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Estudio de seguridad y eficacia de creatina y tamoxifeno en voluntarios con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (SDALS-001)

3 de diciembre de 2014 actualizado por: Nazem Atassi

Ensayo de selección de fase 2 de dosis altas de creatina y dos dosis de tamoxifeno en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de una dosis alta de creatina y dos dosis de tratamiento con tamoxifeno en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un trastorno neurodegenerativo poco frecuente que produce atrofia progresiva y parálisis de los músculos voluntarios. Se sabe que las células nerviosas llamadas neuronas motoras mueren en el cerebro y la médula espinal de las personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Sin embargo, se desconoce la causa de esta muerte celular.

En este ensayo de diseño de selección aleatorio, doble ciego, los investigadores evaluarán la seguridad y la eficacia de la creatina y el tamoxifeno en voluntarios con ELA. Hay una gran cantidad de medicamentos potenciales que pueden mejorar la supervivencia o retrasar la progresión de la enfermedad en personas con ELA. La estrategia actual es probar un fármaco a la vez contra el placebo. El "diseño de selección" es un tipo diferente de diseño de estudio. Un estudio de diseño de selección utiliza varios medicamentos para compararlos entre sí y elige al ganador para llevarlo a un estudio más amplio. Este diseño puede acelerar la búsqueda de medicamentos efectivos para tratar la ELA. En este estudio de diseño de selección, cada voluntario tomará un fármaco de estudio activo (30 g de creatina, 40 mg de tamoxifeno o 80 mg de tamoxifeno) y un placebo.

Aproximadamente 60 voluntarios elegibles con ALS serán reclutados de múltiples centros en los EE. UU. que pertenecen al Northeast ALS Consortium (NEALS). Los voluntarios serán asignados al azar por igual a los tres brazos de tratamiento: creatina 30 g/día, tamoxifeno 40 mg/día y tamoxifeno 80 mg/día. Los voluntarios tomarán el tratamiento del estudio durante 38 semanas. Después de la selección y la aleatorización, se hará un seguimiento de los voluntarios en las semanas 4, 10, 18, 28 y 38. Se realizará una entrevista telefónica final en la semana 42 (sin el fármaco del estudio).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ELA familiar o esporádica.
  • Duración de la enfermedad desde el diagnóstico no superior a 36 meses en la visita de selección.
  • Mayor de 18 años.
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del ensayo.
  • Capacidad vital (CV) igual o superior al 50 % del valor normal previsto para el sexo, la altura y la edad en la visita de selección.
  • No tomar o tomar una dosis estable de riluzol (50 mg dos veces al día) durante al menos 30 días antes de la visita de selección.
  • Las mujeres no deben poder quedar embarazadas durante la duración del estudio (por ejemplo, posmenopáusicas durante al menos un año, esterilizadas quirúrgicamente o practicando métodos anticonceptivos adecuados) durante la duración del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la visita de selección y no estar amamantando.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de sensibilidad o intolerancia conocida al monohidrato de creatina o al citrato de tamoxifeno o a cualquier otro compuesto relacionado.
  • Exposición previa a creatina o tamoxifeno dentro de los 30 días de la visita de selección.
  • Exposición a cualquier agente en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.
  • Uso de anticoagulantes cumarínicos (warfarina sódica), rifampicina, aminoglutetimida, medroxiprogesterona, letrozol o bromocriptina.
  • Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones clínicas: evidencia clínica de enfermedad médica o psiquiátrica inestable en la visita de selección; Detección de aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces el límite superior de lo normal o creatinina sérica > 1,5 mg/dl (133 umol/L); Ventilación asistida permanente o ventilación mecánica; o Lactando o tiene una prueba de embarazo en suero positiva en la visita de selección.
  • Antecedentes de cualquiera de los siguientes: coágulos de sangre, incluida la trombosis venosa profunda, embolia pulmonar y accidente cerebrovascular, cataratas, problemas renales, cáncer de endometrio, sarcoma uterino o diabetes mellitus.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Creatina 30g

La creatina se tomará en forma de polvo mezclada con alimentos o líquido dos veces al día. Los voluntarios de este brazo tomarán un total de 30 g de creatina al día durante 38 semanas. Los voluntarios también tomarán cápsulas de placebo dos veces al día durante 38 semanas.

Este es un estudio ciego, por lo que ni los participantes ni el personal del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo un voluntario.

La creatina es un suplemento nutricional y no está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la ELA.
Droga: creatina
monohidrato de creatina en polvo
Experimental: Tamoxifeno 40mg

El tamoxifeno se tomará en forma de cápsulas dos veces al día. Los voluntarios de este brazo tomarán un total de 40 mg de tamoxifeno por día durante 38 semanas. Los voluntarios también tomarán polvo de placebo dos veces al día durante 38 semanas.

Este es un estudio ciego, por lo que ni los participantes ni el personal del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo un voluntario.

El tamoxifeno está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento del cáncer de mama, pero no está aprobado para el tratamiento de la ELA.
Droga: tamoxifeno
Cápsulas de citrato de tamoxifeno
Otros nombres:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Experimental: Tamoxifeno 80mg

El tamoxifeno se tomará en forma de cápsulas dos veces al día. Los voluntarios de este grupo tomarán un total de 80 mg de tamoxifeno por día durante 38 semanas. Los voluntarios también tomarán polvo de placebo dos veces al día durante 38 semanas.

Este es un estudio ciego, por lo que ni los participantes ni el personal del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo un voluntario.

El tamoxifeno está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento del cáncer de mama, pero no está aprobado para el tratamiento de la ELA.
Droga: tamoxifeno
Cápsulas de citrato de tamoxifeno
Otros nombres:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la escala de calificación funcional de ALS - Revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
La eficacia primaria se evaluará mediante el análisis de la tasa media de disminución en la puntuación de la Escala de calificación funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R) durante nueve meses. El ALSFRS-R es una escala de calificación ordinal de administración rápida (5 min) que se utiliza para determinar la evaluación de un sujeto de su capacidad e independencia en 12 actividades funcionales. Hay 12 preguntas, calificadas por el sujeto de 0 a 4 (4 es lo normal). Puntuación de 0 (peor) a 48 (mejor). Refleja el habla y la deglución, la motricidad fina, la motricidad gruesa y la respiración.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pruebas de capacidad vital/función pulmonar
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
La eficacia secundaria se evaluará analizando el cambio en la puntuación de Capacidad Vital Lenta durante nueve meses. La Capacidad Vital es la cantidad máxima de aire que una persona puede expulsar de los pulmones después de una inhalación máxima. La CV de un sujeto depende de su edad, sexo y altura. El valor se registra como un porcentaje del valor normal previsto.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Supervivencia sin traqueotomía
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
La eficacia secundaria se evaluará analizando la tasa de supervivencia sin traqueotomía a los nueve meses.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Ajustes de dosis
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Estos eventos se debieron a un diseño de estudio doble ciego.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Informes de laboratorio anormales por asignación de tratamiento
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Los datos de seguridad se resumen según el brazo de tratamiento. Se compara el número total de eventos adversos (EA), EA que provocan la retirada del fármaco del estudio y pruebas de laboratorio anormales entre los brazos de tratamiento. Una anomalía de laboratorio era un resultado que estaba fuera de rango y que el investigador del centro consideraba clínicamente significativo.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Dinamometría manual (HHD) Puntuación Z inferior
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Las puntuaciones z más bajas de HHD son medias de las puntuaciones z para la extensión de la rodilla derecha e izquierda, la flexión de la rodilla, la flexión de la cadera y la dorsiflexión del tobillo con puntuaciones z calculadas en relación con la fuerza media y la desviación estándar de referencia de cada grupo muscular en todos los participantes.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
HHD % inferior de referencia
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Las medidas de referencia del % de HHD son el cambio porcentual medio para la extensión de la rodilla derecha e izquierda, la flexión de la rodilla, la flexión de la cadera y la flexión dorsal del tobillo a partir de la referencia de cada participante.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Puntuación Z superior de HHD
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Los puntajes z superiores de HHD son medias de los puntajes z para la flexión del hombro derecho e izquierdo, la extensión del codo, la flexión del codo, la extensión de escritura y los primeros músculos interóseos dorsales con puntajes z calculados en relación con la fuerza media y la desviación estándar de referencia de cada grupo muscular a través de todos los participantes.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
HHD % superior de referencia
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Las medidas de referencia del % de HHD son el cambio porcentual medio para la flexión del hombro, la extensión del codo, la flexión del codo, la extensión de la muñeca y los primeros músculos interóseos dorsales de la línea de base de cada participante.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Prueba precisa de fuerza isométrica de las extremidades (ATLIS) Porcentaje más bajo de lo normal previsto (PPN)
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Las medidas de ATLIS PPN son porcentajes de la fuerza normal prevista en función de la edad, el sexo, la altura y el peso utilizando datos normativos.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Porcentaje superior de ATLIS de normal previsto (PPN)
Periodo de tiempo: 38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.
Las medidas de ATLIS PPN son porcentajes de la fuerza normal prevista en función de la edad, el sexo, la altura y el peso utilizando datos normativos.
38 semanas de tratamiento seguidas de una entrevista telefónica a las 42 semanas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nazem Atassi

Colaboradores

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Investigadores

  • Investigador principal: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de diciembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de diciembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

4 de diciembre de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2014

Última verificación

1 de diciembre de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SDALS-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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