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Estudio de extensión abierto, a largo plazo, de Infigratinib en niños con hipocondroplasia

24 de agosto de 2026 actualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Estudio de extensión a largo plazo, abierto, de fase 2 (OLE) de infigratinib, un inhibidor selectivo de tirosina quinasa FGFR 1-3, en niños con hipocondroplasia: ACCEL OLE

Estudio de fase 2, multicéntrico y de extensión abierta (OLE) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de infigratinib, un inhibidor selectivo de la tirosina quinasa de los receptores del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) 1-3, en participantes con hipocondroplasia (HCH) que completaron previamente ACCEL 2/3, y potencialmente participantes adicionales que completaron ACCEL. Los participantes que pasan directamente del estudio observacional ACCEL deben haber tenido al menos un período de 6 meses de evaluación del crecimiento en ese estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Inscripción por invitación

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
135

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • España
      • Vitoria-Gasteiz, España, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Reino Unido
    • England
      • Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Suecia
      • Solna, Suecia, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Criterios de inclusión para participantes que pasan de ACCEL 2/3

    1. Participantes pediátricos con HCH que han completado ACCEL 2/3
    2. Prueba de embarazo negativa en niñas ≥10 años de edad o niñas de cualquier edad que hayan experimentado la menarquia

Criterios de exclusión:

  • Criterios de exclusión para participantes que pasan de ACCEL 2/3

    1. El participante tiene una condición médica concurrente que, en opinión del investigador principal y/o del patrocinador, interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad
    2. Participantes que desarrollaron una condición médica que requiere el inicio del tratamiento con un medicamento prohibido
    3. Participantes que interrumpieron prematuramente ACCEL 2/3
    4. Participantes que han alcanzado la estatura final o casi final
    5. Participación actual en un estudio clínico en curso con un patrocinador distinto de QED

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Brazo 1: Sujetos volcados
Niños que han completado un estudio de intervención patrocinado por QED con infigratinib
Droga: Infigratinib
Infigratinib debe administrarse por vía oral e iniciarse en el último nivel de dosis recibido en el estudio ACCEL 2/3 o en la dosis seleccionada para ser evaluada más a fondo después de que se establezca la prueba de concepto para la fase 2 de ACCEL 2/3.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en la puntuación Z de la altura de pie en relación con las gráficas de crecimiento con y sin HCH
Periodo de tiempo: 10 años
10 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios a lo largo del tiempo en las proporciones del cuerpo.
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en horas extras en el IMC
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Edad de inicio de la pubertad y tiempo hasta el estadio de Tanner ≥4
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud [CVRS] según la evaluación del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud [CVRS] según la evaluación del cuestionario de calidad de vida en jóvenes de baja estatura (QoLISSY)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Gravedad de los desafíos del funcionamiento físico según la evaluación de la Impresión global de gravedad del paciente/padre (PGI-S)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Gravedad de los desafíos del funcionamiento físico según la evaluación de la Impresión Global de Cambio del Paciente/Padres (PGI-C)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Evaluación del beneficio del tratamiento por parte del sujeto y del cuidador según lo evaluado mediante una entrevista cualitativa
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en la puntuación Z de AHV
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en la puntuación Z del peso
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en la composición corporal evaluados mediante exploraciones DXA (absorciometría de rayos X dual)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios en la morfología/densidad ósea a lo largo del tiempo mediante rayos X y DXA
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambio en la función psicomotora evaluado mediante pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de Detección)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambio en la atención evaluado mediante pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de Identificación)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambio en el aprendizaje visual evaluado mediante pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de Aprendizaje de Una Carta)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambio en la memoria de trabajo evaluado mediante pruebas informatizadas apropiadas para la edad (Prueba One Back)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambios a lo largo del tiempo en la gravedad de la epilepsia medida por frecuencia y clasificación de eventos adversos
Periodo de tiempo: 10 años
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
23 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de mayo de 2036

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de mayo de 2036

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
6 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de agosto de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • QBGJ398-205

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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