Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åben-label, langtids, forlængelsesundersøgelse af Infigratinib hos børn med hypochondroplasi

24. august 2026 opdateret af: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fase 2, åben-label, langvarig, forlængelses- (OLE) undersøgelse af Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, hos børn med hypokondroplasi: ACCEL OLE

Fase 2, multicenter, OLE-studie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effekt af infigratinib, en FGFR (fibroblast vækstfaktor receptor) 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, hos deltagere med Hypochondroplasi (HCH), der tidligere har gennemført ACCEL 2/3, og potentielt yderligere deltagere, der har gennemført ACCEL. Deltagere, der direkte overføres fra det observationsbaserede ACCEL-studie, skal have haft mindst en 6-måneders vækstvurderingsperiode i det studie.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
135

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Sverige
      • Solna, Sverige, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Inklusionskriterier for deltagere, der fortsætter fra ACCEL 2/3

    1. Pædiatriske deltagere med HCH, der har gennemført ACCEL 2/3
    2. Negativ graviditetstest for piger ≥10 år eller piger i enhver alder, der har oplevet menarche

Eksklusionskriterier:

  • Eksklusionskriterier for deltagere, der fortsætter fra ACCEL 2/3

    1. Deltageren har en samtidig medicinsk tilstand, der efter PI's og/eller sponsorens vurdering vil forstyrre studiedeltagelse eller sikkerhedsvurderinger
    2. Deltagere, der har udviklet en medicinsk tilstand, der kræver indledning af behandling med forbudt medicin
    3. Deltagere, der for tidligt afbrød ACCEL 2/3
    4. Deltagere, der har nået endelig højde eller nær endelig højde
    5. Nuværende deltagelse i et igangværende klinisk studie med en sponsor andet end QED

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm 1: Rollover emner
Børn, der har gennemført QED-sponsoreret interventionsundersøgelse med infigratinib
Medicin: Infigratinib
Infigratinib skal indgives peroralt og påbegyndes på den sidste dosisniveau, der blev modtaget i ACCEL 2/3-studiet, eller på den dosis, der er valgt til yderligere evaluering efter proof-of-concept er etableret for fase 2-delen af ACCEL 2/3.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i stående højde Z-score i forhold til HCH- og ikke-HCH vækstkurver
Tidsramme: 10 år
10 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer over tid i kropsproportioner
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer overtid i BMI
Tidsramme: 10 år
10 år
Alder for pubertetens begyndelse og tid til Tanner-stadiet ≥4
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet [HRQoL] som vurderet af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet [HRQoL] som vurderet ved Quality of Life in Short Stature Youth spørgeskema (QoLISSY)
Tidsramme: 10 år
10 år
Sværhedsgraden af ​​de fysiske funktionsudfordringer vurderet af patient/forældres globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 10 år
10 år
Sværhedsgraden af ​​de fysiske funktionsudfordringer vurderet af patient/forældres globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: 10 år
10 år
Emne- og pårørendes vurdering af behandlingsudbytte vurderet ved et kvalitativt interview
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i AHV Z-score
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i vægt Z-score
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i kropsammensætning målt med DXA-scanning (dual x-ray absorptiometry)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i knoglemorfologi/knogletæthed ved røntgen og DXA
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring i psykomotorisk funktion vurderet ved alderspassende computertests (Detektionstest)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring i opmærksomhed vurderet ved alderssvarende computertest (Identifikationstest)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring i visuel læring vurderet ved alderspassende computertests (One Card Learning Test)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring i arbejdshukommelse vurderet ved alderspassende computertest (One Back Test)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i sværhedsgraden af epilepsi målt ved hyppighed og bivirkningsgrad
Tidsramme: 10 år
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. maj 2036

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. maj 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • QBGJ398-205

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger