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Open-Label, Langzeit-Fortsetzungsstudie von Infigratinib bei Kindern mit Hypochondroplasie

24. August 2026 aktualisiert von: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Phase 2, Open-Label, Langzeit-Extension-Studie (OLE) zu Infigratinib, einem FGFR 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Kindern mit Hypochondroplasie: ACCEL OLE

Phase-2-, multizentrische, OLE-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Infigratinib, einem FGFR (Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor) 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Teilnehmern mit Hypochondroplasie (HCH), die zuvor ACCEL 2/3 abgeschlossen haben, und möglicherweise weiteren Teilnehmern, die ACCEL abgeschlossen haben. Teilnehmer, die direkt aus der Beobachtungsstudie ACCEL übernommen werden, müssen in dieser Studie mindestens einen 6-monatigen Zeitraum der Wachstumsbewertung gehabt haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
135

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Schweden
      • Solna, Schweden, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Manchester, England, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einschlusskriterien für Teilnehmer, die aus ACCEL 2/3 übernommen werden

    1. Pädiatrische Teilnehmer mit HCH, die ACCEL 2/3 abgeschlossen haben
    2. Negativer Schwangerschaftstest bei Mädchen ≥10 Jahren oder Mädchen jeden Alters, die bereits ihre Menarche erlebt haben

Ausschlusskriterien:

  • Ausschlusskriterien für Teilnehmer, die aus ACCEL 2/3 übernommen werden

    1. Der Teilnehmer hat eine gleichzeitige Erkrankung, die nach Ansicht des PI und/oder Sponsors die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würde
    2. Teilnehmer, die eine Erkrankung entwickelt haben, die den Beginn einer Behandlung mit einem verbotenen Medikament erfordert
    3. Teilnehmer, die ACCEL 2/3 vorzeitig abgebrochen haben
    4. Teilnehmer, die ihre Endgröße oder nahezu Endgröße erreicht haben
    5. Aktuelle Teilnahme an einer laufenden klinischen Studie mit einem anderen Sponsor als QED

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm 1: Probanden überrollen
Kinder, die eine QED-gesponserte interventionelle Studie mit Infigratinib abgeschlossen haben
Arzneimittel: Infigratinib
Infigratinib ist oral zu verabreichen und mit der letzten in der ACCEL 2/3-Studie erhaltenen Dosisstufe oder mit der nach dem Proof-of-Concept für die Phase 2 von ACCEL 2/3 zur weiteren Evaluierung ausgewählten Dosis zu beginnen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) und schwerwiegenden TEAE
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen des Z-Scores der Körpergröße im Stehen im Zeitverlauf in Bezug auf HCH- und Nicht-HCH-Wachstumskurven
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ändert sich im Laufe der Zeit in den Körperproportionen
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen im BMI im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Alter des Beginns der Pubertät und Zeit bis zum Tanner-Stadium ≥4
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), bewertet durch das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), bewertet durch den Fragebogen zur Lebensqualität bei kleinwüchsigen Jugendlichen (QoLISSY)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Schweregrad der körperlichen Funktionsbeeinträchtigungen, bewertet anhand des „Patient/Eltern Global Impression of Severity“ (PGI-S)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Schwere der körperlichen Funktionsbeeinträchtigungen, bewertet anhand des „Patient/Eltern Global Impression of Change“ (PGI-C)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Bewertung des Behandlungsnutzens durch Probanden und Betreuer anhand eines qualitativen Interviews
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen des AHV-Z-Scores im Zeitverlauf
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen des Gewichts-Z-Scores im Zeitverlauf
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der Körperzusammensetzung im Zeitverlauf gemessen durch DXA-Scans (Dual-Röntgen-Absorptiometrie)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der Knochenmorphologie/-dichte im Zeitverlauf durch Röntgen und DXA
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderung der psychomotorischen Funktion, bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests (Erkennungstest)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderung der Aufmerksamkeit bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests (Identifikationstest)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderung des visuellen Lernens, bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests (One Card Learning Test)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderung des Arbeitsgedächtnisses, bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests (One Back Test)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen des Epilepsieschweregrads im Zeitverlauf, gemessen an Häufigkeit und Nebenwirkungsgrad
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
23. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Mai 2036

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Mai 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • QBGJ398-205

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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