Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности креатина и тамоксифена у добровольцев с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (SDALS-001)

3 декабря 2014 г. обновлено: Nazem Atassi

Отборочное испытание фазы 2 высоких доз креатина и двух доз тамоксифена при боковом амиотрофическом склерозе (БАС)

Цель исследования — оценить безопасность и эффективность лечения высокими дозами креатина и двумя дозами тамоксифена при боковом амиотрофическом склерозе (БАС).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — редкое нейродегенеративное заболевание, которое приводит к прогрессирующему истощению и параличу произвольных мышц. Известно, что нервные клетки, называемые двигательными нейронами, погибают в головном и спинном мозге людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Однако причина гибели этой клетки неизвестна.

В этом двойном слепом, рандомизированном, отборочном испытании исследователи оценят безопасность и эффективность креатина и тамоксифена у добровольцев с БАС. Существует большое количество потенциальных лекарств, которые могут улучшить выживаемость или замедлить прогрессирование заболевания у людей с БАС. Текущая стратегия состоит в том, чтобы тестировать одно лекарство за раз против плацебо. «Отборочный дизайн» — это другой тип дизайна исследования. В исследовании Selection Design используется несколько препаратов для скрининга друг друга, и выбирается победитель для участия в более крупном исследовании. Этот дизайн может ускорить поиск эффективных лекарств для лечения БАС. В этом исследовании «Дизайн отбора» каждый доброволец будет принимать один активный исследуемый препарат (30 г креатина, 40 мг тамоксифена или 80 мг тамоксифена) и одно плацебо.

Приблизительно 60 подходящих добровольцев с БАС будут набраны из нескольких центров в США, принадлежащих Северо-восточному консорциуму БАС (NEALS). Добровольцы будут случайным образом распределены в равной степени по трем лечебным группам: креатин 30 г/день, тамоксифен 40 мг/день и тамоксифен 80 мг/день. Добровольцы будут принимать исследуемое лечение в течение 38 недель. После скрининга и рандомизации добровольцы будут наблюдаться на 4, 10, 18, 28 и 38 неделе. Окончательное телефонное интервью состоится на 42-й неделе (отмена исследуемого препарата).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Семейный или спорадический БАС.
  • Продолжительность заболевания с момента постановки диагноза не более 36 месяцев на скрининговом визите.
  • Возраст 18 лет и старше.
  • Способен дать информированное согласие и соблюдать процедуры судебного разбирательства.
  • Жизненная емкость легких (ЖЕЛ) равна или превышает 50% прогнозируемого нормального значения для пола, роста и возраста на скрининговом визите.
  • Не принимать или принимать рилузол в стабильной дозе (50 мг два раза в день) в течение как минимум 30 дней до визита для скрининга.
  • Женщины не должны быть в состоянии забеременеть в течение всего периода исследования (например, в постменопаузе в течение как минимум одного года, хирургически бесплодны или применяющие адекватные методы контроля над рождаемостью) в течение всего периода исследования. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность во время скринингового визита и не кормить грудью.

Критерий исключения:

  • История известной чувствительности или непереносимости моногидрата креатина или цитрата тамоксифена или любого другого родственного соединения.
  • Предшествующее воздействие креатина или тамоксифена в течение 30 дней после визита для скрининга.
  • Воздействие любого исследуемого агента в течение 30 дней после визита для скрининга.
  • Использование кумариновых антикоагулянтов (варфарин натрия), рифампина, аминоглютетимида, медроксипрогестерона, летрозола или бромокриптина.
  • Наличие любого из следующих клинических состояний: клинические признаки нестабильного соматического или психического заболевания во время скринингового визита; Скрининг аспартатаминотрансферазы (АСТ) > 3 раз выше верхней границы нормы или креатинина сыворотки > 1,5 мг/дл (133 мкмоль/л); Постоянная искусственная вентиляция легких или искусственная вентиляция легких; или кормление грудью или наличие положительного сывороточного теста на беременность во время скринингового визита.
  • История любого из следующего: сгустки крови, включая тромбоз глубоких вен, легочную эмболию и инсульт, катаракту, проблемы с почками, рак эндометрия, саркому матки или сахарный диабет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Креатин 30г

Креатин будет приниматься в виде порошка, смешанного с пищей или жидкостью два раза в день. Добровольцы в этой группе будут принимать в общей сложности 30 г креатина в день в течение 38 недель. Добровольцы также будут принимать капсулы плацебо два раза в день в течение 38 недель.

Это слепое исследование, поэтому ни участники, ни исследовательский персонал не будут знать, какое лечение получает доброволец.

Креатин является пищевой добавкой и не одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения БАС.
Лекарство: креатин
креатин моногидрат порошок
Экспериментальный: Тамоксифен 40 мг

Тамоксифен будет приниматься в виде капсул два раза в день. Добровольцы в этой группе будут принимать в общей сложности 40 мг тамоксифена в день в течение 38 недель. Добровольцы также будут принимать порошок плацебо два раза в день в течение 38 недель.

Это слепое исследование, поэтому ни участники, ни исследовательский персонал не будут знать, какое лечение получает доброволец.

Тамоксифен одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения рака молочной железы, но не одобрен для лечения БАС.
Лекарство: тамоксифен
Капсулы тамоксифена цитрата
Другие имена:
  • Нолвадекс, Истубал, Валодекс
Экспериментальный: Тамоксифен 80 мг

Тамоксифен будет приниматься в виде капсул два раза в день. Добровольцы в этой группе будут принимать в общей сложности 80 мг тамоксифена в день в течение 38 недель. Добровольцы также будут принимать порошок плацебо два раза в день в течение 38 недель.

Это слепое исследование, поэтому ни участники, ни исследовательский персонал не будут знать, какое лечение получает доброволец.

Тамоксифен одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения рака молочной железы, но не одобрен для лечения БАС.
Лекарство: тамоксифен
Капсулы тамоксифена цитрата
Другие имена:
  • Нолвадекс, Истубал, Валодекс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функциональной рейтинговой шкалы БАС – пересмотренная (ALSFRS-R)
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Первичная эффективность будет оцениваться путем анализа средней скорости снижения балла по пересмотренной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) за девять месяцев. ALSFRS-R представляет собой быстро применяемую (5 минут) порядковую рейтинговую шкалу, используемую для определения оценки субъектом своих способностей и независимости в 12 функциональных видах деятельности. Всего 12 вопросов, оцененных по предмету от 0 до 4 (4 нормально). Оценка от 0 (худший) до 48 (лучший). Отражает речь и глотание, мелкую моторику, крупную моторику и дыхание.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тестирование жизненной емкости легких/функции легких
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Вторичная эффективность будет оцениваться путем анализа изменения показателя медленной жизненной емкости легких в течение девяти месяцев. Жизненная емкость легких – это максимальное количество воздуха, которое человек может выдохнуть из легких после максимального вдоха. VC субъекта зависит от его возраста, пола и роста. Значение записывается в процентах от прогнозируемой нормы.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Выживание без трахеостомии
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Вторичная эффективность будет оцениваться путем анализа показателя выживаемости без трахеостомии через девять месяцев.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Коррекция дозы
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Эти события были связаны с двойным слепым дизайном исследования.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Лабораторные отчеты об отклонениях от назначенного лечения
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Данные по безопасности суммированы в зависимости от группы лечения. Общее количество нежелательных явлений (НЯ), НЯ, вызывающих отмену исследуемого препарата, и отклонения лабораторных показателей от нормы сравнивают между группами лечения. Лабораторная аномалия была результатом, который выходил за пределы допустимого диапазона и считался клинически значимым исследователем на месте.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Ручная динамометрия (HHD) Нижний Z-показатель
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Нижние z-показатели HHD представляют собой средние значения z-показателей для разгибания правого и левого колена, сгибания колена, сгибания бедра и тыльного сгибания лодыжки, при этом z-показатели рассчитываются относительно исходного среднего значения и силы стандартного отклонения каждой группы мышц для всех участников.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
HHD Нижний % базового уровня
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Базовые показатели HHD % представляют собой среднее процентное изменение разгибания правого и левого колена, сгибания колена, сгибания бедра и тыльного сгибания лодыжки по сравнению с исходным уровнем каждого участника.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
HHD Верхний Z-показатель
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Верхние z-показатели HHD представляют собой средние значения z-показателей для сгибания правого и левого плеча, разгибания в локтевом суставе, сгибания в локтевом суставе, разгибания и первых тыльных межкостных мышц с z-показателями, рассчитанными относительно исходного среднего значения и силы стандартного отклонения каждой группы мышц. по всем участникам.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
HHD Верхний % Базовый уровень
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Исходные показатели HHD % представляют собой среднее процентное изменение сгибания плеча, разгибания локтя, сгибания локтя, разгибания запястья и первых тыльных межкостных мышц от исходного уровня каждого участника.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Точный тест изометрической силы конечностей (ATLIS) Нижний процент от прогнозируемой нормы (PPN)
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Показатели ATLIS PPN представляют собой проценты от прогнозируемой нормальной силы на основе возраста, пола, роста и веса с использованием нормативных данных.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
ATLIS Верхний процент прогнозируемой нормы (PPN)
Временное ограничение: 38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.
Показатели ATLIS PPN представляют собой проценты от прогнозируемой нормальной силы на основе возраста, пола, роста и веса с использованием нормативных данных.
38 недель лечения с последующим телефонным интервью через 42 недели.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nazem Atassi

Соавторы

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Следователи

  • Главный следователь: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 декабря 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 декабря 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 декабря 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 декабря 2014 г.

Последняя проверка

1 декабря 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SDALS-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Боковой амиотрофический склероз

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Madagascar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться