Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2/3 klinické studie krému QRX003 u pacientů s Nethertonovým syndromem

20. dubna 2026 aktualizováno: Quoin Pharmaceuticals

Multicentrická, otevřená studie lota QRX003 u účastníků s Nethertonovým syndromem

Toto je multicentrická, otevřená studie, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost 4% krému QRX003 aplikovaného dvakrát denně (BID) po dobu 12 týdnů na kůži postiženou Nethertonovým syndromem (NS) ve všech postižených oblastech těla kromě pokožky hlavy (léčená oblast), celkem přibližně 50 % nebo více povrchu těla (BSA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Účastník je muž nebo žena a je alespoň 4 let věku.
  2. Účastník poskytl písemný informovaný souhlas/assent.
    Na základě věku účastníka a místních předpisů musí účastník mladší zákonného věku pro souhlas poskytnout písemný informovaný assent a být doprovázen rodičem nebo zákonným zástupcem v době podpisu assent/souhlasu.
    Rodič nebo zákonný zástupce musí poskytnout informovaný souhlas za účastníka.
    Pokud účastník během studie dosáhne věku, který podle místních předpisů vyžaduje souhlas, musí účastník v té době poskytnout písemný informovaný souhlas, aby mohl pokračovat v účasti na studii.
  3. Ženské účastnice musí buď ještě nezažít menarché, být postmenopauzální, nebo být chirurgicky sterilizované, nebo používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby (EOT).
    Ženy v reprodukčním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test z moči (UPT) při Návštěvě 1/Screening a Návštěvě 2/Výchozí hodnocení.
    Muži musí používat kondom navíc k tomu, aby jejich partnerka používala vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  4. Účastník má geneticky potvrzenou diagnózu NS před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
    Účastníci bez existujících výsledků musí podstoupit genetické testování při Návštěvě 1/Screening, které musí potvrdit diagnózu NS, aby mohli být účastníci zařazeni do studie.

Kriteria pro vyloučení:

  1. Účastnice je těhotná, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie.
  2. Účastník má aktivní rakovinu jakéhokoli typu s výjimkou melanomu kůže mimo Oblast léčby.
  3. Účastník má diabetes jakéhokoli typu, s výjimkou nezávislého na inzulínu diabetes mellitus, který je podle názoru vyšetřovatele rozumně kontrolován.
  4. Účastník má projevy aktivní infekce během Screeningu nebo závažné infekce do 30 dnů před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  5. Účastník má známý virus lidské imunodeficience, virus hepatitidy B nebo C, nebo aktivní nebo latentní tuberkulózu.
  6. Účastník má probíhající nebo nedávnou anamnézu jakéhokoli jiného nekontrolovaného a/nebo klinicky významného systémového onemocnění nebo stavu, který by podle názoru vyšetřovatele měl vyloučit účast ve studii.
  7. Účastník použil ultrafialovou fototerapii v Oblasti léčby do 4 týdnů před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  8. Účastník použil systémovou nebiologickou předpisovou léčbu pro NS nebo takovou, která podle názoru vyšetřovatele může ovlivnit NS účastníka (příklady zahrnují, ale nejsou omezeny na antibiotika, retinoidy atd.) do 4 týdnů před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  9. Účastník použil systémovou biologickou terapii pro NS nebo takovou, která podle názoru vyšetřovatele může ovlivnit NS účastníka do 5 poločasů rozpadu biologické terapie před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
    Pro stanovení této hodnoty by měl být použit publikovaný nebo dokumentovaný poločas rozpadu produktu poskytnutý komerčním dodavatelem nebo zadavatelem.
  10. Účastník použil topické předpisové léčby, včetně steroidů (příklady zahrnují, ale nejsou omezeny na keratolytika, steroidy, retinoidy atd.) v Oblasti léčby do 2 týdnů před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  11. Účastník použil jakékoli topické neutrální zvlhčující prostředky/emoliencia v Oblasti léčby do 24 hodin před Návštěvou 2/Výchozí hodnocení.
  12. Účastník je aktuálně zařazen do studie s experimentálním léčivem, biologickým přípravkem nebo zařízením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: QRX003 krém, 4% BID
Subjekty budou aplikovat testovaný přípravek dvakrát denně (BID) po dobu 12 týdnů
Lék: QRX003
Inhibitor Serinové Proteázy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s 1bodovým snížením na IGA
Časové okno: 12. týden
IGA (Globální hodnocení vyšetřujícího) je 5bodová škála používaná k posouzení celkové závažnosti stavu NS u subjektu.
12. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů se zlepšením o 2 body na WI-NRS škále
Časové okno: Týden 12
Subjekty budou hodnotit intenzitu svého svědění pomocí 11bodové stupnice Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Týden 12
Skóre PGI-C
Časové okno: 12. týden
Patient (or Caregiver) Global Impression of Change (PGI-C) je 7bodová, sebehodnotící škála měřící zlepšení stavu pacienta (nebo pečovatele) v souvislosti s jejich NS stavem.
12. týden
Skóre CGI-C
Časové okno: Týden 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) je 7bodová škála používaná klinikem k hodnocení zlepšení stavu NS.
Týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Quoin Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CL-QRX003-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení