근위축성 측삭 경화증(ALS) 지원자에 대한 크레아틴 및 타목시펜의 안전성 및 효능 연구 (SDALS-001)
근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 고용량 크레아틴 및 타목시펜 2개 용량의 2상 선택 시험
연구 개요
상세 설명
근위축성 측삭 경화증(ALS)은 수의근의 진행성 소모 및 마비를 초래하는 드문 신경퇴행성 장애입니다. 근위축성측삭경화증(ALS) 환자의 뇌와 척수에서 운동신경세포라고 불리는 신경세포가 죽는다는 사실이 알려져 있다. 그러나 이 세포 사멸의 원인은 알려져 있지 않다.
이 이중 맹검, 무작위, 선택 설계 시험에서 연구자들은 ALS가 있는 지원자에서 크레아틴과 타목시펜의 안전성과 효과를 평가할 것입니다. ALS 환자의 생존을 개선하거나 질병 진행을 늦출 수 있는 많은 잠재적 약물이 있습니다. 현재 전략은 위약에 대해 한 번에 하나의 약물을 테스트하는 것입니다. "선택 설계"는 다른 유형의 연구 설계입니다. Selection Design 연구는 여러 약물을 사용하여 서로에 대해 선별하고 우승자를 선택하여 더 큰 연구로 가져갑니다. 이 설계는 ALS를 치료하기 위한 효과적인 약물 검색 속도를 높일 수 있습니다. 이 선택 설계 연구에서 각 지원자는 활성 연구 약물(크레아틴 30gm, 타목시펜 40mg 또는 타목시펜 80mg) 1개와 위약 1개를 복용합니다.
약 60명의 적격한 ALS 자원봉사자가 NEALS(Northeast ALS Consortium)에 속한 미국의 여러 센터에서 모집됩니다. 지원자들은 무작위로 3개의 치료군(크레아틴 30gm/일, 타목시펜 40mg/일 및 타목시펜 80mg/일)에 균등하게 배정됩니다. 지원자는 38주 동안 연구 치료를 받게 됩니다. 선별 및 무작위 배정 후 지원자는 4주차, 10주차, 18주차, 28주차 및 38주차에 따라갈 것입니다. 최종 전화 인터뷰는 42주차에 진행됩니다(연구 약물 제외).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Medical Center
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University at St. Louis
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New York
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Carolinas Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 가족성 또는 산발성 ALS.
- 스크리닝 방문 시 진단으로부터 36개월 이하의 질병 기간.
- 18세 이상.
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 시험 절차를 준수할 수 있습니다.
- 스크리닝 방문 시 성별, 키 및 연령에 대해 예측된 정상 값의 50% 이상인 바이탈 용량(VC).
- 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 riluzole(50mg bid)을 복용하지 않거나 안정적인 용량을 복용 중입니다.
- 여성은 연구 기간 동안 임신할 수 없어야 합니다(예: 최소 1년 동안의 폐경 후, 외과적 불임, 또는 적절한 피임 방법 실시). 가임 여성은 스크리닝 방문 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하고 비수유 상태여야 합니다.
제외 기준:
- 크레아틴 일수화물, 구연산 타목시펜 또는 기타 관련 화합물에 대한 알려진 민감성 또는 내약성 병력.
- 스크리닝 방문 30일 이내에 크레아틴 또는 타목시펜에 사전 노출.
- 스크리닝 방문 후 30일 이내에 임의의 조사 물질에 대한 노출.
- 쿠마린 항응고제(와파린 나트륨), 리팜핀, 아미노글루테티미드, 메드록시프로게스테론, 레트로졸 또는 브로모크립틴의 사용.
- 다음 임상 상태 중 하나의 존재: 스크리닝 방문 시 불안정한 의학적 또는 정신 질환의 임상적 증거; 스크리닝 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 정상 상한치의 3배 또는 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dl(133 umol/L); 영구 보조 환기 또는 기계 환기; 또는 스크리닝 방문에서 수유중이거나 양성 혈청 임신 검사를 받음.
- 다음 중 하나의 병력: 심부 정맥 혈전증, 폐색전증 및 뇌졸중을 포함한 혈전, 백내장, 신장 문제, 자궁내막암, 자궁 육종 또는 진성 당뇨병.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 크레아틴 30gm
크레아틴은 하루에 두 번 음식이나 액체에 혼합된 분말로 섭취됩니다. 이 팔의 지원자는 38주 동안 하루에 총 30gm의 크레아틴을 섭취하게 됩니다. 자원봉사자들은 또한 38주 동안 하루에 두 번 위약 캡슐을 복용하게 됩니다. 이것은 맹검 연구이므로 참가자나 연구 직원 모두 지원자가 어떤 치료를 받고 있는지 알 수 없습니다. 크레아틴은 영양 보충제이며 ALS 치료를 위해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 않았습니다. |
크레아틴 일수화물 분말
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실험적: 타목시펜 40mg
타목시펜은 하루에 두 번 캡슐로 복용합니다. 이 부문의 지원자는 38주 동안 하루에 총 40mg의 타목시펜을 복용하게 됩니다. 자원 봉사자들은 또한 38주 동안 하루에 두 번 위약 가루를 복용하게 됩니다. 이것은 맹검 연구이므로 참가자나 연구 직원 모두 지원자가 어떤 치료를 받고 있는지 알 수 없습니다. 타목시펜은 미국 식품의약국(FDA)의 유방암 치료용으로 승인되었지만 ALS 치료용으로는 승인되지 않았습니다. |
타목시펜 구연산염 캡슐
다른 이름들:
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실험적: 타목시펜 80mg
타목시펜은 하루에 두 번 캡슐로 복용합니다. 이 부문의 지원자들은 38주 동안 하루에 총 80mg의 타목시펜을 복용하게 됩니다. 자원 봉사자들은 또한 38주 동안 하루에 두 번 위약 가루를 복용하게 됩니다. 이것은 맹검 연구이므로 참가자나 연구 직원 모두 지원자가 어떤 치료를 받고 있는지 알 수 없습니다. 타목시펜은 미국 식품의약국(FDA)의 유방암 치료용으로 승인되었지만 ALS 치료용으로는 승인되지 않았습니다. |
타목시펜 구연산염 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALS 기능 평가 척도의 변경 - 개정됨(ALSFRS-R)
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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일차 효능은 9개월 동안 ALS 기능 평가 척도-개정(ALSFRS-R) 점수의 평균 감소율을 분석하여 평가됩니다.
ALSFRS-R은 12가지 기능적 활동에서 피험자의 능력 및 독립성에 대한 평가를 결정하는 데 사용되는 신속하게 관리되는(5분) 서수 등급 척도입니다.
12개의 질문이 있으며 주제별로 0-4(4는 정상)로 등급이 매겨집니다.
0(최악)에서 48(최상)까지의 점수.
말과 삼키기, 미세한 운동 능력, 큰 운동 능력, 호흡을 반영합니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐활량/폐기능 검사
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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2차 효능은 9개월 동안 느린 생명 능력 점수의 변화를 분석하여 평가합니다.
폐활량은 사람이 최대 흡입 후 폐에서 배출할 수 있는 최대 공기량입니다.
대상의 VC는 연령, 성별 및 키에 따라 다릅니다.
값은 예상 정상의 백분율로 기록됩니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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기관절개술 없는 생존
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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2차 효능은 9개월째 기관절개술 없는 생존율을 분석해 평가한다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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용량 조정
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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이러한 사건은 이중 맹검 연구 설계로 인한 것입니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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치료 배정에 따른 실험실 비정상 보고서
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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안전성 데이터는 치료군에 따라 요약된다.
부작용(AE)의 총 수, 연구 약물 중단을 유발하는 AE 및 비정상적 실험실 검사를 치료 부문 간에 비교합니다.
검사실 이상은 범위를 벗어났고 현장 조사관이 임상적으로 중요한 것으로 간주한 결과였습니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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Hand Held Dynamometry (HHD) 낮은 Z-점수
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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HHD 하위 z-점수는 오른쪽 및 왼쪽 무릎 확장, 무릎 굽힘, 고관절 굽힘 및 발목 배굴곡에 대한 z-점수를 의미하며 z-점수는 모든 참가자의 각 근육 그룹의 기준선 평균 및 표준 편차 강도와 관련하여 계산됩니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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HHD 하위 % 기준선
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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HHD % 기준선 측정은 각 참가자의 기준선에서 오른쪽 및 왼쪽 무릎 확장, 무릎 굴곡, 고관절 굴곡 및 발목 배측 굴곡에 대한 평균 백분율 변화입니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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HHD 상위 Z 점수
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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HHD 상부 z-점수는 오른쪽 및 왼쪽 어깨 굴곡, 팔꿈치 확장, 팔꿈치 굴곡, 쓰기 확장 및 각 근육 그룹의 기준선 평균 및 표준편차 근력에 상대적으로 계산된 z-점수가 있는 첫 번째 등골간근에 대한 z-점수의 평균입니다. 모든 참가자에 걸쳐.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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HHD 상위 % 기준선
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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HHD % 기준선 측정은 각 참가자의 기준선에서 어깨 굴곡, 팔꿈치 확장, 팔꿈치 굴곡, 손목 확장 및 첫 번째 등쪽 골간근에 대한 평균 백분율 변화입니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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사지 아이소메트릭 강도의 정확한 테스트(ATLIS) 예측된 정상의 낮은 백분율(PPN)
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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ATLIS PPN 측정은 규범 데이터를 사용하여 연령, 성별, 키 및 체중을 기반으로 예상되는 정상 강도의 백분율입니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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ATLIS PPN(예상 정상의 상위 백분율)
기간: 38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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ATLIS PPN 측정은 규범 데이터를 사용하여 연령, 성별, 키 및 체중을 기반으로 예상되는 정상 강도의 백분율입니다.
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38주 치료 후 42주에 전화 인터뷰.
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
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- SDALS-001
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