Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie C-CAR168 v léčbě autoimunitních onemocnění centrálního nervového systému rezistentních na standardní terapii

13. ledna 2026 aktualizováno: Xiangjun Chen, Huashan Hospital

Explorační klinická studie anti-CD20/B-buněčného antigenu zrání (BCMA) chimérického antigenního receptoru autologního T-buněčného produktu (C-CAR168) při léčbě autoimunitních onemocnění centrálního nervového systému refrakterních na standardní terapii

Toto je výzkum iniciovaný zkoušejícím, jednocentrový, otevřený, který zkoumá C-CAR168, autologní bispecifickou CAR-T terapii cílenou na CD20 a BCMA, pro léčbu dospělých pacientů s autoimunitními onemocněními centrálního nervového systému refrakterními na standardní terapii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 až 70 let v době podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  • Diagnóza roztroušené sklerózy (RS)/Neuromyelitis optica spektrum poruch (NMOSD)/Autoimunitní encefalitidy (AiE)/Stiff Person spektrum poruchy (SPSD) podle uznávaných diagnostických kritérií po dobu nejméně 6 měsíců.
  • Předchozí neúspěšná léčba standardní terapií.
  • Dostatečná funkce kostní dřeně, srážlivosti krve, kardiovaskulární, jaterní a ledvinové funkce.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pozitivní na virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV), virus lidské imunodeficience (HIV), Treponema pallidum (TP), pozitivní DNA cytomegaloviru (CMV), pozitivní DNA Epstein-Barrové viru (EBV).
  • Nekontrolovaná aktivní infekce.
  • Injekce živé vakcíny do 4 týdnů před podepsáním ICF.
  • Historie transplantace hlavního orgánu nebo transplantace kostní dřeně/hematopoetických kmenových buněk.
  • Těžká kardiovaskulární onemocnění v posledních 6 měsících před screeningem.
  • ≥ 2. stupeň krvácení v posledních 30 dnech před screeningem nebo vyžadující dlouhodobou léčbu antikoagulancii.
  • Nedostatečná doba vyplachování předchozí léčby.
  • Dříve léčen produkty CAR-T buněk nebo geneticky modifikovanými T-buněčnými terapiemi.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Těžká onemocnění nebo patologické změny centrálního nervového systému.
  • Historie malignity do 5 let před podepsáním ICF.
  • Jakákoliv kontraindikace lumbální punkce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: C-CAR168
Autologní C-CAR168 podávaný intravenózní (IV) infuzí
Biologický: CD20/BCMA-řízené CAR-T buňky
Autologní CAR-T buňky 2. generace zaměřené na CD20/BCMA, jediná intravenózní infuze
Ostatní jména:
  • C-CAR168

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Během prvních 3 měsíců sledovacího období dokončení
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) do tří měsíců po infuzi
Během prvních 3 měsíců sledovacího období dokončení
Následná doporučená dávka C-CAR168 u pacientů s autoimunitními onemocněními centrálního nervového systému refrakterními na standardní terapii
Časové okno: Během prvních 24 měsíců sledovacího období
Na základě posouzení celkového bezpečnostního profilu
Během prvních 24 měsíců sledovacího období

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po dokončení
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) během studie
Během 24měsíčního sledovacího období po dokončení
RS: Žádný důkaz aktivity onemocnění-3 (NEDA-3)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období
Podíl účastníků dosahujících NEDA-3 po 6 měsících od infuze a v průběhu studie
Během 24měsíčního sledovacího období
RS a NMOSD: MRI
Časové okno: Během prvních 24 měsíců sledování po ukončení
Počet T1 gadolinium-zvýrazněných lézí a nových nebo zvětšujících se T2 lézí, stejně jako jejich změna od výchozí hodnoty, 6 měsíců a 24 měsíců po infuzi. Změna od výchozí hodnoty v celkovém objemu T2 lézí, objemu šedé hmoty (GMV), objemu bílé hmoty (WMV) a objemu mozku (BV), stejně jako roční ztráta objemu mozku (a-BVL), 6 měsíců a 24 měsíců po infuzi.
Během prvních 24 měsíců sledování po ukončení
RS, NMOSD a AiE: Roční míra relapsů (ARR)
Časové okno: Během první 24měsíční následné doby sledování
ARR po 6 měsících a 24 měsících po infuzi
Během první 24měsíční následné doby sledování
Farmakokinetika (PK): Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po dokončení
Cmax C-CAR168 v periferní krvi
Během 24měsíčního sledovacího období po dokončení
PK: Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Během celého 24měsíčního sledovacího období
Tmax C-CAR168 v periferní krvi
Během celého 24měsíčního sledovacího období
PK: Trvání v periferní krvi (Tlast)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období
Poslední hodnota C-CAR168 v periferní krvi
Během 24měsíčního sledovacího období
PK: Plocha pod křivkou (AUC)
Časové okno: Po celou dobu 24měsíčního sledování
AUC C-CAR168 v periferní krvi
Po celou dobu 24měsíčního sledování
Farmakodynamika (PD): Deplece periferních B buněk, plazmatických buněk a CD20dim T buněk
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
PD: Pokles sérového imunoglobulinu
Časové okno: Během prvních 24 měsíců sledovacího období
Během prvních 24 měsíců sledovacího období
RS a NMOSD: Rozšířená škála stupně postižení (EDSS)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Změna od výchozí hodnoty EDSS 6 měsíců a 24 měsíců po infuzi.
EDSS a s ním spojené skóre funkčního systému (FS) poskytují systém pro kvantifikaci postižení a sledování změn v úrovni postižení v průběhu času.
EDSS se skládá ze 7 FS (vizuální FS, mozkový kmen FS, pyramidový FS, mozečkový FS, senzorický FS, střevní a močový měchýř FS a cerebrální FS), které se používají k odvození skóre EDSS v rozmezí od 0 (normální neurologické vyšetření) do 10 (smrt).
Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Autoimunitní encefalitida (AiE): Klinická hodnotící škála pro autoimunitní encefalitidu (CASE)
Časové okno: Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Změna od výchozí hodnoty v CASE po 6 a 24 měsících od infuze. Klinická hodnotící škála pro autoimunitní encefalitidu (CASE) má rozsah skóre od 0 do 27, přičemž vyšší skóre znamená horší klinický výsledek.
Během 24měsíčního sledovacího období po ukončení
Syndrom tuhého člověka (SPS): Distribuce indexu tuhosti (DSI)
Časové okno: Během první 24měsíční následné období dokončení
Změna oproti výchozí hodnotě u DSI v 6 a 24 měsících po infuzi. Distribuce indexu tuhosti (DSI) je ověřený ukazatel tuhosti. Skóre se pohybuje od 0 do 6 a odráží míru tuhosti. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Během první 24měsíční následné období dokončení
SPS: Skóre zvýšené citlivosti (HSS)
Časové okno: Během prvních 24 měsíců sledování po dokončení
Změna od výchozí hodnoty HSS po 6 měsících a 24 měsících po infuzi. Skóre zvýšené citlivosti (HSS) měří změny ve frekvenci křečí. Skóre se pohybuje od 0 do 7. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Během prvních 24 měsíců sledování po dokončení

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny hladin cytokinů v séru
Časové okno: Po celou dobu 24měsíčního sledování po dokončení
Detekce změn sérových cytokinů v čase pomocí průtokové cytometrie
Po celou dobu 24měsíčního sledování po dokončení
Změny rozpustného BCMA v periferní krvi
Časové okno: Po celou dobu 24měsíčního sledování po ukončení
Detekce změn rozpustného BCMA v periferní krvi pomocí enzymové imunoanalýzy (ELISA)
Po celou dobu 24měsíčního sledování po ukončení
Změny v počtu kopií DNA CAR v mozkomíšním moku a CAR-T buňkách
Časové okno: Během celého 24měsíčního sledovacího období
Detekce změn v počtu kopií DNA CAR v mozkomíšním moku a CAR-T buněk pomocí kvantitativní polymerázové řetězové reakce (qPCR) a průtokové cytometrie
Během celého 24měsíčního sledovacího období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Huashan Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Shanghai AbelZeta Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. ledna 2026

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KY2025-1015

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení