Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená dlouhodobá navazující studie infigratinibu u dětí s hypochondroplazií

24. srpna 2026 aktualizováno: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fáze 2, otevřená, dlouhodobá, rozšiřující (OLE) studie s infigratinibem, selektivním inhibitorem tyrozinkinázy FGFR 1-3, u dětí s hypochondroplazií: ACCEL OLE

Fáze 2, multicentrická, OLE studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti infigratinibu, selektivního inhibitoru tyrozinkinázy FGFR (receptoru fibroblastového růstového faktoru) 1-3, u účastníků s hypochondroplazií (HCH), kteří dříve dokončili ACCEL 2/3, a případně dalších účastníků, kteří dokončili ACCEL. Účastníci, kteří přecházejí přímo z observační studie ACCEL, museli mít v této studii alespoň 6měsíční období hodnocení růstu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
135

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spojené království
    • England
      • Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Spojené království, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Španělsko
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Švédsko
      • Solna, Švédsko, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kritéria pro zařazení účastníků přecházejících z ACCEL 2/3

    1. Dětské účastnice s HCH, které dokončily ACCEL 2/3
    2. Negativní těhotenský test u dívek ≥10 let nebo dívek jakéhokoli věku, které již prodělaly menarché

Kritéria pro vyloučení:

  • Kritéria pro vyloučení účastníků přecházejících z ACCEL 2/3

    1. Účastník má současný zdravotní stav, který by podle názoru hlavního vyšetřovatele a/nebo sponzora mohl narušit účast ve studii nebo bezpečnostní hodnocení
    2. Účastníci, u kterých se vyvinul zdravotní stav vyžadující zahájení léčby zakázaným lékem
    3. Účastníci, kteří předčasně ukončili ACCEL 2/3
    4. Účastníci, kteří dosáhli konečné nebo téměř konečné výšky
    5. Současná účast v probíhající klinické studii se sponzorem jiným než QED

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 1: Převrácení předmětů
Děti, které dokončily intervenční studii s infigratinibem sponzorovanou QED
Lék: Infigratinib
Infigratinib se podává perorálně a zahajuje se na poslední dávkové úrovni přijaté ve studii ACCEL 2/3 nebo na dávce vybrané k dalšímu hodnocení po stanovení proof-of-concept pro část fáze 2 studie ACCEL 2/3.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných TEAE
Časové okno: 10 let
10 let
Změny Z-skóre výšky ve stoje v čase ve vztahu k růstovým grafům HCH a non-HCH
Časové okno: 10 let
10 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
V průběhu času se mění tělesné proporce
Časové okno: 10 let
10 let
Přesčasové změny v BMI
Časové okno: 10 let
10 let
Věk nástupu puberty a doba do Tannerova stadia ≥4
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v kvalitě života související se zdravím [HRQoL] podle hodnocení Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v kvalitě života související se zdravím [HRQoL] hodnocené dotazníkem kvality života u mládeže nízkého vzrůstu (QoLISSY)
Časové okno: 10 let
10 let
Závažnost problémů fyzického fungování podle hodnocení pacientem/rodičem Global Impression of Severity (PGI-S)
Časové okno: 10 let
10 let
Závažnost problémů fyzického fungování podle hodnocení pacientem/rodičem Global Impression of Change (PGI-C)
Časové okno: 10 let
10 let
Hodnocení přínosu léčby subjektem a pečovatelem hodnoceným kvalitativním rozhovorem
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v čase v AHV Z-skóre
Časové okno: 10 let
10 let
Změny Z-skóre hmotnosti v čase
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v tělesném složení v průběhu času hodnocené pomocí DXA (dvouenergetická rentgenová absorpciometrie) skenů
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v morfologii/hustotě kostí v čase pomocí rentgenu a DXA
Časové okno: 10 let
10 let
Změna psychomotorické funkce hodnocená pomocí věkově přiměřených počítačových testů (Test detekce)
Časové okno: 10 let
10 let
Změna pozornosti hodnocená věkově přiměřenými počítačovými testy (Identifikační test)
Časové okno: 10 let
10 let
Změna vizuálního učení hodnocená pomocí věkově přiměřených počítačových testů (Test učení jedné karty)
Časové okno: 10 let
10 let
Změna pracovní paměti hodnocená pomocí počítačových testů přizpůsobených věku (One Back Test)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny závažnosti epilepsie v čase měřené frekvencí záchvatů a stupněm nežádoucích příhod
Časové okno: 10 let
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2036

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2036

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • QBGJ398-205

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení