Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti kreatinu a tamoxifenu u dobrovolníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (SDALS-001)

3. prosince 2014 aktualizováno: Nazem Atassi

Fáze 2 výběrové studie vysoké dávky kreatinu a dvou dávek tamoxifenu u amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost vysoké dávky kreatinu a dvou dávek léčby tamoxifenem u amyotrofické laterální sklerózy (ALS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je vzácná neurodegenerativní porucha, která vede k progresivnímu ochabování a paralýze volních svalů. Je známo, že nervové buňky zvané motorické neurony umírají v mozku a míše lidí s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Příčina této buněčné smrti však není známa.

V této dvojitě zaslepené, randomizované, výběrové studii budou výzkumníci hodnotit bezpečnost a účinnost kreatinu a tamoxifenu u dobrovolníků s ALS. Existuje velké množství potenciálních léků, které mohou zlepšit přežití nebo zpomalit progresi onemocnění u lidí s ALS. Současná strategie spočívá v testování jednoho léku po druhém proti placebu. "Selection Design" je jiný typ designu studie. Studie Selection Design používá více léků ke vzájemnému screeningu a vybere vítěze, který se vezme do větší studie. Tento design může urychlit hledání účinných léků k léčbě ALS. V této studii Selection Design bude každý dobrovolník užívat jeden aktivní studovaný lék (kreatin 30 g, tamoxifen 40 mg nebo tamoxifen 80 mg) a jedno placebo.

Přibližně 60 způsobilých dobrovolníků s ALS bude rekrutováno z několika center v USA, která patří do Northeast ALS Consortium (NEALS). Dobrovolníci budou náhodně rozděleni rovnoměrně do tří léčebných ramen: kreatin 30 g/den, tamoxifen 40 mg/den a tamoxifen 80 mg/den. Dobrovolníci budou absolvovat studijní léčbu po dobu 38 týdnů. Po screeningu a randomizaci budou dobrovolníci sledováni ve 4., 10., 18., 28. a 38. týdnu. Závěrečný telefonický rozhovor se uskuteční ve 42. týdnu (bez studijního léku).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodinná nebo sporadická ALS.
  • Doba trvání onemocnění od diagnózy ne delší než 36 měsíců při screeningové návštěvě.
  • Ve věku 18 let nebo starší.
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas a dodržovat zkušební postupy.
  • Vitální kapacita (VC) rovná nebo více než 50 % předpokládané normální hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě.
  • Neužívat nebo užívat stabilní dávku riluzolu (50 mg dvakrát denně) po dobu nejméně 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Ženy nesmí být schopny otěhotnět po dobu trvání studie (např. po menopauze po dobu alespoň jednoho roku, chirurgicky sterilní nebo praktikující adekvátní antikoncepční metody) po dobu trvání studie. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningové návštěvě a nesmí být kojící.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza známé citlivosti nebo nesnášenlivosti na kreatin monohydrát nebo tamoxifen citrát nebo na jakoukoli jinou příbuznou sloučeninu.
  • Předchozí expozice kreatinu nebo tamoxifenu do 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Expozice jakékoli zkoumané látce do 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Použití kumarinových antikoagulancií (warfarin sodný), rifampinu, aminoglutethimidu, medroxyprogesteronu, letrozolu nebo bromokriptinu.
  • Přítomnost některého z následujících klinických stavů: Klinický důkaz nestabilního lékařského nebo psychiatrického onemocnění při screeningové návštěvě; Screening aspartátaminotransferázy (AST) > 3násobek horní hranice normálního nebo sérového kreatininu > 1,5 mg/dl (133 umol/l); Stálá asistovaná ventilace nebo mechanická ventilace; nebo kojící nebo mít pozitivní těhotenský test v séru při screeningové návštěvě.
  • Anamnéza některého z následujících onemocnění: krevní sraženiny včetně hluboké žilní trombózy, plicní embolie a mrtvice, šedý zákal, problémy s ledvinami, rakovina endometria, sarkom dělohy nebo diabetes mellitus.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kreatin 30g

Kreatin se bude užívat jako prášek zamíchaný do jídla nebo tekutiny dvakrát denně. Dobrovolníci v této paži budou brát celkem 30 g kreatinu denně po dobu 38 týdnů. Dobrovolníci budou také užívat placebo kapsle dvakrát denně po dobu 38 týdnů.

Toto je zaslepená studie, takže ani účastníci, ani zaměstnanci studie nebudou vědět, jakou léčbu dobrovolník dostává.

Kreatin je doplněk výživy a není schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu ALS.
Lék: kreatin
kreatin monohydrát v prášku
Experimentální: Tamoxifen 40 mg

Tamoxifen se bude užívat jako tobolky dvakrát denně. Dobrovolníci v této větvi budou užívat celkem 40 mg tamoxifenu denně po dobu 38 týdnů. Dobrovolníci budou také užívat placebo prášek dvakrát denně po dobu 38 týdnů.

Toto je zaslepená studie, takže ani účastníci, ani zaměstnanci studie nebudou vědět, jakou léčbu dobrovolník dostává.

Tamoxifen je schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu rakoviny prsu, ale není schválen pro léčbu ALS.
Lék: tamoxifen
Tamoxifen citrátové kapsle
Ostatní jména:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Experimentální: Tamoxifen 80 mg

Tamoxifen se bude užívat jako tobolky dvakrát denně. Dobrovolníci v této větvi budou užívat celkem 80 mg tamoxifenu denně po dobu 38 týdnů. Dobrovolníci budou také užívat placebo prášek dvakrát denně po dobu 38 týdnů.

Toto je zaslepená studie, takže ani účastníci, ani zaměstnanci studie nebudou vědět, jakou léčbu dobrovolník dostává.

Tamoxifen je schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu rakoviny prsu, ale není schválen pro léčbu ALS.
Lék: tamoxifen
Tamoxifen citrátové kapsle
Ostatní jména:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve funkční stupnici hodnocení ALS – revidovaná (ALSFRS-R)
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Primární účinnost bude hodnocena analýzou průměrné míry poklesu skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) za devět měsíců. ALSFRS-R je rychle spravovaná (5 minut) ordinální hodnotící stupnice používaná k určení hodnocení subjektu jeho schopností a nezávislosti ve 12 funkčních činnostech. Existuje 12 otázek, hodnocených podle předmětu 0-4 (4 je normální). Skóre od 0 (nejhorší) do 48 (nejlepší). Odráží řeč a polykání, jemné motorické dovednosti, velké motorické dovednosti a dýchání.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Testování vitální kapacity/plicních funkcí
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Sekundární účinnost bude hodnocena analýzou změny skóre Slow Vital Capacity za devět měsíců. Vitální kapacita je maximální množství vzduchu, které může člověk vytlačit z plic po maximálním vdechnutí. VC subjektu závisí na jeho věku, pohlaví a výšce. Hodnota se zaznamená jako procento předpokládaného normálu.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Přežití bez tracheostomie
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Sekundární účinnost bude hodnocena analýzou míry přežití bez tracheostomie po devíti měsících.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Úpravy dávek
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Tyto události byly způsobeny dvojitě zaslepeným designem studie.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Laboratorní abnormální hlášení podle přiřazení léčby
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Údaje o bezpečnosti jsou shrnuty podle léčebného ramene. Celkový počet nežádoucích příhod (AE), AE, které způsobují vysazení studovaného léku, a abnormální laboratorní testy jsou porovnávány mezi léčebnými rameny. Laboratorní abnormalita byla výsledkem, který byl mimo rozsah a vyšetřovatel na místě jej považoval za klinicky významný.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Ruční dynamometrie (HHD) Nižší Z-skóre
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Spodní z-skóre HHD jsou průměry z-skóre pro extenzi pravého a levého kolena, flexi kolena, flexi kyčle a dorzální flexi kotníku se z-skóre vypočtenými vzhledem k základnímu průměru a síle směrodatné odchylky každé svalové skupiny u všech účastníků.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
HHD Dolní % základní linie
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Základní míry HHD % jsou průměrná procentuální změna pro extenzi pravého a levého kolena, flexi kolena, flexi kyčle a dorzální flexi kotníku od výchozí hodnoty každého účastníka.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
HHD horní Z-skóre
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Horní z-skóre HHD jsou průměry z-skórů pro flexi pravého a levého ramene, extenzi lokte, flexi v lokti, extenzi psaní a první dorzální mezikostní svaly se z-skóre vypočtenými vzhledem k základnímu průměru a síle směrodatné odchylky každé svalové skupiny. napříč všemi účastníky.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
HHD Horní % základní linie
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Základní míry HHD % jsou průměrná procentuální změna pro flexi ramene, extenzi lokte, flexi v lokti, extenzi zápěstí a první dorzální mezikostní svaly od základní linie každého účastníka.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Přesný test izometrické síly končetiny (ATLIS) Dolní procento předpokládané normály (PPN)
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Míry ATLIS PPN jsou procenta předpokládané normální síly na základě věku, pohlaví, výšky a hmotnosti pomocí normativních dat.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
ATLIS horní procento predikované normální hodnoty (PPN)
Časové okno: 38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.
Míry ATLIS PPN jsou procenta předpokládané normální síly na základě věku, pohlaví, výšky a hmotnosti pomocí normativních dat.
38 týdnů léčby s následným telefonickým rozhovorem ve 42. týdnu.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nazem Atassi

Spolupracovníci

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2010

První zveřejněno (Odhad)

9. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. prosince 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. prosince 2014

Naposledy ověřeno

1. prosince 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SDALS-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na kreatin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit