Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

QRX003-lotionin vaiheen 2/3 kliininen tutkimus Nethertonin syndroomaa sairastavilla potilailla

maanantai 20. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Quoin Pharmaceuticals

Monikeskuksinen, avoimen selosteen tutkimus QRX003-lotionista Nethertonin oireyhtymästä kärsivillä osallistujilla

Tämä on monikeskuksinen, avoimen etiketin tutkimus, jossa arvioidaan 4 % QRX003-lotion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan Nethertonin oireyhtymän (NS) vaivaamalle iholle kaikilla kehon vaikutusalueilla paitsi päänahassa (hoitoalue), yhteensä noin 50 % kehon pinta-alasta (BSA) tai enemmän.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
16

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Fremont, California, Yhdysvallat, 94538
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46250
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Yhdysvallat, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistuja on mies tai nainen ja vähintään 4 vuoden ikäinen.
  2. Osallistuja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/tiedostavan suostumuksen. Osallistujan iän ja paikallisten määräysten perusteella alaikäinen osallistuja, joka ei ole laillisen suostumuksen ikärajan ylittänyt, on annettava kirjallinen tiedostava suostumus ja oltava vanhemman tai laillisen huoltajan läsnä ollessa suostumuksen antamishetkellä. Vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava tietoon perustuva suostumus osallistujasta. Jos osallistuja saavuttaa tutkimuksen aikana iän, jossa paikalliset määräykset edellyttävät suostumusta, osallistujan on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus tuolloin jatkaakseen tutkimukseen osallistumista.
  3. Naisosallistujien on joko oltava menarkeen kokemattomia, menopaussia jälkeisiä, kirurgisesti steriilejä tai käytettävä erittäin tehokasta ehkäisykeinoa koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen virtsaraskaudentesti (UPT) tutkimuskäynnillä 1/suodatuksessa ja tutkimuskäynnillä 2/perustasolla. Miesten on käytettävä kondomia lisäksi siihen, että heidän naispuolisella kumppanillaan on käytössä erittäin tehokas ehkäisykeino.
  4. Osallistujalla on geneettisesti varmistettu NS-diagnoosi ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa. Osallistujilla, joilla ei ole olemassa olevia tuloksia, on suoritettava geneettinen testaus tutkimuskäynnillä 1/suodatuksessa, jonka on varmistettava NS-diagnoosi, jotta osallistujat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja on raskaana, imettää tai suunnittelee tulevansa raskaaksi tutkimuksen aikana.
  2. Osallistujalla on aktiivista syöpää minkä tahansa tyyppistä lukuun ottamatta ihon melanomasyöpää hoidon alueen ulkopuolella.
  3. Osallistujalla on minkä tahansa tyyppistä diabetesta, paitsi ei-insuliiniriippuvaista diabetes mellitusia, joka tutkijan mielestä on kohtuudella hallinnassa.
  4. Osallistujalla on todisteita aktiivisesta infektioista suodatuksen aikana tai vakavasta infektioista 30 päivän sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  5. Osallistujalla on tunnettu HIV, hepatiitti B- tai C-virus tai aktiivinen tai latentti tuberkuloosi.
  6. Osallistujalla on meneillään oleva tai äskettäinen historia mistä tahansa muusta hallitsemattomasta ja/tai kliinisesti merkittävästä systeemisestä sairaudesta tai tilasta, joka tutkijan mielestä sulkee pois osallistumisen tutkimukseen.
  7. Osallistuja on käyttänyt ultraviolettifototerapiaa hoidon alueella 4 viikon sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  8. Osallistuja on käyttänyt systemaattista ei-biologista reseptilääkehoitoa NS:lle tai sellaista, joka tutkijan mielestä saattaa vaikuttaa osallistujan NS:ään (esimerkkejä sisältävät, mutta eivät rajoitu antibiootteihin, retinoidoihin jne.) 4 viikon sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  9. Osallistuja on käyttänyt systemaattista biologista hoitoa NS:lle tai sellaista, joka tutkijan mielestä saattaa vaikuttaa osallistujan NS:ään biologisen hoidon 5 puoliintumisajan sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa. Tämän arvon määrittämiseen tulisi käyttää kaupallisen toimittajan tai sponsorin tarjoamaa julkaistua tai dokumentoitua tuotteen puoliintumisaikaa.
  10. Osallistuja on käyttänyt paikallisia reseptilääkehoitoja, mukaan lukien steroideja (esimerkkejä sisältävät, mutta eivät rajoitu keratolyytteihin, steroideihin, retinoidoihin jne.) hoidon alueella 2 viikon sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  11. Osallistuja on käyttänyt mitä tahansa paikallisia neutraaleja kosteusvoidetta/emolientteja hoidon alueella 24 tunnin sisällä ennen tutkimuskäyntiä 2/perustasoa.
  12. Osallistuja on tällä hetkellä osallistujana tutkittavan lääkkeen, biologisten tuotteiden tai laitteen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: QRX003-lotion, 4% BID
Koehenkilöt levittävät testiainetta kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan
Lääke: QRX003
Seryyniproteaasin estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on 1 pisteen alenema IGA:ssa
Aikaikkuna: Viikko 12
IGA (tutkijan yleisarvio) on 5-pisteen asteikko, jota käytetään arvioimaan koehenkilön NS-tilan kokonaisvakavuutta.
Viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla 2 pisteen parannus WI-NRS:ssä
Aikaikkuna: Viikko 12
Koekappaleet arvioivat kutinansa voimakkuutta 11-pisteen Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) -asteikolla
Viikko 12
PGI-C-pisteet
Aikaikkuna: Viikko 12
Potilaan (tai hoitajan) kokemuksen muutoksen yleisarvio (PGI-C) on 7-pisteen itsearviointiasteikko, joka mittaa potilaan (tai hoitajan) kokemaa NS-tilan parantumista.
Viikko 12
CGI-C-pistemäärä
Aikaikkuna: Viikko 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) on 7-pisteen asteikko, jota kliinikko käyttää NS-tilan paranemisen arvioimiseen.
Viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Quoin Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 19. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 31. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 20. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 20. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CL-QRX003-004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia