Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A kreatin és a tamoxifen biztonságossági és hatékonysági vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő önkénteseknél (SDALS-001)

2014. december 3. frissítette: Nazem Atassi

2. fázis szelekciós vizsgálat nagy dózisú kreatinnal és két adag tamoxifennel amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS)

A vizsgálat célja a nagy dózisú kreatin és a két dózisú tamoxifen kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelése amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) egy ritka, neurodegeneratív betegség, amely az akaratlagos izmok fokozatos elsorvadásához és bénulásához vezet. Ismeretes, hogy az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő emberek agyában és gerincvelőjében a motoros neuronoknak nevezett idegsejtek elhalnak. Ennek a sejthalálnak az oka azonban ismeretlen.

Ebben a kettős vak, randomizált, szelekciós tervezési kísérletben a kutatók értékelik a kreatin és a tamoxifen biztonságosságát és hatékonyságát ALS-ben szenvedő önkénteseknél. Számos potenciális gyógyszer létezik, amelyek javíthatják az ALS-ben szenvedő betegek túlélését vagy lelassíthatják a betegség progresszióját. A jelenlegi stratégia egy-egy gyógyszer tesztelése placebóval szemben. A „kiválasztási tervezés” egy másik típusú tanulmányterv. A Selection Design tanulmány több gyógyszert használ egymás elleni szűrésre, és kiválasztja a győztest, aki egy nagyobb vizsgálatba kerül. Ez a kialakítás felgyorsíthatja az ALS kezelésére hatékony gyógyszerek keresését. Ebben a Selection Design vizsgálatban minden önkéntes egy aktív vizsgálati gyógyszert (30 g kreatint, 40 mg tamoxifent vagy 80 mg tamoxifent) és egy placebót vesz be.

Körülbelül 60 alkalmas önkéntes ALS-ben szenvedő önkéntest toboroznak az Egyesült Államok több központjából, amelyek a Northeast ALS Consortiumhoz (NEALS) tartoznak. Az önkénteseket véletlenszerűen osztják be a három kezelési ágba: kreatin 30 g/nap, tamoxifen 40 mg/nap és tamoxifen 80 mg/nap. Az önkéntesek 38 hétig tanulmányi kezelésben részesülnek. A szűrést és a randomizálást követően az önkénteseket a 4., 10., 18., 28. és 38. héten követik. Az utolsó telefonos interjú a 42. héten lesz (a vizsgálati gyógyszeren kívül).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

60

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Családi vagy szórványos ALS.
  • A betegség időtartama a diagnózistól számított legfeljebb 36 hónap a szűrővizsgálaton.
  • 18 éves vagy idősebb.
  • Képes tájékozott beleegyezés megadására és a tárgyalási eljárások betartására.
  • A vitálkapacitás (VC) egyenlő vagy több, mint 50% a nemre, magasságra és életkorra vonatkozó becsült normál érték a szűrési látogatáson.
  • A szűrési látogatás előtt legalább 30 napig nem szed, vagy stabil adag riluzolt (50 mg naponta kétszer).
  • A vizsgálat időtartama alatt a nők nem eshetnek teherbe (például menopauza után legalább egy évig, műtétileg sterilek vagy megfelelő fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak) a vizsgálat időtartama alatt. A fogamzóképes korú nőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton, és nem szoptatnak.

Kizárási kritériumok:

  • Kreatin-monohidráttal vagy tamoxifen-citráttal vagy bármely más rokon vegyülettel szembeni ismert érzékenység vagy intolerancia anamnézisében.
  • Kreatin- vagy tamoxifen-expozíció a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül.
  • Bármely vizsgáló szerrel való érintkezés a szűrőlátogatástól számított 30 napon belül.
  • Kumarin antikoagulánsok (warfarin-nátrium), rifampin, aminoglutetimid, medroxiprogeszteron, letrozol vagy bromokriptin alkalmazása.
  • Az alábbi klinikai állapotok bármelyikének megléte: instabil orvosi vagy pszichiátriai betegség klinikai bizonyítéka a szűrővizsgálaton; Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szűrése a normál felső határának háromszorosa felett vagy a szérum kreatinin > 1,5 mg/dl (133 umol/L); Állandó támogatott szellőztetés vagy gépi szellőztetés; vagy szoptat, vagy pozitív szérum terhességi teszttel rendelkezik a Szűrőlátogatáson.
  • A következők bármelyike ​​a kórelőzményben: vérrögképződés, beleértve a mélyvénás trombózist, tüdőembóliát és stroke-ot, szürkehályog, veseproblémák, méhnyálkahártyarák, méhszarkóma vagy diabetes mellitus.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kreatin 30 g

A kreatint naponta kétszer ételhez vagy folyadékhoz keverve por formájában veszik be. Az ebben a karban dolgozó önkéntesek összesen napi 30 gramm kreatint vesznek fel 38 héten keresztül. Az önkéntesek 38 héten keresztül naponta kétszer placebo kapszulát is szednek.

Ez egy vak vizsgálat, így sem a résztvevők, sem a vizsgálati személyzet nem fogja tudni, hogy egy önkéntes milyen kezelésben részesül.

A kreatin táplálék-kiegészítő, és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) nem hagyta jóvá az ALS kezelésére.
Drog: kreatin
kreatin-monohidrát por
Kísérleti: Tamoxifen 40 mg

A tamoxifent naponta kétszer kapszulák formájában kell bevenni. Az ebben a karban dolgozó önkéntesek összesen napi 40 mg tamoxifent szednek 38 héten keresztül. Az önkéntesek 38 héten keresztül naponta kétszer placebót is kapnak.

Ez egy vak vizsgálat, így sem a résztvevők, sem a vizsgálati személyzet nem fogja tudni, hogy egy önkéntes milyen kezelésben részesül.

A tamoxifent az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) hagyta jóvá az emlőrák kezelésére, de az ALS kezelésére nem.
Drog: tamoxifen
Tamoxifen-citrát kapszula
Más nevek:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Kísérleti: Tamoxifen 80 mg

A tamoxifent naponta kétszer kapszulák formájában kell bevenni. Az ebben a karban dolgozó önkéntesek összesen napi 80 mg tamoxifent szednek 38 héten keresztül. Az önkéntesek 38 héten keresztül naponta kétszer placebót is kapnak.

Ez egy vak vizsgálat, így sem a résztvevők, sem a vizsgálati személyzet nem fogja tudni, hogy egy önkéntes milyen kezelésben részesül.

A tamoxifent az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) hagyta jóvá az emlőrák kezelésére, de az ALS kezelésére nem.
Drog: tamoxifen
Tamoxifen-citrát kapszula
Más nevek:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az ALS funkcionális minősítési skálájában – felülvizsgálva (ALSFRS-R)
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
Az elsődleges hatékonyságot az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) pontszám átlagos csökkenési arányának elemzésével értékelik kilenc hónap alatt. Az ALSFRS-R egy gyorsan beadható (5 perc) ordinális értékelési skála, amellyel meghatározható, hogy az alany hogyan értékeli képességét és függetlenségét 12 funkcionális tevékenységben. 12 kérdés van, a tantárgyak szerint osztályozva 0-4 (4 a normál). Pontszám 0-tól (legrosszabb) 48-ig (legjobb). Tükrözi a beszédet és a nyelést, a finommotorikát, a nagymotorikát és a légzést.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vital kapacitás/tüdőfunkció vizsgálat
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
A másodlagos hatékonyságot a lassú életkapacitás pontszámának kilenc hónap alatti változásának elemzésével értékelik. Az életkapacitás az a maximális levegőmennyiség, amelyet egy személy maximális belélegzés után ki tud bocsátani a tüdőből. Az alany VC-je életkorától, nemétől és magasságától függ. Az értéket az előre jelzett normál érték százalékában rögzítjük.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
Tracheostomia nélküli túlélés
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
A másodlagos hatékonyságot a kilenc hónapos tracheostomia-mentes túlélési arány elemzésével értékelik.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
Dózisbeállítások
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
Ezek az események egy kettős vak vizsgálati tervnek köszönhetőek.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
Laboratóriumi kóros jelentések kezelési kiosztás szerint
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
A biztonságossági adatok a kezelési ág szerint vannak összefoglalva. Összehasonlították a nemkívánatos események (AE), a vizsgálati gyógyszer megvonását okozó mellékhatások számát és a kóros laboratóriumi teszteket a kezelési ágak között. A laboratóriumi rendellenesség olyan eredmény volt, amely a tartományon kívül volt, és a helyszíni vizsgáló klinikailag jelentősnek tartotta.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
Kézi dinamika (HHD) Alacsonyabb Z-pontszám
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
A HHD alsó z-pontszámai a jobb és bal térdnyújtásra, térdhajlításra, csípőhajlításra és boka dorziflexióra vonatkozó z-pontszámok átlagai, a z-pontszámokkal az egyes izomcsoportok kiindulási átlagához és szórás erejéhez viszonyítva számítva az összes résztvevő esetében.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
HHD alsó % alapvonal
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
A HHD %-os kiindulási mérőszámai a jobb és bal térdnyújtás, a térdhajlítás, a csípőhajlítás és a boka dorsiflexiójának átlagos százalékos változása az egyes résztvevők alapvonalához képest.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
HHD felső Z-pontszám
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
A HHD felső z-pontszámok a jobb és bal vállhajlítás, a könyöknyújtás, a könyökhajlítás, az írásnyújtás és az első háti csontközti izmok z-pontszámai, a z-pontszámok az egyes izomcsoportok alapvonali átlagához és standard deviáció erejéhez viszonyítva számítva. minden résztvevő között.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
HHD felső %-os alapvonal
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
A HHD %-os kiindulási mértékei a vállhajlítás, a könyöknyújtás, a könyökhajlítás, a csuklónyújtás és az első háti csontközti izmok átlagos százalékos változása az egyes résztvevők alapvonalához képest.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
A végtag izometrikus erősségének pontos tesztje (ATLIS) az előre jelzett normális alsó százaléka (PPN)
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
Az ATLIS PPN mérőszámai az életkoron, nemen, magasságon és testsúlyon alapuló, normatív adatok alapján várható normál erő százalékos arányai.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
ATLIS a várható normál érték felső százaléka (PPN)
Időkeret: 38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.
Az ATLIS PPN mérőszámai az életkoron, nemen, magasságon és testsúlyon alapuló, normatív adatok alapján várható normál erő százalékos arányai.
38 hetes kezelés, majd telefonos interjú a 42. héten.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nazem Atassi

Együttműködők

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. december 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. december 8.

Első közzététel (Becslés)

2010. december 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. december 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. december 3.

Utolsó ellenőrzés

2014. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SDALS-001

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel