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Estudo de Extensão Aberto e de Longo Prazo do Infigratinibe em Crianças com Hipocondroplasia

24 de agosto de 2026 atualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Estudo de Fase 2, de Acesso Aberto, de Longo Prazo, de Extensão (OLE) do Infigratinib, um Inibidor Seletivo da Tirosina Quinase FGFR 1-3, em Crianças com Hipocondroplasia: ACCEL OLE

Estudo de fase 2, multicêntrico, OLE para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do infigratinib, um inibidor seletivo da tirosina quinase FGFR (recetor do fator de crescimento de fibroblastos) 1-3, em participantes com Hipocondroplasia (HCH) que previamente completaram o ACCEL 2/3, e potencialmente participantes adicionais que completaram o ACCEL. Os participantes que transitam diretamente do estudo observacional ACCEL devem ter tido pelo menos um período de avaliação do crescimento de 6 meses nesse estudo.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Inscrevendo-se por convite

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
135

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Espanha
      • Vitoria-Gasteiz, Espanha, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, França, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, França, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Reino Unido
    • England
      • Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Suécia
      • Solna, Suécia, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Critérios de Inclusão para Participantes que Passam do ACCEL 2/3

    1. Participantes pediátricos com HCH que completaram o ACCEL 2/3
    2. Teste de gravidez negativo em raparigas ≥10 anos de idade ou raparigas de qualquer idade que já tenham tido a menarca

Critérios de Exclusão:

  • Critérios de Exclusão para Participantes que Passam do ACCEL 2/3

    1. Participante tem uma condição médica concomitante que, na opinião do Investigador Principal e/ou do patrocinador, interferiria com a participação no estudo ou com as avaliações de segurança
    2. Participantes que desenvolveram uma condição médica que requer o início do tratamento com uma medicação proibida
    3. Participantes que interromperam prematuramente o ACCEL 2/3
    4. Participantes que atingiram a altura final ou altura quase final
    5. Participação atual num estudo clínico em curso com um patrocinador diferente da QED

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Braço 1: assuntos de rolagem
Crianças que concluíram o estudo intervencional patrocinado pelo QED com infigratinibe
Medicamento: Infigratinibe
O Infigratinib deve ser administrado por via oral e iniciado no último nível de dose recebido no estudo ACCEL 2/3 ou na dose selecionada para ser avaliada posteriormente após a confirmação do conceito para a fase 2 do estudo ACCEL 2/3.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) e TEAE graves
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo no Z-score da altura em pé em relação aos gráficos de crescimento HCH e não-HCH
Prazo: 10 anos
10 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Mudanças ao longo do tempo nas proporções do corpo
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações horas extras no IMC
Prazo: 10 anos
10 anos
Idade de início da puberdade e tempo até o estágio de Tanner ≥4
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde [QVRS], avaliadas pelo Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde [QVRS], avaliada pelo questionário Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Prazo: 10 anos
10 anos
Gravidade dos desafios de funcionamento físico conforme avaliado pela Impressão Global de Gravidade do Paciente/Pais (PGI-S)
Prazo: 10 anos
10 anos
Gravidade dos desafios de funcionamento físico conforme avaliado pela Impressão Global de Mudança do Paciente/Pais (PGI-C)
Prazo: 10 anos
10 anos
Avaliação do benefício do tratamento pelo sujeito e pelo cuidador, conforme avaliado por uma entrevista qualitativa
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo no AHV Z-score
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo no Z-score de peso
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo na composição corporal avaliadas por exames de DXA (absorciometria de raios-X dupla)
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo na morfologia/densidade óssea por raio-X e DXA
Prazo: 10 anos
10 anos
Alteração na função psicomotora avaliada por testes informatizados adequados à idade (Teste de Deteção)
Prazo: 10 anos
10 anos
Alteração da atenção avaliada por testes computadorizados adequados à idade (Teste de Identificação)
Prazo: 10 anos
10 anos
Alteração na aprendizagem visual avaliada por testes computadorizados adequados à idade (Teste de Aprendizagem de Uma Carta)
Prazo: 10 anos
10 anos
Alteração na memória de trabalho avaliada por testes informatizados adequados à idade (Teste One Back)
Prazo: 10 anos
10 anos
Alterações ao longo do tempo na gravidade da epilepsia medida pela frequência e classificação de eventos adversos
Prazo: 10 anos
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
23 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de maio de 2036

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de maio de 2036

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • QBGJ398-205

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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