Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van creatine en tamoxifen bij vrijwilligers met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (SDALS-001)

3 december 2014 bijgewerkt door: Nazem Atassi

Fase 2 selectiestudie van hoge dosering creatine en twee doseringen tamoxifen bij amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van behandeling met hoge doses creatine en twee doseringen tamoxifen bij amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een zeldzame, neurodegeneratieve aandoening die resulteert in progressieve verspilling en verlamming van vrijwillige spieren. Het is bekend dat zenuwcellen, motorneuronen genaamd, afsterven in de hersenen en het ruggenmerg van mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). De oorzaak van deze celdood is echter onbekend.

In deze dubbelblinde, gerandomiseerde selectiestudie zullen onderzoekers de veiligheid en doeltreffendheid van creatine en tamoxifen evalueren bij vrijwilligers met ALS. Er zijn een groot aantal potentiële medicijnen die de overleving kunnen verbeteren of de ziekteprogressie kunnen vertragen bij mensen met ALS. De huidige strategie is om één medicijn tegelijk te testen tegen placebo. "Selectieontwerp" is een ander type studieontwerp. Een Selection Design-onderzoek gebruikt meerdere geneesmiddelen om tegen elkaar te screenen en kiest de winnaar om mee te nemen naar een groter onderzoek. Dit ontwerp kan de zoektocht naar effectieve medicijnen voor de behandeling van ALS versnellen. In deze studie met selectieontwerp neemt elke vrijwilliger één actief onderzoeksgeneesmiddel (creatine 30 gm, tamoxifen 40 mg of tamoxifen 80 mg) en één placebo.

Ongeveer 60 in aanmerking komende vrijwilligers met ALS zullen worden aangeworven uit meerdere centra in de VS die behoren tot het Northeast ALS Consortium (NEALS). Vrijwilligers worden willekeurig toegewezen aan de drie behandelingsarmen: creatine 30 g/dag, tamoxifen 40 mg/dag en tamoxifen 80 mg/dag. Vrijwilligers volgen gedurende 38 weken een studiebehandeling. Na screening en randomisatie worden vrijwilligers gevolgd in week 4, 10, 18, 28 en week 38. Een laatste telefonisch interview vindt plaats in week 42 (zonder studiemedicatie).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Familiale of sporadische ALS.
  • Ziekteduur vanaf diagnose niet langer dan 36 maanden bij screeningsbezoek.
  • Van 18 jaar of ouder.
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan procesprocedures.
  • Vitale capaciteit (VC) gelijk aan of meer dan 50% van de voorspelde normale waarde voor geslacht, lengte en leeftijd bij het screeningsbezoek.
  • Riluzol (50 mg tweemaal daags) niet of gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek een stabiele dosis gebruiken.
  • Vrouwen mogen tijdens de duur van het onderzoek niet zwanger kunnen worden (bijvoorbeeld na de menopauze gedurende ten minste één jaar, chirurgisch steriel zijn of geschikte anticonceptiemethodes toepassen) gedurende het onderzoek. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij het screeningsbezoek en mogen geen borstvoeding geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van bekende gevoeligheid of intolerantie voor creatinemonohydraat of tamoxifencitraat of voor een andere verwante verbinding.
  • Eerdere blootstelling aan creatine of tamoxifen binnen 30 dagen na het screeningsbezoek.
  • Blootstelling aan een onderzoeksagent binnen 30 dagen na het screeningsbezoek.
  • Gebruik van cumarine-anticoagulantia (warfarine-natrium), rifampicine, aminoglutethimide, medroxyprogesteron, letrozol of bromocriptine.
  • Aanwezigheid van een van de volgende klinische aandoeningen: Klinisch bewijs van onstabiele medische of psychiatrische ziekte bij het screeningsbezoek; Screening van aspartaataminotransferase (AST) > 3 keer de bovengrens van normaal of serumcreatinine > 1,5 mg/dl (133 umol/l); Permanente geassisteerde ventilatie of mechanische ventilatie; of borstvoeding geeft of een positieve serumzwangerschapstest heeft tijdens het screeningsbezoek.
  • Geschiedenis van een van de volgende: bloedstolsels waaronder diepe veneuze trombose, longembolie en beroerte, staar, nierproblemen, endometriumkanker, baarmoedersarcoom of diabetes mellitus.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Creatine 30 gram

Creatine wordt twee keer per dag als een poeder gemengd met voedsel of vloeistof ingenomen. Vrijwilligers in deze arm nemen gedurende 38 weken in totaal 30 gram creatine per dag. Vrijwilligers zullen gedurende 38 weken ook twee keer per dag placebo-capsules innemen.

Dit is een geblindeerde studie, dus noch deelnemers, noch studiepersoneel weten welke behandeling een vrijwilliger krijgt.

Creatine is een voedingssupplement en is niet goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van ALS.
Geneesmiddel: creatine
creatine monohydraat poeder
Experimenteel: Tamoxifen 40 mg

Tamoxifen wordt tweemaal daags als capsules ingenomen. Vrijwilligers in deze arm nemen gedurende 38 weken in totaal 40 mg tamoxifen per dag. Vrijwilligers zullen gedurende 38 weken ook tweemaal daags placebopoeder innemen.

Dit is een geblindeerde studie, dus noch deelnemers, noch studiepersoneel weten welke behandeling een vrijwilliger krijgt.

Tamoxifen is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van borstkanker, maar is niet goedgekeurd voor de behandeling van ALS.
Geneesmiddel: tamoxifen
Tamoxifen-citraatcapsules
Andere namen:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Experimenteel: Tamoxifen 80 mg

Tamoxifen wordt tweemaal daags als capsules ingenomen. Vrijwilligers in deze arm nemen gedurende 38 weken in totaal 80 mg tamoxifen per dag. Vrijwilligers zullen gedurende 38 weken ook tweemaal daags placebopoeder innemen.

Dit is een geblindeerde studie, dus noch deelnemers, noch studiepersoneel weten welke behandeling een vrijwilliger krijgt.

Tamoxifen is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van borstkanker, maar is niet goedgekeurd voor de behandeling van ALS.
Geneesmiddel: tamoxifen
Tamoxifen-citraatcapsules
Andere namen:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in functionele beoordelingsschaal ALS - herzien (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
De primaire werkzaamheid zal worden beoordeeld door analyse van de gemiddelde afnamesnelheid van de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-score over een periode van negen maanden. De ALSFRS-R is een snel af te nemen (5 min) ordinale beoordelingsschaal die wordt gebruikt om de beoordeling van een proefpersoon te bepalen van zijn bekwaamheid en onafhankelijkheid in 12 functionele activiteiten. Er zijn 12 vragen, beoordeeld door het onderwerp 0-4 (4 is normaal). Score van 0 (slechtste) tot 48 (beste). Reflecteert spraak en slikken, fijne motoriek, grote motoriek en ademhaling.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vitale capaciteit/longfunctie testen
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
Secundaire werkzaamheid zal worden beoordeeld door de verandering in de Slow Vital Capacity-score gedurende negen maanden te analyseren. Vitale capaciteit is de maximale hoeveelheid lucht die een persoon uit de longen kan verdrijven na een maximale inademing. De VC van een proefpersoon hangt af van hun leeftijd, geslacht en lengte. De waarde wordt geregistreerd als een percentage van de voorspelde normaalwaarde.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
Tracheostomievrije overleving
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
Secundaire werkzaamheid zal worden beoordeeld door analyse van het percentage tracheostomievrije overleving na negen maanden.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
Dosisaanpassingen
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
Deze gebeurtenissen waren te wijten aan een dubbelblinde onderzoeksopzet.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
Lab Abnormale rapporten per behandelingsopdracht
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
De veiligheidsgegevens zijn samengevat volgens de behandelingsarm. Het totale aantal bijwerkingen (AE's), bijwerkingen die terugtrekking van het onderzoeksgeneesmiddel veroorzaken en abnormale laboratoriumtests worden vergeleken tussen de behandelingsarmen. Een laboratoriumafwijking was een resultaat dat buiten het bereik lag en door de locatieonderzoeker als klinisch significant werd beschouwd.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
Hand Held Dynamometry (HHD) Lagere Z-score
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
De lagere z-scores van de HHD zijn gemiddelden van z-scores voor rechter- en linkerknie-extensie, knieflexie, heupflexie en dorsiflexie van de enkel, waarbij z-scores worden berekend ten opzichte van het basislijngemiddelde en de standaarddeviatiekracht van elke spiergroep bij alle deelnemers.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
HHD Lagere % basislijn
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
HHD % basislijnmetingen zijn de gemiddelde procentuele verandering voor rechter- en linkerknie-extensie, knieflexie, heupflexie en dorsaalflexie van de enkel vanaf de basislijn van elke deelnemer.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
HHD Bovenste Z-score
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
De HHD bovenste z-scores zijn gemiddelden van z-scores voor rechter- en linkerschouderflexie, elleboogextensie, elleboogflexie, schrijfextensie en eerste dorsale tussenbeenspieren met z-scores berekend ten opzichte van het basislijngemiddelde en de standaardafwijkingssterkte van elke spiergroep over alle deelnemers.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
HHD Bovenste % basislijn
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
De basislijnmetingen van HHD % zijn de gemiddelde procentuele verandering voor schouderflexie, elleboogextensie, elleboogflexie, polsextensie en eerste dorsale tussenbeenspieren vanaf de basislijn van elke deelnemer.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
Nauwkeurige test van isometrische kracht van ledematen (ATLIS) Lager percentage van voorspeld normaal (PPN)
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
De ATLIS PPN-metingen zijn percentages van voorspelde normale kracht op basis van leeftijd, geslacht, lengte en gewicht met behulp van normatieve gegevens.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
ATLIS Bovenste percentage van voorspeld normaal (PPN)
Tijdsspanne: 38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.
De ATLIS PPN-metingen zijn percentages van voorspelde normale kracht op basis van leeftijd, geslacht, lengte en gewicht met behulp van normatieve gegevens.
38 weken behandeling gevolgd door een telefonisch interview op 42 weken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nazem Atassi

Medewerkers

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

9 december 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 december 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2014

Laatst geverifieerd

1 december 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SDALS-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren