Detectie en behandeling van endocriene afwijkingen bij overlevenden van kinderkanker en ontvangers van hematopoëtische stamceltransplantaties

Endocriene disfunctie wordt steeds meer erkend als een van de belangrijkste aspecten van kwaliteit van leven, fysieke en psychosociale ontwikkeling en algehele prognose bij pediatrische patiënten met de diagnose neoplasmata en bij patiënten met beenmergtransplantatie gedurende hun hele leven. Bovendien kunnen verschillende van de nieuwe, moleculair ontworpen therapieën voor neoplasmata interageren met endocriene signalering; deze omvatten receptoren en/of hun liganden voor groei- en/of proliferatiefactoren, en verstoorders van steroïdehormooninteracties. De huidige studie dient als een natuurhistorisch protocol.

Als een natuurlijke geschiedenis stelt dit protocol ons Instituut in staat om te zorgen voor pediatrische en volwassen patiënten met endocriene gerelateerde complicaties geassocieerd met eerdere kankertherapie en/of hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) met als doel:

Onze fellows, bewoners en studenten trainen in de identificatie en behandeling van endocriene afwijkingen die zich ontwikkelen bij patiënten bij wie de diagnose en behandeling voor neoplasmata is gesteld en/of die HSCT hebben gekregen in het NIH-Clinical Center.

Ontwikkeling van nieuwe klinische studies voor de herkenning en therapie van endocriene bijwerkingen gerelateerd aan kankertherapie en/of HSCT: dit protocol zal uiteindelijk leiden tot nieuwe, afzonderlijke protocollen die specifieke aspecten van endocrinopathieën bij overlevenden van kanker bij kinderen en HSCT-overlevenden zullen behandelen.

Het protocol zal dienen als basis voor poliklinieken die zullen functioneren binnen de context van de pediatrische en volwassen endocriene poliklinieken: elke in aanmerking komende patiënt die door de NCI, NHLBI en andere NIH-instellingen en -centra naar de endocriene dienst wordt verwezen, wordt hierin opgenomen studie, die voor het eerst een endocriene database voor deze patiënten zal creëren. Zoals vermeld in onze doelstellingen hierboven, hopen we dat het huidige onderzoek zal dienen als een broedplaats voor verdere op onderzoek gerichte studies met als uiteindelijk doel het verbeteren van het leven van kinderen en volwassenen die zijn genezen van hun onderliggende neoplasmata, evenals die personen die ontvangers zijn van een HSCT.