Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoimesti merkityn pitkän aikavälin jatkotutkimus Infigratinibista lapsilla, joilla on hypokondroplasia

maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fasi 2, avoimen merkinnän, pitkäaikainen jatkotutkimus (OLE) infigratinibista, FGFR 1-3-valikoivasta tyrosiinikinaasientsyymin estäjästä, lapsilla, joilla on hypokondroplasia: ACCEL OLE

Vaiheen 2, monikeskuksinen, OLE-tutkimus, jossa arvioidaan infigratinibin, FGFR (fibroblastikasvutekijäreseptori) 1-3-valikoivan tyrosiinikinaasin estäjän, pitkäaikainen turvallisuus, siedettävyys ja teho hypokondroplasian (HCH) sairastavilla osallistujilla, jotka ovat aiemmin suorittaneet ACCEL 2/3-tutkimuksen, ja mahdollisesti muilla ACCEL-tutkimuksen suorittaneilla osallistujilla.
ACCEL-havainnointitutkimuksesta suoraan siirtyvillä osallistujilla on oltava vähintään 6 kuukauden kasvunarviointijakso kyseisessä tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
135

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Espanja
      • Vitoria-Gasteiz, Espanja, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norja
      • Bergen, Norja, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norja, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Ruotsi
      • Solna, Ruotsi, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Osallistumiskriteerit ACCEL 2/3-tutkimuksesta siirtyville osallistujille

    1. Lapsi-ikäiset osallistujat, joilla on HCH ja jotka ovat suorittaneet ACCEL 2/3-tutkimuksen
    2. Negatiivinen raskaustesti tytöillä ≥10 vuoden iässä tai tytöillä millä tahansa iällä, jotka ovat kokeneet menarkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Poissulkemiskriteerit ACCEL 2/3-tutkimuksesta siirtyville osallistujille

    1. Osallistujalla on samanaikainen sairaus, joka pää- ja/tai rahoittajan mielestä häiritsee tutkimukseen osallistumista tai turvallisuuden arviointia
    2. Osallistujat, joilla on kehittynyt sairaus, joka edellyttää kiellettyjen lääkkeiden käytön aloittamista
    3. Osallistujat, jotka keskeyttivät ACCEL 2/3-tutkimuksen ennenaikaisesti
    4. Osallistujat, jotka ovat saavuttaneet lopullisen pituuden tai lähes lopullisen pituuden
    5. Osallistuminen meneillään olevaan kliiniseen tutkimukseen, jonka rahoittaja on muu kuin QED

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Käsivarsi 1: Kiertokohteet
Lapset, jotka ovat suorittaneet QED-sponsoroidun interventiotutkimuksen infigratinibillä
Lääke: Infigratinib
Infigratinibia annostellaan suun kautta ja aloitetaan viimeisellä ACCEL 2/3-tutkimuksessa saadulla annostasolla tai annoksella, joka valitaan jatkotutkimukseen, kun käsitteen todeksi osoittaminen on vahvistettu ACCEL 2/3:n vaiheen 2 osuudelle.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien TEAE-tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Pystyasennon pituuden Z-pisteen muutokset ajan myötä suhteessa HCH- ja ei-HCH-kasvukaavioihin
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kehon mittasuhteiden muutokset ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muuttaa ylityöt BMI:ssä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Murrosiän alkamisikä ja aika Tanner-vaiheeseen ≥4
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa [HRQoL] Pediatric Quality of Life Inventoryn (PedsQL) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa [HRQoL] arvioituna Quality of Life in Short Stature Youth -kyselylomakkeella (QoLISSY)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Fyysisten toimintahaasteiden vakavuus potilaan/vanhempien yleisen vakavuusvaikutelman (PGI-S) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Fyysisten toimintahaasteiden vakavuus Potilaiden/Vanhempien Global Impression of Change (PGI-C) -tutkimuksen mukaan
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Kohteen ja hoitajan arvio hoidon hyödystä laadullisella haastattelulla arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset AHV Z-pisteessä ajan kuluessa
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset painon Z-pisteessä ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset kehon koostumuksessa ajan kuluessa DXA-skannauksilla (dual x-ray absorptiometry) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset luun morfologiassa/tiheydessä ajan myötä röntgen- ja DXA-tutkimuksilla
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Psykomotorisen toiminnan muutos iänmukaisilla tietokoneistetuilla testeillä arvioituna (Havaintotesti)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Tarkkaavuuden muutos, joka arvioidaan ikää sopivilla tietokoneavusteisilla testeillä (Identification Test)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutos visuaalisessa oppimisessa, jota arvioidaan ikätasolle sopivilla tietokonetesteillä (One Card Learning Test)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Työmuistin muutos arvioituna ikätasolle sopivilla tietokoneistetuilla testeillä (One Back Test)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset epilepsian vakavuudessa ajan kuluessa mitattuna kohtauksien taajuudella ja haittatapahtumien luokituksella
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 23. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 31. toukokuuta 2036

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 31. toukokuuta 2036

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 19. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 30. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 6. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 24. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • QBGJ398-205

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia