Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2/3 klinisk undersøgelse af QRX003 lotion hos patienter med Netherton syndrom

20. april 2026 opdateret af: Quoin Pharmaceuticals

Et multicenter, åbent studie med QRX003-lotion til deltagere med Netherton-syndrom

Dette er et multicenter, åbent studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af 4% QRX003 lotion, som påføres to gange dagligt (BID) i 12 uger på Netherton syndrom (NS)-syg hud i alle berørte områder af kroppen undtagen hovedbunden (Behandlingsområdet), i alt ca. 50% kropsoverfladeareal (BSA) eller mere.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er mand eller kvinde og mindst 4 år gammel.
  2. Deltageren har givet skriftlig informeret samtykke/samtykke. Baseret på deltagerens alder og lokale regler skal en deltager under den lovlige samtykkealder give skriftligt informeret samtykke og være ledsaget af forælder eller værge på tidspunktet for samtykkeunderskrift. Forælderen eller værgen skal give informeret samtykke for deltageren. Hvis en deltager når den alder, hvor samtykke kræves ifølge lokale regler under studiet, skal deltageren give skriftligt informeret samtykke på det tidspunkt for at fortsætte studiedeltagelsen.
  3. Kvindelige deltagere skal enten ikke have oplevet menarche, være postmenopausale eller kirurgisk sterile, eller bruge en meget effektiv præventionsmetode i hele studiet og i 3 måneder efter EOT. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ urin graviditetstest (UPT) ved besøg 1/screening og besøg 2/baseline. Mænd skal bruge kondom ud over at deres kvindelige partner bruger en meget effektiv præventionsmetode.
  4. Deltageren har en genetisk bekræftet diagnose af NS før besøg 2/baseline. Deltagere uden eksisterende resultater skal gennemgå genetisk testning ved besøg 1/screening, som skal bekræfte diagnosen NS for at deltagerne kan indgå i studiet.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltageren er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet.
  2. Deltageren har aktiv kræft af enhver type undtagen melanom hudkræft uden for behandlingsområdet.
  3. Deltageren har diabetes af enhver type, undtagen ikke-insulinkrævende diabetes mellitus, som efter forsøgslederens mening er rimeligt kontrolleret.
  4. Deltageren har tegn på aktiv infektion under screening eller alvorlig infektion inden for 30 dage før besøg 2/baseline.
  5. Deltageren har kendt human immundefektvirus, hepatitis B- eller C-virus eller aktiv eller latent tuberkulose.
  6. Deltageren har løbende eller nylig historie med enhver anden ukontrolleret og/eller klinisk signifikant systemisk sygdom eller tilstand, som efter forsøgslederens mening bør udelukke deltagelse i studiet.
  7. Deltageren har brugt ultraviolet fototerapi i behandlingsområdet inden for 4 uger før besøg 2/baseline.
  8. Deltageren har brugt systemisk ikke-biologisk receptpligtig behandling for NS eller som efter forsøgslederens mening kan påvirke deltagerens NS (eksempler inkluderer, men er ikke begrænset til antibiotika, retinoider, osv.) inden for 4 uger før besøg 2/baseline.
  9. Deltageren har brugt systemisk biologisk terapi for NS eller som efter forsøgslederens mening kan påvirke deltagerens NS inden for 5 halveringstider af den biologiske terapi før besøg 2/baseline. Publiceret eller dokumenteret halveringstid for produktet leveret af den kommercielle leverandør eller sponsor skal bruges til at etablere denne værdi.
  10. Deltageren har brugt topikale receptpligtige behandlinger, inklusive steroider (eksempler inkluderer, men er ikke begrænset til keratolytika, steroider, retinoider, osv.) i behandlingsområdet inden for 2 uger før besøg 2/baseline.
  11. Deltageren har brugt topikale bløde fugtighedscremer/emollienter i behandlingsområdet inden for 24 timer før besøg 2/baseline.
  12. Deltageren er i øjeblikket indskrevet i et forsøgsmedicin, biologisk eller enhedsstudie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: QRX003 lotion, 4% BID
Deltagerne vil anvende testpræparatet to gange dagligt (BID) i 12 uger
Medicin: QRX003
Serinproteasehæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med 1-pointsreduktion på IGA
Tidsramme: Uge 12
IGA (Investigator Global Assessment) er en 5-punkts skala, der bruges til at vurdere den samlede sværhedsgrad af en forsøgspersons NS-tilstand.
Uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med 2-punkts forbedring på WI-NRS
Tidsramme: Uge 12
Deltagerne vil vurdere deres kløeintensitet ved hjælp af den 11-punkts Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Uge 12
PGI-C Score
Tidsramme: Uge 12
Patient (eller pårørende) Global Impression of Change (PGI-C) er en 7-point, selvrapporteret skala, der måler patientens (eller pårørendes) forbedring af deres NS-tilstand.
Uge 12
CGI-C Score
Tidsramme: Uge 12
Clinical Global Impression of Change (PGI-C) er en 7-punkts skala, som klinikeren bruger til at vurdere forbedringen af NS-tilstanden.
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Quoin Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CL-QRX003-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger