Die Progressive Supranukleäre Blickparese Klinische Studienplattform - Regime B: LM11A-31
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: PTP Recruitment and Retention (RER) Team
- Telefonnummer: 213-821-0569
- E-Mail: psp-participate@usc.edu
Studienorte
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF), Memory and Aging Center
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose eines möglichen oder wahrscheinlichen PSP-Richardson-Syndroms gemäß den Kriterien der Movement Disorder Society (MDS) von 2017.
- Vorhandensein von PSP-Symptomen für ≤5 Jahre beim Screening (basierend auf der besten Einschätzung des Studienleiters vor Ort).
- Mini-Mental-Status-Test (MMSE)-Wert beim Screening von ≥25.
- Fähigkeit, mindestens 10 Schritte mit minimaler Unterstützung zu gehen (z. B. ein Arm zur Sicherheit, aber keine Haltungshilfe).
- Stabile Dosierungen zugelassener Medikamente gemäß Studienprotokoll für 30 Tage vor dem Screening.
- Lebt zu Hause oder in der Gemeinschaft (betreutes Wohnen ist akzeptabel).
- Nach Einschätzung des Studienleiters vor Ort ist der Teilnehmer voraussichtlich in der Lage, das Protokoll für die Studiendauer einzuhalten, und verfügt über ausreichend Sehvermögen, Hörvermögen (Hörgerät erlaubt) und Lese-/Schreibfähigkeiten (Englisch oder Spanisch), um die erforderlichen Testverfahren durchführen zu können.
Ausschlusskriterien:
- Frauen, die während des Screenings stillen oder schwanger sind (durch einen Urinschwangerschaftstest dokumentiert) oder planen, während der Studie schwanger zu werden.
- Frauen im gebärfähigen Alter, die innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening keine hochwirksame Verhütungsmethode angewendet haben und/oder nicht bereit sind, während ihrer Studienteilnahme eine hochwirksame Verhütungsmethode zu verwenden.
- Fehlender guter venöser Zugang, sodass mehrfache Blutentnahmen nicht möglich wären.
- Gewicht unter 40 kg oder über 136 kg beim Screening.
- Bluttransfusion innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
- Kontraindikationen für MRT-Untersuchungen, einschließlich metallischer (ferromagnetischer) Implantate, eines mit MRT nicht kompatiblen Herzschrittmachers und/oder schwerer Klaustrophobie.
- Screening-MRT-Aufnahme, die strukturelle Hinweise auf eine alternative Pathologie zeigt, die nicht mit PSP vereinbar ist und einen erheblichen Teil der Symptome des Teilnehmers erklären könnte, wie durch die zentrale MRT-Auswertung angegeben.
- Jede instabile und/oder klinisch signifikante Erkrankung, die wahrscheinlich die Bewertung der Sicherheit und/oder Wirksamkeit des Studienmedikaments beeinträchtigt (z. B. klinisch signifikante Reduktion der Vitamin-B12- oder Folsäurespiegel, klinisch signifikante Schilddrüsenfunktionsstörungen, Schlaganfall oder andere zerebrovaskuläre oder kardiovaskuläre Erkrankungen), nach Einschätzung des Studienleiters vor Ort.
- Anamnese einer schweren allergischen Reaktion (z. B. Anaphylaxie), einschließlich, aber nicht beschränkt auf: schwere allergische Reaktion auf frühere Impfstoffe, Lebensmittel und/oder Medikamente.
- Krankenhausaufenthalt innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Baseline.
- Infektionen oder größere chirurgische Eingriffe innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening, die vom Studienleiter vor Ort als klinisch signifikant eingestuft werden.
- Herzinfarkt innerhalb von 1 Jahr vor Baseline, instabile Angina pectoris, symptomatische Herzinsuffizienz.
- Krebserkrankung in den letzten 5 Jahren, außer behandelten Plattenepithelkarzinomen der Haut, Basalzellkarzinomen und Melanoma in situ, lokalisiertem Prostatakrebs, der keine Behandlung erfordert, oder Prostatakrebs oder Brustkrebs, die vollständig entfernt und als geheilt gelten.
- Anamnese oder Vorliegen von immunologischen oder entzündlichen Erkrankungen, einschließlich neurologischer Störungen, Meningitis oder Meningoenzephalitis.
- Anamnese oder Vorliegen von Epilepsie, die eine fortlaufende Einnahme von Antiepileptika erfordert. Antiepileptika sind gemäß Protokoll für Schmerzen oder psychiatrische Zwecke erlaubt.
- DSM-5-Kriterien für Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit, die derzeit innerhalb der letzten 5 Jahre erfüllt sind.
- Klinisch signifikant abnorme Vitalzeichen, einschließlich anhaltend sitzendem Blutdruck >160/100 mm Hg.
- Diabetes mellitus mit Hämoglobin-A1c-(HbA1c)-Werten von ≥8,0 %.
- Bekannte Anamnese von Humanen Immundefizienz-Viren (HIV-1 oder 2).
- Bekannte Anamnese von akuter/chronischer Hepatitis B oder C, es sei denn, sie wurde kurativ behandelt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Passendes Placebo
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Matching Placebo wird zweimal täglich oral verabreicht.
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Experimental: Regimen B: LM11A-31
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LM11A-31 wird zweimal täglich oral verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Fortschreiten der Krankheit
Zeitfenster: 52 Wochen
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Änderung des Schweregrads der Erkrankung, gemessen mit der 15-Punkte-modifizierten progressiven supranuklearen Lähmung (MPSPRS-15), bei der der Mindestwert von 0 und der maximale Score 52 beträgt, wobei höhere Werte ein schlechteres Ergebnis anzeigen.
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52 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Fortschreiten der Krankheit
Zeitfenster: 52 Wochen
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Änderung des Schweregrads der Erkrankung, gemessen mit der 10-Punkte-modifizierten progressiven supranuklearen Lähmung (MPSPRS-10), bei der der Mindestwert von 0 und der maximale Score 30 beträgt, wobei höhere Punktzahlen ein schlechteres Ergebnis anzeigen.
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52 Wochen
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Fortschreiten der Krankheit
Zeitfenster: 52 Wochen
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Änderung des Schweregrads der Erkrankung, gemessen an der 28-Punkte-Progressive-supranuklearen Lähmung (28-Punkte-PSPRS), bei der der Mindestwert von 0 beträgt und der maximale Score 100 beträgt, wobei höhere Werte auf ein schlechteres Ergebnis hinweisen.
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52 Wochen
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Erfahrungen des täglichen Lebens
Zeitfenster: 52 Wochen
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Änderung der Erfahrungen des täglichen Lebens im Laufe der Zeit, gemessen an der kortikalen Basalganglien -Funktionsskala (CBFS), bei der der Mindestwert von 0 beträgt und die maximale Punktzahl 124 beträgt, wobei höhere Punktzahlen ein schlechteres Ergebnis anzeigen.
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52 Wochen
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Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: 52 Wochen
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Änderung der Aktivitäten des täglichen Lebens im Laufe der Zeit gemessen an der Schwab- und England-Aktivitäten der täglichen Lebensskala (SE-ADL), bei denen der Mindestwert von 0% beträgt und die maximale Punktzahl 100% beträgt, wobei niedrigere Ergebnisse auf ein schlechteres Ergebnis hinweisen.
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52 Wochen
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Schwere der Erkrankung
Zeitfenster: 52 Wochen
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Veränderung des Schweregrads der Erkrankung im Laufe der Zeit, gemessen durch den klinischen globalen Eindruck der Schwere der Erkrankung (CGIDs) unter Verwendung einer 7-Punkte-Skala von 1 (normal, nicht krank) bis 7 (extrem krank), wobei ein höheres Score auf ein schlechteres Ergebnis hinweist.
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52 Wochen
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Fortschreiten der Krankheit
Zeitfenster: 52 Wochen
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Veränderung des Schweregrads der Erkrankung im Laufe der Zeit, gemessen durch den klinischen globalen Eindruck von Veränderungen (CGIC) unter Verwendung einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel verbessert) bis 7 (sehr viel schlimmer), wobei eine Punktzahl von 4 anzeigt, was keine Veränderung anzeigt.
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52 Wochen
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Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: 52 Wochen
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Änderung der Lebensqualität im Laufe der Zeit gemessen an der Euroqol 5-Dimension-5-Level (EQ-5D-5L) Fragebogen, bei der der Mindestwert von 0 und die maximale Punktzahl 1 beträgt, wobei niedrigere Werte auf ein schlechteres Ergebnis hinweisen.
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52 Wochen
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Gehirnvolumen
Zeitfenster: 52 Wochen
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Volumenänderung im Mittelhirn, Pontine und andere Regionen im Laufe der Zeit gemessen an der volumetrischen MRT.
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52 Wochen
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Neurodegeneration
Zeitfenster: 52 Wochen
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Veränderung der Plasma -Neurofilament -Leichtkette (NFL) -Konzentration.
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52 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Mitarbeiter
Mitarbeiter
Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Hauptermittler: Anne-Marie Wills, MD, Massachusetts General Hospital
- Hauptermittler: Irene Litvan, MD, University of California, San Diego
- Hauptermittler: Julio Rojas-Martinez, MD, PhD, University of California, San Francisco
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Psychische Störungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Neurokognitive Störungen
- Augenkrankheiten
- Demenz
- Tauopathien
- Neurodegenerative Krankheiten
- Bewegungsstörungen
- Erkrankungen der Basalganglien
- Erkrankungen der Hirnnerven
- TDP-43 Proteinopathien
- Proteostase-Mängel
- Ophthalmoplegie
- Augenmotilitätsstörungen
- Lähmung
- Frontotemporale Lobärdegeneration
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Anzeichen und Symptome
- Frontotemporale Demenz
- Supranukleäre Lähmung, progressiv
- LM11A-31
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- ATRI-015-B
- R01AG085029 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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