Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zu Kreatin und Tamoxifen bei Freiwilligen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (SDALS-001)

3. Dezember 2014 aktualisiert von: Nazem Atassi

Phase-2-Auswahlstudie mit hochdosiertem Kreatin und zwei Dosierungen von Tamoxifen bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Behandlung mit hochdosiertem Kreatin und zwei Dosierungen von Tamoxifen bei amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, die zu einer fortschreitenden Schwächung und Lähmung willkürlicher Muskeln führt. Es ist bekannt, dass Nervenzellen, sogenannte Motoneuronen, im Gehirn und Rückenmark von Menschen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) absterben. Die Ursache dieses Zelltods ist jedoch unbekannt.

In dieser doppelblinden, randomisierten Studie mit Auswahldesign werden die Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit von Kreatin und Tamoxifen bei Freiwilligen mit ALS bewerten. Es gibt eine große Anzahl potenzieller Medikamente, die das Überleben von Menschen mit ALS verbessern oder das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen können. Die derzeitige Strategie besteht darin, jeweils ein Medikament gegen Placebo zu testen. "Selection Design" ist eine andere Art von Studiendesign. Eine Auswahldesign-Studie verwendet mehrere Medikamente, um sie gegeneinander zu testen, und wählt den Gewinner aus, der zu einer größeren Studie mitgenommen wird. Dieses Design kann die Suche nach wirksamen Medikamenten zur Behandlung von ALS beschleunigen. In dieser Studie zum Auswahldesign nimmt jeder Freiwillige ein aktives Studienmedikament (Kreatin 30 g, Tamoxifen 40 mg oder Tamoxifen 80 mg) und ein Placebo ein.

Ungefähr 60 geeignete Freiwillige mit ALS werden aus mehreren Zentren in den USA rekrutiert, die zum Northeast ALS Consortium (NEALS) gehören. Freiwillige werden nach dem Zufallsprinzip zu gleichen Teilen den drei Behandlungsarmen zugeteilt: Kreatin 30 g/Tag, Tamoxifen 40 mg/Tag und Tamoxifen 80 mg/Tag. Die Freiwilligen nehmen das Studienmedikament für 38 Wochen ein. Nach dem Screening und der Randomisierung werden die Freiwilligen in den Wochen 4, 10, 18, 28 und Woche 38 beobachtet. Ein abschließendes Telefoninterview findet in Woche 42 (ohne Studienmedikation) statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Familiäre oder sporadische ALS.
  • Krankheitsdauer ab Diagnose nicht länger als 36 Monate beim Screening-Besuch.
  • Ab 18 Jahren.
  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen und die Prüfungsverfahren einzuhalten.
  • Vitalkapazität (VC) gleich oder mehr als 50 % des vorhergesagten Normalwerts für Geschlecht, Größe und Alter beim Screening-Besuch.
  • Keine Einnahme oder Einnahme einer stabilen Dosis von Riluzol (50 mg bid) für mindestens 30 Tage vor dem Screening-Besuch.
  • Frauen dürfen für die Dauer der Studie nicht schwanger werden können (z. B. postmenopausal für mindestens ein Jahr, chirurgisch sterilisiert oder angemessene Verhütungsmethoden anwenden) für die Dauer der Studie. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und nicht stillen.

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der bekannten Empfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber Kreatinmonohydrat oder Tamoxifencitrat oder einer anderen verwandten Verbindung.
  • Vorherige Exposition gegenüber Kreatin oder Tamoxifen innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch.
  • Exposition gegenüber einem Prüfagenten innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch.
  • Verwendung von Cumarin-Antikoagulanzien (Warfarin-Natrium), Rifampin, Aminoglutethimid, Medroxyprogesteron, Letrozol oder Bromocriptin.
  • Vorhandensein einer der folgenden klinischen Bedingungen: Klinischer Nachweis einer instabilen medizinischen oder psychiatrischen Erkrankung beim Screening-Besuch; Screening Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3-fache Obergrenze des Normalwertes oder Serum-Kreatinin > 1,5 mg/dl (133 umol/L); Ständige assistierte Beatmung oder mechanische Beatmung; oder Stillen oder einen positiven Serum-Schwangerschaftstest beim Screening-Besuch haben.
  • Anamnese einer der folgenden Erkrankungen: Blutgerinnsel einschließlich tiefer Venenthrombose, Lungenembolie und Schlaganfall, grauer Star, Nierenprobleme, Gebärmutterschleimhautkrebs, Uterussarkom oder Diabetes mellitus.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kreatin 30 g

Kreatin wird zweimal täglich als Pulver mit Nahrung oder Flüssigkeit gemischt eingenommen. Freiwillige in diesem Arm nehmen 38 Wochen lang insgesamt 30 g Kreatin pro Tag ein. Die Freiwilligen nehmen außerdem 38 Wochen lang zweimal täglich Placebo-Kapseln ein.

Dies ist eine verblindete Studie, sodass weder die Teilnehmer noch das Studienpersonal wissen, welche Behandlung ein Proband erhält.

Kreatin ist ein Nahrungsergänzungsmittel und von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) nicht zur Behandlung von ALS zugelassen.
Arzneimittel: Kreatin
Kreatin-Monohydrat-Pulver
Experimental: Tamoxifen 40mg

Tamoxifen wird zweimal täglich als Kapsel eingenommen. Freiwillige in diesem Arm nehmen 38 Wochen lang insgesamt 40 mg Tamoxifen pro Tag ein. Die Freiwilligen nehmen außerdem 38 Wochen lang zweimal täglich Placebo-Pulver ein.

Dies ist eine verblindete Studie, sodass weder die Teilnehmer noch das Studienpersonal wissen, welche Behandlung ein Proband erhält.

Tamoxifen ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Brustkrebs zugelassen, jedoch nicht zur Behandlung von ALS.
Arzneimittel: Tamoxifen
Tamoxifen-Citrat-Kapseln
Andere Namen:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Experimental: Tamoxifen 80mg

Tamoxifen wird zweimal täglich als Kapsel eingenommen. Freiwillige in diesem Arm nehmen 38 Wochen lang insgesamt 80 mg Tamoxifen pro Tag ein. Die Freiwilligen nehmen außerdem 38 Wochen lang zweimal täglich Placebo-Pulver ein.

Dies ist eine verblindete Studie, sodass weder die Teilnehmer noch das Studienpersonal wissen, welche Behandlung ein Proband erhält.

Tamoxifen ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Brustkrebs zugelassen, jedoch nicht zur Behandlung von ALS.
Arzneimittel: Tamoxifen
Tamoxifen-Citrat-Kapseln
Andere Namen:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der ALS-Funktionsbewertungsskala – überarbeitet (ALSFRS-R)
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die primäre Wirksamkeit wird durch Analyse der mittleren Abnahmerate des ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-Scores über neun Monate bewertet. Der ALSFRS-R ist eine schnell anzuwendende (5 Minuten) ordinale Bewertungsskala, die verwendet wird, um die Einschätzung einer Testperson hinsichtlich ihrer Fähigkeit und Unabhängigkeit in 12 funktionellen Aktivitäten zu bestimmen. Es gibt 12 Fragen, die je nach Thema mit 0-4 (4 ist normal) bewertet sind. Bewertung von 0 (am schlechtesten) bis 48 (am besten). Reflektiert Sprache und Schlucken, Feinmotorik, Großmotorik und Atmung.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vitalkapazitäts-/Lungenfunktionstest
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die sekundäre Wirksamkeit wird bewertet, indem die Veränderung des Slow Vital Capacity-Scores über neun Monate analysiert wird. Die Vitalkapazität ist die maximale Luftmenge, die eine Person nach maximaler Einatmung aus der Lunge ausstoßen kann. Der VC eines Probanden hängt von seinem Alter, Geschlecht und seiner Größe ab. Der Wert wird als Prozentsatz des vorhergesagten Normalwerts aufgezeichnet.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Tracheotomiefreies Überleben
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die sekundäre Wirksamkeit wird durch die Analyse der Überlebensrate ohne Tracheotomie nach neun Monaten bewertet.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Dosisanpassungen
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Diese Ereignisse waren auf ein doppelblindes Studiendesign zurückzuführen.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Berichte über Laboranomalien nach Behandlungsauftrag
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die Sicherheitsdaten sind nach Behandlungsarm zusammengefasst. Die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse (AEs), UEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führen, und abnormale Labortests werden zwischen den Behandlungsarmen verglichen. Eine Laboranomalie war ein Ergebnis, das außerhalb des zulässigen Bereichs lag und vom Prüfer des Standorts als klinisch signifikant angesehen wurde.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Handgehaltene Dynamometrie (HHD) Niedrigerer Z-Wert
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die unteren HHD-Z-Scores sind Mittelwerte der Z-Scores für rechte und linke Kniestreckung, Knieflexion, Hüftflexion und Knöchel-Dorsalflexion, wobei die Z-Scores relativ zum Baseline-Mittelwert und zur Standardabweichungsstärke jeder Muskelgruppe bei allen Teilnehmern berechnet wurden.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
HHD Unterer %-Basiswert
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
HHD %-Grundlinienmessungen sind mittlere prozentuale Änderungen für rechte und linke Kniestreckung, Kniebeugung, Hüftbeugung und Knöchel-Dorsalflexion von der Grundlinie jedes Teilnehmers.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
HHD Oberer Z-Score
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die oberen HHD-Z-Scores sind Mittelwerte der Z-Scores für rechte und linke Schulterflexion, Ellbogenstreckung, Ellbogenflexion, Schreibextension und erste dorsale interossäre Muskeln, wobei die Z-Scores relativ zum Grundlinienmittelwert und zur Standardabweichungsstärke jeder Muskelgruppe berechnet werden über alle Teilnehmer.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
HHD obere % Grundlinie
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die HHD % Basislinienmessungen sind mittlere prozentuale Veränderungen für Schulterbeugung, Ellbogenstreckung, Ellbogenbeugung, Handgelenkstreckung und erste dorsale interossäre Muskeln von der Basislinie jedes Teilnehmers.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Accurate Test of Limb Isometric Strength (ATLIS) Unterer Prozentsatz des vorhergesagten Normalwertes (PPN)
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die PPN-Messwerte von ATLIS sind Prozentsätze der vorhergesagten normalen Kraft basierend auf Alter, Geschlecht, Größe und Gewicht unter Verwendung normativer Daten.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
ATLIS Upper Percentage of Predicted Normal (PPN)
Zeitfenster: 38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.
Die PPN-Messwerte von ATLIS sind Prozentsätze der vorhergesagten normalen Kraft basierend auf Alter, Geschlecht, Größe und Gewicht unter Verwendung normativer Daten.
38 Wochen Behandlung, gefolgt von einem Telefoninterview nach 42 Wochen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nazem Atassi

Mitarbeiter

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Ermittler

  • Hauptermittler: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Dezember 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Dezember 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2014

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SDALS-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur Kreatin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Malawi

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren