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Studio di estensione a lungo termine in aperto di Infigratinib in bambini con ipocondroplasia

24 agosto 2026 aggiornato da: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studio di Estensione a Lungo Termine (OLE) in Aperto di Fase 2 di Infigratinib, un Inibitore Selettivo della Tirosin-Chinasi FGFR 1-3, in Bambini con Ipocondroplasia: ACCEL OLE

Studio di Fase 2, multicentrico, OLE per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l'efficacia di infigratinib, un inibitore selettivo della tirosin-chinasi FGFR (recettore del fattore di crescita dei fibroblasti) 1-3, in partecipanti con Ipocondroplasia (HCH) che hanno precedentemente completato ACCEL 2/3, e potenzialmente partecipanti aggiuntivi che hanno completato ACCEL. I partecipanti che passano direttamente dallo studio osservazionale ACCEL devono aver avuto almeno un periodo di valutazione della crescita di 6 mesi in quello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
135

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Regno Unito
    • England
      • Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Regno Unito, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spagna
      • Vitoria-Gasteiz, Spagna, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Svezia
      • Solna, Svezia, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Criteri di inclusione per i partecipanti che passano da ACCEL 2/3

    1. Partecipanti pediatrici con HCH che hanno completato ACCEL 2/3
    2. Test di gravidanza negativo per ragazze ≥10 anni di età o ragazze di qualsiasi età che hanno avuto il menarca

Criteri di esclusione:

  • Criteri di esclusione per i partecipanti che passano da ACCEL 2/3

    1. Il partecipante ha una condizione medica concomitante che, a giudizio del PI e/o dello sponsor, interferirebbe con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza
    2. Partecipanti che hanno sviluppato una condizione medica che richiede l'inizio del trattamento con un farmaco proibito
    3. Partecipanti che hanno interrotto prematuramente ACCEL 2/3
    4. Partecipanti che hanno raggiunto l'altezza finale o quasi finale
    5. Partecipazione attuale a uno studio clinico in corso con uno sponsor diverso da QED

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio 1: soggetti di rollover
Bambini che hanno completato lo studio interventistico sponsorizzato da QED con infigratinib
Droga: Infigratinib
Infigratinib da somministrare per via orale e da iniziare all'ultimo livello di dose ricevuto nello studio ACCEL 2/3 o alla dose selezionata per essere ulteriormente valutata dopo che il proof-of-concept è stabilito per la fase 2 di ACCEL 2/3.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del punteggio Z dell'altezza in piedi in relazione ai grafici di crescita HCH e non-HCH
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nel tempo nelle proporzioni del corpo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti straordinari nel BMI
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Età di inizio della pubertà e tempo allo stadio di Tanner ≥4
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] valutati dal Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] valutati dal questionario Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gravità delle sfide del funzionamento fisico valutate dall'impressione globale di gravità del paziente/genitore (PGI-S)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gravità delle sfide del funzionamento fisico valutate dall'impressione globale del cambiamento del paziente/genitore (PGI-C)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Valutazione del soggetto e del caregiver del beneficio del trattamento valutato mediante un'intervista qualitativa
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del punteggio Z dell'AHV
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del punteggio Z del peso
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo della composizione corporea valutate mediante scansioni DXA (assorbimetria a raggi X a doppia energia)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo della morfologia/densità ossea mediante radiografia e DXA
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione della funzione psicomotoria valutata mediante test computerizzati adeguati all'età (Test di rilevamento)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione dell'attenzione valutata mediante test computerizzati appropriati all'età (Test di Identificazione)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione nell'apprendimento visivo valutata mediante test computerizzati adeguati all'età (Test One Card Learning)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione della memoria di lavoro valutata mediante test computerizzati appropriati all'età (Test One Back)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo della gravità dell'epilessia misurati in base alla frequenza e alla classificazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 maggio 2036

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 maggio 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • QBGJ398-205

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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