Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2/3 klinisk undersøgelse af QRX003 lotion hos patienter med Netherton syndrom

24. september 2026 opdateret af: Quoin Pharmaceuticals

Et multicenter, åbent studie med QRX003-lotion til deltagere med Netherton-syndrom

This is a multicenter, open-label study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of 4% QRX003 lotion applied twice daily (BID) for 12 weeks to Netherton syndrome (NS) diseased skin in all affected areas of the body excluding the scalp (the Treatment Area), totaling approximately 50% Body Surface Area (BSA) or more.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Rekruttering
        • Guy's Hospital, Skin Therapy Research Unit
        • Kontakt:
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital, NIHR - Clinical Research
        • Kontakt:
    • West Midlands
      • Walsall, West Midlands, Det Forenede Kongerige, WS2 9PS
        • Rekruttering
        • Walsall Manor Hospital, Research & Development
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Fremont, California, Forenede Stater, 94538
        • Rekruttering
        • Center for Dermatology Clinical Research
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Yale University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46250
        • Rekruttering
        • Dawes Fretzin Clinical Reseacrh Group
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Quincy, Massachusetts, Forenede Stater, 02169
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
        • Rekruttering
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Participant is male or female and at least 4 years of age.
  2. Participant has provided written informed consent/assent. Based on the participant's age and local regulations , a participant under legal age of consent must provide written informed assent and be accompanied by the parent or legal guardian at the time of assent/consent signing. The parent or legal guardian must provide informed consent for the participant. If a participant reaches the age at which consent is required by local regulations during the study, the participant must provide written informed consent at that time to continue study participation.
  3. Female participants must either not have experienced menarche, be postmenopausal , or be surgically sterile , or use a highly effective method of birth control , for the duration of the study and for 3 months following EOT. Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative urine pregnancy test (UPT) at Visit 1/Screening and Visit 2/Baseline. Males must use a condom in addition to having their female partner use a highly effective method of birth control.
  4. Participant has a genetically confirmed diagnosis of NS prior to Visit 2/Baseline. Participants without existing results must undergo genetic testing at Visit 1/Screening, which must confirm the diagnosis of NS in order for the participants to be enrolled in the study.

Exclusion Criteria:

  1. Participant is pregnant, lactating, or is planning to become pregnant during the study.
  2. Participant has active cancer of any type excluding melanoma skin cancer outside of the Treatment Area.
  3. Participant has diabetes of any type, except non-insulin dependent diabetes mellitus that is reasonably controlled, in the opinion of the investigator.
  4. Participant has evidence of active infection during Screening, or serious infection within 30 days prior to Visit 2/Baseline.
  5. Participant has known human immunodeficiency virus, hepatitis B or C virus, or active or latent tuberculosis.
  6. Participant has ongoing or recent history of any other uncontrolled and/or clinically significant systemic disease or condition which, in the opinion of the investigator, should exclude participation in the study.
  7. Participant has used ultraviolet phototherapy within the Treatment Area within 4 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  8. Participant has used systemic non-biologics prescription treatment for NS or that in the opinion of the investigator may affect the participant's NS (examples include, but are not limited to antibiotics, retinoids, etc.) within 4 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  9. Participant has used systemic biologic therapy for NS or that in the opinion of the investigator may affect the participant's NS within 5 half-lives of the biologic therapy prior to Visit 2/Baseline. Published or documented half-life of the product provided by the commercial supplier or Sponsor should be used to establish this value.
  10. Participant has used topical prescription treatments, including steroids (examples include, but are not limited to keratolytics, steroids, retinoids, etc.) in the Treatment Area within 2 weeks prior to Visit 2/Baseline.
  11. Participant has used any topical bland moisturizers/emollients in the Treatment Area within 24 hours prior to Visit 2/Baseline.
  12. Participant is currently enrolled in an investigational drug, biologic, or device study.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: QRX003 lotion, 4% BID

Subjects will apply test article twice daily (BID) for 12 weeks
Medicin: QRX003

Serine Protease Inhibitor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Proportion of subjects with 1-point reduction on IGA
Tidsramme: Week 12

The IGA (Investigator Global Assessment) is a 5-point scale used to assess the overall severity of a Subject's NS condition.
Week 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Proportion of subjects with 2-point improvement on the WI-NRS
Tidsramme: Week 12

Subjects will rate their itch intensity using the 11-point Worst-Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS)
Week 12
PGI-C Score
Tidsramme: Week 12

Patient (or Caregiver) Global Impression of Change (PGI-C) is a 7-point, self-assessed scale measuring the patient's (or caregiver's) improvement of their NS condition.
Week 12
CGI-C Score
Tidsramme: Week 12

Clinical Global Impression of Change (PGI-C) is a 7-point scale used by the clinician to assess improvement of the NS condition.
Week 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Quoin Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CL-QRX003-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger