Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av kreatin og tamoksifen hos frivillige med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (SDALS-001)

3. desember 2014 oppdatert av: Nazem Atassi

Fase 2 utvelgelsesforsøk med høydose kreatin og to doser Tamoxifen ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av høydose kreatin og to doser tamoksifenbehandling ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sjelden, nevrodegenerativ lidelse som resulterer i progressiv sløsing og lammelse av frivillige muskler. Det er kjent at nerveceller kalt motorneuroner dør i hjernen og ryggmargen til personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Årsaken til denne celledøden er imidlertid ukjent.

I denne dobbeltblinde, randomiserte, seleksjonsdesignstudien vil forskere evaluere sikkerheten og effektiviteten til kreatin og tamoxifen hos frivillige med ALS. Det finnes et stort antall potensielle legemidler som kan forbedre overlevelsen eller bremse sykdomsprogresjonen hos personer med ALS. Den nåværende strategien er å teste ett medikament om gangen mot placebo. «Utvalgsdesign» er en annen type studiedesign. En Selection Design-studie bruker flere medikamenter for å screene mot hverandre og velger vinneren til en større studie. Dette designet kan fremskynde søket etter effektive medisiner for å behandle ALS. I denne Selection Design-studien vil hver frivillig ta ett aktivt studiemedikament (kreatin 30g, tamoxifen 40mg eller tamoxifen 80mg) og én placebo.

Omtrent 60 kvalifiserte frivillige med ALS vil bli rekruttert fra flere sentre i USA som tilhører Northeast ALS Consortium (NEALS). Frivillige vil bli tilfeldig fordelt likt til de tre behandlingsarmene: kreatin 30g/dag, tamoxifen 40mg/dag og tamoxifen 80mg/dag. Frivillige vil ta studiebehandling i 38 uker. Etter screening og randomisering vil frivillige følges i uke 4, 10, 18, 28 og uke 38. Et siste telefonintervju vil finne sted i uke 42 (utenfor studiemedisin).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Familiær eller sporadisk ALS.
  • Sykdomsvarighet fra diagnose ikke lenger enn 36 måneder ved screeningbesøk.
  • 18 år eller eldre.
  • I stand til å gi informert samtykke og overholde prøveprosedyrer.
  • Vitalkapasitet (VC) lik eller mer enn 50 % antatt normalverdi for kjønn, høyde og alder ved screeningbesøket.
  • Ikke tar, eller på en stabil dose riluzol (50 mg bid) i minst 30 dager før screeningbesøket.
  • Kvinner må ikke være i stand til å bli gravide i løpet av studien (f.eks. postmenopausal i minst ett år, kirurgisk sterile eller praktisere adekvate prevensjonsmetoder) i løpet av studiens varighet. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screeningbesøket og være ikke-ammende.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med kjent følsomhet eller intoleranse overfor kreatinmonohydrat eller tamoksifensitrat eller andre relaterte forbindelser.
  • Tidligere eksponering for kreatin eller tamoxifen innen 30 dager etter screeningbesøket.
  • Eksponering for undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter screeningbesøket.
  • Bruk av kumarinantikoagulanter (warfarinnatrium), rifampin, aminoglutetimid, medroksyprogesteron, letrozol eller bromokriptin.
  • Tilstedeværelse av noen av følgende kliniske tilstander: Klinisk bevis på ustabil medisinsk eller psykiatrisk sykdom ved screeningbesøket; Screening av aspartataminotransferase (AST) > 3 ganger øvre grense for normal eller serumkreatinin > 1,5 mg/dl (133 umol/L); Permanent assistert ventilasjon eller mekanisk ventilasjon; eller ammende eller ha en positiv serumgraviditetstest ved screeningbesøket.
  • Historie om noen av følgende: blodpropp inkludert dyp venetrombose, lungeemboli og slag, grå stær, nyreproblemer, endometriekreft, livmorsarkom eller diabetes mellitus.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kreatin 30 g

Kreatin vil bli tatt som et pulver blandet i mat eller væske to ganger om dagen. Frivillige i denne armen vil ta totalt 30 g kreatin per dag i 38 uker. Frivillige vil også ta placebo-kapsler to ganger daglig i 38 uker.

Dette er en blindet studie, så verken deltakere eller studiepersonell vil vite hvilken behandling en frivillig får.

Kreatin er et kosttilskudd og er ikke godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA) for behandling av ALS.
Legemiddel: kreatin
kreatinmonohydratpulver
Eksperimentell: Tamoxifen 40mg

Tamoxifen vil bli tatt som kapsler to ganger daglig. Frivillige i denne armen vil ta totalt 40 mg tamoxifen per dag i 38 uker. Frivillige vil også ta placebopulver to ganger daglig i 38 uker.

Dette er en blindet studie, så verken deltakere eller studiepersonell vil vite hvilken behandling en frivillig får.

Tamoxifen er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA) for brystkreftbehandling, men er ikke godkjent for behandling av ALS.
Legemiddel: tamoxifen
Tamoxifen citrate kapsler
Andre navn:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Eksperimentell: Tamoxifen 80mg

Tamoxifen vil bli tatt som kapsler to ganger daglig. Frivillige i denne armen vil ta totalt 80 mg tamoxifen per dag i 38 uker. Frivillige vil også ta placebopulver to ganger daglig i 38 uker.

Dette er en blindet studie, så verken deltakere eller studiepersonell vil vite hvilken behandling en frivillig får.

Tamoxifen er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA) for brystkreftbehandling, men er ikke godkjent for behandling av ALS.
Legemiddel: tamoxifen
Tamoxifen citrate kapsler
Andre navn:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ALS funksjonell vurderingsskala – revidert (ALSFRS-R)
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Primær effekt vil bli vurdert ved å analysere den gjennomsnittlige reduksjonsraten i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poengsum over ni måneder. ALSFRS-R er en raskt administrert (5 min) ordinær vurderingsskala som brukes til å bestemme et individs vurdering av deres evner og uavhengighet i 12 funksjonelle aktiviteter. Det er 12 spørsmål, karakterisert av faget 0-4 (4 er normalt). Poengsum fra 0 (dårligst) til 48 (best). Gjenspeiler tale og svelging, finmotorikk, store motoriske ferdigheter og pust.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vital kapasitet/lungefunksjonstesting
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Sekundær effekt vil bli vurdert ved å analysere endringen i Slow Vital Capacity-poengsum over ni måneder. Vital kapasitet er den maksimale mengden luft en person kan drive ut av lungene etter en maksimal innånding. Et forsøkspersons VC avhenger av deres alder, kjønn og høyde. Verdien registreres som en prosentandel av antatt normal.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Trakeostomifri overlevelse
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Sekundær effekt vil bli vurdert ved å analysere rate av trakeostomifri overlevelse ved ni måneder.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Dosejusteringer
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Disse hendelsene skyldtes et dobbeltblindet studiedesign.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Unormale laboratorierapporter etter behandlingsoppdrag
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Sikkerhetsdata er oppsummert i henhold til behandlingsarm. Totalt antall uønskede hendelser (AE), AE som forårsaker seponering av studiemedikamenter og unormale laboratorietester sammenlignes mellom behandlingsarmene. En laboratorieavvik var et resultat som var utenfor rekkevidde og ansett som klinisk signifikant av stedsutforskeren.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Håndholdt dynamometri (HHD) Lavere Z-score
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
HHD nedre z-skåre er midler for z-score for høyre og venstre kneekstensjon, knefleksjon, hoftefleksjon og ankeldorsalfleksjon med z-score beregnet i forhold til baseline gjennomsnitt og standardavviksstyrke for hver muskelgruppe på tvers av alle deltakerne.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
HHD Nedre % grunnlinje
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
HHD % baselinemål er gjennomsnittlig prosentvis endring for høyre og venstre kneekstensjon, knefleksjon, hoftefleksjon og ankeldorsalfleksjon fra hver deltakers baseline.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
HHD Øvre Z-score
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
HHD øvre z-score er middel for z-score for høyre og venstre skulderfleksjon, albueekstensjon, albuefleksjon, skriveekstensjon og første dorsal interosseøse muskler med z-score beregnet i forhold til grunnlinjemiddelet og standardavviksstyrken for hver muskelgruppe på tvers av alle deltakerne.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
HHD Øvre % Baseline
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
HHD %-basislinjemålene er gjennomsnittlig prosentvis endring for skulderfleksjon, albueekstensjon, albuefleksjon, håndleddsforlengelse og første dorsale interosseøse muskler fra hver deltakers baseline.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
Nøyaktig test av lem-isometrisk styrke (ATLIS) Lavere prosentandel av antatt normal (PPN)
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
ATLIS PPN-målene er prosenter av antatt normal styrke basert på alder, kjønn, høyde og vekt ved bruk av normative data.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
ATLIS øvre prosentandel av antatt normal (PPN)
Tidsramme: 38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.
ATLIS PPN-målene er prosenter av antatt normal styrke basert på alder, kjønn, høyde og vekt ved bruk av normative data.
38 ukers behandling etterfulgt av telefonintervju ved 42 uker.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nazem Atassi

Samarbeidspartnere

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2010

Først lagt ut (Anslag)

9. desember 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. desember 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2014

Sist bekreftet

1. desember 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SDALS-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Canada

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere