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Studio Clinico di Fase 2/3 della Lozione QRX003 in Soggetti con Sindrome di Netherton

20 aprile 2026 aggiornato da: Quoin Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico, in aperto, della lozione QRX003 in partecipanti con sindrome di Netherton

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della lozione QRX003 al 4% applicata due volte al giorno (BID) per 12 settimane sulla cute affetta da sindrome di Netherton (NS) in tutte le aree interessate del corpo escluse il cuoio capelluto (l'Area di Trattamento), per un totale di circa il 50% o più della Superficie Corporea (BSA).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Fremont, California, Stati Uniti, 94538
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
    • Massachusetts
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante è di sesso maschile o femminile e ha almeno 4 anni di età.
  2. Il partecipante ha fornito il consenso informato scritto/assenso. In base all'età del partecipante e alle normative locali, un partecipante minorenne deve fornire l'assenso informato scritto ed essere accompagnato dal genitore o tutore legale al momento della firma dell'assenso/consenso. Il genitore o tutore legale deve fornire il consenso informato per il partecipante. Se un partecipante raggiunge l'età richiesta per il consenso dalle normative locali durante lo studio, il partecipante deve fornire il consenso informato scritto in quel momento per continuare la partecipazione allo studio.
  3. Le partecipanti di sesso femminile devono non aver ancora avuto il menarca, essere in post-menopausa, essere chirurgicamente sterili o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata dello studio e per 3 mesi dopo il termine del trattamento (EOT). Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza urinario (UPT) negativo alla Visita 1/Screening e alla Visita 2/Linea di base. I maschi devono utilizzare il preservativo in aggiunta al fatto che la partner femminile utilizzi un metodo contraccettivo altamente efficace.
  4. Il partecipante ha una diagnosi geneticamente confermata di NS prima della Visita 2/Linea di base. I partecipanti senza risultati esistenti devono sottoporsi a test genetici alla Visita 1/Screening, che devono confermare la diagnosi di NS affinché i partecipanti possano essere arruolati nello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante è incinta, in allattamento o sta pianificando una gravidanza durante lo studio.
  2. Il partecipante ha un cancro attivo di qualsiasi tipo, escluso il melanoma cutaneo al di fuori dell'Area di Trattamento.
  3. Il partecipante ha il diabete di qualsiasi tipo, tranne il diabete mellito non insulino-dipendente che sia ragionevolmente controllato, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  4. Il partecipante presenta evidenza di infezione attiva durante lo Screening, o un'infezione grave entro 30 giorni prima della Visita 2/Linea di base.
  5. Il partecipante ha noto virus dell'immunodeficienza umana, virus dell'epatite B o C, o tubercolosi attiva o latente.
  6. Il partecipante ha una storia in corso o recente di qualsiasi altra malattia o condizione sistemica non controllata e/o clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, dovrebbe escludere la partecipazione allo studio.
  7. Il partecipante ha utilizzato la fototerapia ultravioletta nell'Area di Trattamento entro 4 settimane prima della Visita 2/Linea di base.
  8. Il partecipante ha utilizzato trattamenti sistemici non biologici da prescrizione per la NS o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influenzare la NS del partecipante (esempi includono, ma non sono limitati a, antibiotici, retinoidi, ecc.) entro 4 settimane prima della Visita 2/Linea di base.
  9. Il partecipante ha utilizzato terapia biologica sistemica per la NS o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può influenzare la NS del partecipante entro 5 emivite della terapia biologica prima della Visita 2/Linea di base. Per stabilire questo valore, deve essere utilizzata l'emivita pubblicata o documentata del prodotto fornita dal fornitore commerciale o dallo Sponsor.
  10. Il partecipante ha utilizzato trattamenti topici da prescrizione, inclusi steroidi (esempi includono, ma non sono limitati a, cheratolitici, steroidi, retinoidi, ecc.) nell'Area di Trattamento entro 2 settimane prima della Visita 2/Linea di base.
  11. Il partecipante ha utilizzato qualsiasi emolliente/idratante topico blando nell'Area di Trattamento entro 24 ore prima della Visita 2/Linea di base.
  12. Il partecipante è attualmente arruolato in uno studio con farmaco, biologico o dispositivo sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Lozione QRX003, 4% BID
I soggetti applicheranno l'articolo in prova due volte al giorno (BID) per 12 settimane
Droga: QRX003
Inibitore della Serina Proteasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con riduzione di 1 punto sull'IGA
Lasso di tempo: Settimana 12
L'IGA (Investigator Global Assessment) è una scala a 5 punti utilizzata per valutare la gravità complessiva della condizione NS di un Soggetto.
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con un miglioramento di 2 punti sulla scala WI-NRS
Lasso di tempo: Settimana 12
I soggetti valuteranno l'intensità del loro prurito utilizzando la scala numerica di valutazione del peggior prurito a 11 punti (WI-NRS)
Settimana 12
Punteggio PGI-C
Lasso di tempo: Settimana 12
La Impressione Globale del Cambiamento del Paziente (o del Caregiver) (PGI-C) è una scala a 7 punti, auto-valutata, che misura il miglioramento del paziente (o del caregiver) della sua condizione NS.
Settimana 12
Punteggio CGI-C
Lasso di tempo: Settimana 12
La Clinical Global Impression of Change (PGI-C) è una scala a 7 punti utilizzata dal clinico per valutare il miglioramento della condizione NS.
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Quoin Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CL-QRX003-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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