Wykrywanie i leczenie zaburzeń endokrynologicznych u osób, które przeżyły raka w dzieciństwie i u biorców przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych

Dysfunkcja endokrynologiczna jest coraz częściej uznawana za jeden z najważniejszych aspektów jakości życia, rozwoju fizycznego i psychospołecznego oraz rokowania u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem nowotworu, a także u pacjentów po przeszczepieniu szpiku kostnego przez całe życie. Ponadto kilka nowych, zaprojektowanych molekularnie terapii nowotworów może wchodzić w interakcje z sygnalizacją hormonalną; obejmują one receptory i/lub ich ligandy dla czynników wzrostu i/lub proliferacji oraz substancje zaburzające interakcje hormonów steroidowych. Niniejsze badanie służy jako protokół historii naturalnej.

Zgodnie z historią naturalną protokół ten umożliwia naszemu Instytutowi opiekę nad pacjentami pediatrycznymi i dorosłymi z powikłaniami endokrynologicznymi związanymi z wcześniejszą terapią przeciwnowotworową i/lub przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w celu:

Szkolenie naszych kolegów, rezydentów i studentów w zakresie rozpoznawania i leczenia zaburzeń endokrynologicznych rozwijających się u pacjentów, u których zdiagnozowano i leczono nowotwory i/lub którzy otrzymali HSCT w ośrodku klinicznym NIH.

Opracowanie nowych badań klinicznych w celu rozpoznania i leczenia endokrynologicznych skutków ubocznych związanych z terapią przeciwnowotworową i/lub HSCT: protokół ten ostatecznie doprowadzi do powstania nowych, oddzielnych protokołów, które będą dotyczyć określonych aspektów endokrynopatii u osób, które przeżyły raka w dzieciństwie i które przeżyły HSCT.

Protokół posłuży jako podstawa dla przychodni, które będą funkcjonować w ramach przychodni endokrynologicznych dla dzieci i dorosłych: każdy kwalifikujący się pacjent skierowany do poradni endokrynologicznej z NCI, NHLBI oraz innych instytucji i ośrodków NIH zostanie zapisany do tego badania, które po raz pierwszy stworzą bazę danych endokrynologicznych dla tych pacjentów. Jak stwierdzono powyżej w naszych celach, mamy nadzieję, że niniejsze badanie posłuży jako inkubator dalszych badań ukierunkowanych na badania, których ostatecznym celem jest poprawa życia dzieci i dorosłych, którzy zostali wyleczeni z leżących u ich podstaw nowotworów, jak również tych osoby, które są biorcami HSCT.