Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kreatiinin ja tamoksifeenin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus vapaaehtoisilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) (SDALS-001)

keskiviikko 3. joulukuuta 2014 päivittänyt: Nazem Atassi

Vaiheen 2 valintakoe suuren annoksen kreatiinia ja kahta tamoksifeeniannosta amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS)

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suuren kreatiiniannoksen ja kahden tamoksifeeniannoksen turvallisuutta ja tehoa amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on harvinainen neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtaa asteittaiseen tahdonalaisten lihasten kuihtumiseen ja halvaantumiseen. Tiedetään, että hermosolut, joita kutsutaan motoreiksi neuroneiksi, kuolevat amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavien ihmisten aivoissa ja selkäytimessä. Tämän solukuoleman syytä ei kuitenkaan tunneta.

Tässä kaksoissokkoutetussa, satunnaistetussa valintasuunnittelututkimuksessa tutkijat arvioivat kreatiinin ja tamoksifeenin turvallisuutta ja tehokkuutta vapaaehtoisilla, joilla on ALS. On olemassa suuri määrä mahdollisia lääkkeitä, jotka voivat parantaa eloonjäämistä tai hidastaa taudin etenemistä ALS-potilailla. Nykyinen strategia on testata yhtä lääkettä kerrallaan lumelääkettä vastaan. "Valintasuunnittelu" on erilainen opintosuunnittelu. Selection Design -tutkimuksessa käytetään useita lääkkeitä toistensa seulomiseen ja valitaan voittaja laajempaan tutkimukseen. Tämä malli voi nopeuttaa tehokkaiden lääkkeiden etsimistä ALS:n hoitoon. Tässä Selection Design -tutkimuksessa jokainen vapaaehtoinen ottaa yhden aktiivisen tutkimuslääkkeen (kreatiini 30 g, tamoksifeeni 40 mg tai tamoksifeeni 80 mg) ja yhden lumelääkkeen.

Noin 60 kelpoista vapaaehtoista, joilla on ALS, rekrytoidaan useista USA:n keskuksista, jotka kuuluvat Northeast ALS Consortiumiin (NEALS). Vapaaehtoiset jaetaan satunnaisesti kolmeen hoitoryhmään: kreatiini 30 g/vrk, tamoksifeeni 40 mg/vrk ja tamoksifeeni 80 mg/vrk. Vapaaehtoiset saavat tutkimushoitoa 38 viikon ajan. Seulonnan ja satunnaistamisen jälkeen vapaaehtoisia seurataan viikoilla 4, 10, 18, 28 ja 38. Viimeinen puhelinhaastattelu tapahtuu viikolla 42 (pois tutkimuslääke).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Perheellinen tai satunnainen ALS.
  • Taudin kesto diagnoosista enintään 36 kuukautta seulontakäynnillä.
  • 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi.
  • Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan koemenettelyjä.
  • Vitalkapasiteetti (VC) on vähintään 50 % ennustettu normaaliarvo sukupuolen, pituuden ja iän osalta seulontakäynnillä.
  • Et ota rilutsolia tai käytä sitä vakaana annoksena (50 mg kahdesti) vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä.
  • Naiset eivät saa tulla raskaaksi tutkimuksen aikana (esim. vaihdevuosien jälkeen vähintään vuoden ajan, kirurgisesti steriilejä tai sopivia ehkäisymenetelmiä harjoittavia) tutkimuksen aikana. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen seerumin raskaustesti seulontakäynnillä, ja he eivät saa imettää.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin tunnettu herkkyys tai sietämättömyys kreatiinimonohydraatille tai tamoksifeenisitraatille tai muille vastaaville yhdisteille.
  • Aiempi altistuminen kreatiinille tai tamoksifeenille 30 päivän sisällä seulontakäynnistä.
  • Altistuminen mille tahansa tutkittavalle aineelle 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä.
  • Kumariinin antikoagulanttien (varfariininatrium), rifampiinin, aminoglutetimidin, medroksiprogesteronin, letrotsolin tai bromokriptiinin käyttö.
  • Minkä tahansa seuraavista kliinisistä tiloista: Kliininen näyttö epästabiilista lääketieteellisestä tai psykiatrisesta sairaudesta seulontakäynnillä; Aspartaattiaminotransferaasin (AST) seulonta > 3 kertaa normaalin yläraja tai seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl (133 umol/l); Pysyvä tuettu ilmanvaihto tai koneellinen ilmanvaihto; tai imettävä tai sinulla on positiivinen seerumin raskaustesti seulontakäynnillä.
  • Aiemmin jokin seuraavista: veritulpat, mukaan lukien syvä laskimotukos, keuhkoembolia ja aivohalvaus, kaihi, munuaisongelmat, endometriumin syöpä, kohdun sarkooma tai diabetes mellitus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kreatiini 30 g

Kreatiini otetaan jauheena sekoitettuna ruokaan tai nesteeseen kahdesti päivässä. Tämän käsivarren vapaaehtoiset ottavat yhteensä 30 grammaa kreatiinia päivässä 38 viikon ajan. Vapaaehtoiset ottavat myös lumekapseleita kahdesti päivässä 38 viikon ajan.

Tämä on sokkotutkimus, joten osallistujat tai tutkimushenkilökunta eivät tiedä, mitä hoitoa vapaaehtoinen saa.

Kreatiini on ravintolisä, eikä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ole hyväksynyt sitä ALS:n hoitoon.
Lääke: kreatiini
kreatiinimonohydraattijauhe
Kokeellinen: Tamoksifeeni 40 mg

Tamoksifeeni otetaan kapseleina kahdesti päivässä. Tämän käsivarren vapaaehtoiset ottavat yhteensä 40 mg tamoksifeenia päivässä 38 viikon ajan. Vapaaehtoiset ottavat myös lumejauhetta kahdesti päivässä 38 viikon ajan.

Tämä on sokkotutkimus, joten osallistujat tai tutkimushenkilökunta eivät tiedä, mitä hoitoa vapaaehtoinen saa.

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt tamoksifeenin rintasyövän hoitoon, mutta sitä ei ole hyväksytty ALS:n hoitoon.
Lääke: tamoksifeeni
Tamoksifeenisitraattikapselit
Muut nimet:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Kokeellinen: Tamoksifeeni 80 mg

Tamoksifeeni otetaan kapseleina kahdesti päivässä. Tämän käsivarren vapaaehtoiset ottavat yhteensä 80 mg tamoksifeenia päivässä 38 viikon ajan. Vapaaehtoiset ottavat myös lumejauhetta kahdesti päivässä 38 viikon ajan.

Tämä on sokkotutkimus, joten osallistujat tai tutkimushenkilökunta eivät tiedä, mitä hoitoa vapaaehtoinen saa.

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt tamoksifeenin rintasyövän hoitoon, mutta sitä ei ole hyväksytty ALS:n hoitoon.
Lääke: tamoksifeeni
Tamoksifeenisitraattikapselit
Muut nimet:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ALS:n toiminnallisessa luokitusasteikossa – tarkistettu (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Ensisijainen tehokkuus arvioidaan analysoimalla ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -pisteiden keskimääräinen lasku yhdeksän kuukauden aikana. ALSFRS-R on nopeasti annettava (5 min) järjestysasteikko, jota käytetään määrittämään koehenkilön arvio kyvystään ja itsenäisyydestään 12 toiminnallisessa toiminnassa. Kysymyksiä on 12, aihekohtaisesti arvosanat 0-4 (4 on normaalia). Pisteet 0 (huonoin) - 48 (paras). Heijastaa puhetta ja nielemistä, hienomotorisia taitoja, suurimotorisia taitoja ja hengitystä.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elinkyvyn/keuhkojen toiminnan testaus
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Toissijainen tehokkuus arvioidaan analysoimalla Slow Vital Capacity -pistemäärän muutos yhdeksän kuukauden aikana. Vital Capacity on suurin määrä ilmaa, jonka ihminen voi poistaa keuhkoista suurimman mahdollisen sisäänhengityksen jälkeen. Kohteen VC riippuu iästä, sukupuolesta ja pituudesta. Arvo kirjataan prosentteina ennustetusta normaalista.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Trakeostomiaton selviytyminen
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Toissijainen tehokkuus arvioidaan analysoimalla trakeostomiaton eloonjäämisaste yhdeksän kuukauden kohdalla.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Annoksen säädöt
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Nämä tapahtumat johtuivat kaksoissokkoutetusta tutkimussuunnitelmasta.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Laboratorion epänormaalit raportit hoitomääräyksen mukaan
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Turvallisuustiedot on koottu hoitohaaran mukaan. Haittatapahtumien (AE) kokonaismäärää, tutkimuslääkkeen lopettamista aiheuttavia haittavaikutuksia ja poikkeavia laboratoriotutkimuksia verrataan hoitoryhmissä. Laboratoriopoikkeavuus oli tulos, joka oli alueen ulkopuolella ja jota tutkija piti kliinisesti merkittävänä.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Käsidynamometria (HHD) Alempi Z-pistemäärä
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
HHD:n alemmat z-pisteet ovat oikean ja vasemman polven venytyksen, polven taivutuksen, lonkan taivutuksen ja nilkan dorsiflexion z-pisteiden välineitä, ja z-pisteet on laskettu suhteessa kunkin lihasryhmän peruskeskiarvoon ja keskihajonnan voimakkuuteen kaikilta osallistujilta.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
HHD:n alempi % perustason
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
HHD % perusviivamitat ovat keskimääräinen prosentuaalinen muutos oikean ja vasemman polven ojennuksessa, polven taivutuksessa, lonkan taivutuksessa ja nilkan dorsifleksiossa kunkin osallistujan lähtötasosta.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
HHD ylempi Z-piste
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
HHD:n ylemmät z-pisteet ovat oikean ja vasemman olkapään taivutuksen, kyynärpään venytyksen, kyynärpään taivutuksen, kirjoitusten venytyksen ja ensimmäisten selkälihasten välisten lihasten z-pisteiden välineitä, joiden z-pisteet on laskettu suhteessa kunkin lihasryhmän peruskeskiarvoon ja keskihajontavoimaan. kaikkien osallistujien kesken.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
HHD ylempi % perusviiva
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
HHD % perusviivamitat ovat keskimääräinen prosentuaalinen muutos olkapään taivutuksessa, kyynärpään ojennuksessa, kyynärpään taivutuksessa, ranteen ojennuksessa ja ensimmäisissä selkäluun välisissä lihaksissa kunkin osallistujan lähtötasosta.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
Tarkka raajan isometrisen voiman testi (ATLIS) ennustetun normaalin alempi prosenttiosuus (PPN)
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
ATLIS PPN -mitat ovat prosenttiosuuksia ennustetusta normaalivoimasta iän, sukupuolen, pituuden ja painon perusteella normatiivisten tietojen perusteella.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
ATLIS Upper Percentage of Predicted Normal (PPN)
Aikaikkuna: 38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.
ATLIS PPN -mitat ovat prosenttiosuuksia ennustetusta normaalivoimasta iän, sukupuolen, pituuden ja painon perusteella normatiivisten tietojen perusteella.
38 hoitoviikkoa, jota seurasi puhelinhaastattelu viikolla 42.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nazem Atassi

Yhteistyökumppanit

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Tutkijat

  • Päätutkija: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. joulukuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. joulukuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 9. joulukuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 4. joulukuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. joulukuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SDALS-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset kreatiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa