Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie infigratynibu u dzieci z hipochondroplazją

24 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Faza 2, otwarta, długoterminowa, przedłużona (OLE) badania infigratynibu, selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej FGFR 1-3, u dzieci z hipochondroplazją: ACCEL OLE

Faza 2, wieloośrodkowe, otwarte badanie przedłużone (OLE) mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności infigratynibu, selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej FGFR (receptor czynnika wzrostu fibroblastów) 1-3, u uczestników z hipochondroplazją (HCH), którzy wcześniej ukończyli badanie ACCEL 2/3, oraz potencjalnie dodatkowych uczestników, którzy ukończyli ACCEL. Uczestnicy przechodzący bezpośrednio z obserwacyjnego badania ACCEL musieli mieć co najmniej 6-miesięczny okres oceny wzrostu w tym badaniu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
135

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Hiszpania
      • Vitoria-Gasteiz, Hiszpania, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Kryteria włączenia dla uczestników kontynuujących z ACCEL 2/3

    1. Dziecięcy uczestnicy z HCH, którzy ukończyli ACCEL 2/3
    2. Negatywny test ciążowy u dziewcząt w wieku ≥10 lat lub u dziewcząt w każdym wieku, które doświadczyły menarche

Kryteria wyłączenia:

  • Kryteria wyłączenia dla uczestników kontynuujących z ACCEL 2/3

    1. Uczestnik ma współistniejący stan medyczny, który zdaniem badacza głównego i/lub sponsora, mógłby zakłócić udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa
    2. Uczestnicy, u których rozwinął się stan medyczny wymagający rozpoczęcia leczenia zabronionym lekiem
    3. Uczestnicy, którzy przedwcześnie przerwali ACCEL 2/3
    4. Uczestnicy, którzy osiągnęli ostateczny wzrost lub bliski ostatecznemu wzrostowi
    5. Aktualny udział w trwającym badaniu klinicznym z sponsorem innym niż QED

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię 1: Osoby z przewróceniem
Dzieci, które ukończyły sponsorowane przez QED badanie interwencyjne z infigratynibem
Lek: Infigratinib
Infigratinib ma być podawany doustnie, rozpoczęty na ostatnim poziomie dawki otrzymanej w badaniu ACCEL 2/3 lub na dawce wybranej do dalszej oceny po ustaleniu dowodu koncepcji dla fazy 2 części badania ACCEL 2/3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych TEAE
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie wskaźnika Z wysokości ciała w pozycji stojącej w odniesieniu do siatek centylowych HCH i nie-HCH
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w czasie w proporcjach ciała
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w godzinach nadliczbowych w BMI
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Wiek początku dojrzewania i czas do stadium Tannera ≥4
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w jakości życia związanej ze stanem zdrowia [HRQoL] oceniane za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w jakości życia związanej ze stanem zdrowia [HRQoL] oceniane za pomocą kwestionariusza Jakości Życia wśród młodzieży niskorosłej (QoLISSY)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Nasilenie wyzwań związanych z funkcjonowaniem fizycznym oceniane na podstawie Globalnego wrażenia na temat ciężkości pacjenta/rodzica (PGI-S)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Nasilenie wyzwań związanych z funkcjonowaniem fizycznym oceniane na podstawie globalnego wrażenia zmiany pacjenta/rodzica (PGI-C)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Ocena korzyści z leczenia przez pacjenta i opiekuna na podstawie wywiadu jakościowego
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie wskaźnika Z AHV
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie wskaźnika Z-score masy ciała
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w składzie ciała w czasie oceniane za pomocą skanów DXA (dwukierunkowej absorpcjometrii rentgenowskiej)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie w morfologii/gęstości kości za pomocą prześwietlenia rentgenowskiego i DXA
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana funkcji psychomotorycznej oceniana za pomocą dostosowanych do wieku testów komputerowych (Test Detekcji)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana uwagi oceniana za pomocą dostosowanych do wieku komputerowych testów (Test Identyfikacji)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana w uczeniu się wzrokowym oceniana za pomocą dostosowanych do wieku testów komputerowych (Test Uczenia się Jednej Karty)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana w pamięci roboczej oceniana za pomocą dostosowanych do wieku testów komputerowych (Test Jednego Wstecz)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie w ciężkości padaczki mierzonej częstotliwością i stopniowaniem zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 maja 2036

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 maja 2036

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • QBGJ398-205

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami