimulator som ikke er kompatibel med MR, og/eller alvorlig klaustrofobi.
7. Screening MR-skanning som viser strukturelle bevis for alternativ patologi som ikke er konsistent med PSP som kan forklare en betydelig del av deltakerens symptomer som indikert av sentral MR-lesning.
8. Enhver ustabil og/eller klinisk signifikant medisinsk tilstand som sannsynligvis vil hindre evalueringen av sikkerhet og/eller effekt av studielegemiddelet (f.eks. klinisk signifikant reduksjon i serum B12- eller folatnivåer, klinisk signifikante abnormiteter i skjoldbruskkjertelfunksjon, hjerneslag, eller andre cerebrovaskulære eller kardiovaskulære tilstander), i henhold til stedets hovedforskeres skjønn.
9. Historie med alvorlig allergisk reaksjon (f.eks. anafylakse) inkludert, men ikke begrenset til: alvorlig allergisk reaksjon på tidligere vaksiner, matvarer og/eller legemidler.
10. Innleggelse på sykehus innen 30 dager før screening eller baseline.
11. Infeksjoner eller store kirurgiske inngrep innen 3 måneder før screening, vurdert som klinisk signifikante av stedets hovedforsker.
12. Hjerteinfarkt innen 1 år før baseline, ustabil angina pectoris, symptomatisk kongestiv hjertesvikt.
13. Historie med kreft innen de siste 5 år, bortsett fra behandlet hudkarsinom, basalcellekarsinom og melanoma in-situ, lokaliserte prostatakreft som ikke krever behandling, eller prostatakreft eller brystkreft som har blitt fullstendig fjernet og anses som helbredet.
14. Historie eller forekomst av immunologiske eller inflammatoriske tilstander, inkludert nevrologiske lidelser, meningitt eller meningoencefalitt.
15. Historie eller forekomst av epilepsi som krever pågående bruk av antiepileptiske legemidler. Antiepileptiske legemidler er tillatt for smerte eller psykiatrisk bruk i henhold til protokollen.
16. DSM-5-kriterier for rusmiddel- eller alkoholmisbruk eller -avhengighet som for tiden er oppfylt innen de siste 5 år.
17. Klinisk signifikant abnormale vitale tegn inkludert vedvarende sittende blodtrykk >160/100 mm Hg.
18. Diabetes mellitus med hemoglobin A1c (HbA1c)-nivåer på ≥8,0%.
19. Kjent historie med humant immunsviktvirus (HIV-1 eller 2).
20. Kjent historie med akutt/kronisk hepatitt B eller C med mindre behandlet kurativt.