Detekce a léčba endokrinních abnormalit u dětí, které přežily rakovinu au příjemců transplantací krvetvorných kmenových buněk

Endokrinní dysfunkce je stále více uznávána jako jeden z nejdůležitějších aspektů otázek kvality života, fyzického a psychosociálního vývoje a celkové prognózy u dětských pacientů s diagnózou novotvarů a také u pacientů s transplantací kostní dřeně po celou dobu jejich života. Navíc několik nových, molekulárně navržených terapií pro novotvary může interagovat s endokrinní signalizací; tyto zahrnují receptory a/nebo jejich ligandy pro růstové a/nebo proliferační faktory a disruptory interakcí steroidních hormonů. Tato studie slouží jako přírodní protokol.

Tento protokol přirozeně umožňuje našemu ústavu pečovat o dětské a dospělé pacienty s endokrinními komplikacemi spojenými s předchozí léčbou rakoviny a/nebo transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro účely:

Školení našich kolegů, rezidentů a studentů v identifikaci a léčbě endokrinních abnormalit vyvíjejících se u pacientů, kteří byli diagnostikováni a léčeni pro novotvary a/nebo kteří podstoupili HSCT v centru NIH-Clinical.

Vývoj nových klinických studií pro rozpoznání a terapii endokrinních vedlejších účinků souvisejících s terapií rakoviny a/nebo HSCT: tento protokol nakonec povede k novým samostatným protokolům, které se budou zabývat specifickými aspekty endokrinopatií u dětí, které přežily rakovinu v dětství a přeživších HSCT.

Protokol bude sloužit jako základ pro ambulantní kliniky, které budou fungovat v kontextu dětských a dospělých endokrinních ambulancí: každý způsobilý pacient odeslaný do endokrinní služby z NCI, NHLBI a dalších institucí a center NIH bude zapsán v tomto studie, která poprvé vytvoří endokrinní databázi pro tyto pacienty. Jak je uvedeno v našich cílech výše, doufáme, že tento výzkum poslouží jako inkubátor pro další výzkumně zaměřené studie s konečným cílem zlepšit život dětí a dospělých, kteří byli vyléčeni ze svých základních novotvarů, stejně jako těch. jednotlivci, kteří jsou příjemci HSCT.