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Studio sulla sicurezza e l'efficacia della creatina e del tamoxifene nei volontari con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (SDALS-001)

3 dicembre 2014 aggiornato da: Nazem Atassi

Prova di selezione di fase 2 di creatina ad alto dosaggio e due dosaggi di tamoxifene nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia della creatina ad alte dosi e due dosaggi del trattamento con tamoxifene nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una rara malattia neurodegenerativa che provoca un progressivo deperimento e paralisi dei muscoli volontari. È noto che le cellule nervose chiamate motoneuroni muoiono nel cervello e nel midollo spinale delle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Tuttavia, la causa di questa morte cellulare è sconosciuta.

In questo studio in doppio cieco, randomizzato, di selezione, i ricercatori valuteranno la sicurezza e l'efficacia della creatina e del tamoxifene nei volontari con SLA. Esiste un gran numero di potenziali farmaci che possono migliorare la sopravvivenza o rallentare la progressione della malattia nelle persone con SLA. La strategia attuale è quella di testare un farmaco alla volta rispetto al placebo. "Selection Design" è un diverso tipo di disegno di studio. Uno studio di Selection Design utilizza più farmaci per confrontarsi l'uno con l'altro e sceglie il vincitore da portare a uno studio più ampio. Questo progetto può accelerare la ricerca di farmaci efficaci per il trattamento della SLA. In questo studio Selection Design, ogni volontario assumerà un farmaco attivo in studio (creatina 30 g, tamoxifene 40 mg o tamoxifene 80 mg) e un placebo.

Saranno reclutati circa 60 volontari idonei affetti da SLA da più centri negli Stati Uniti che appartengono al Northeast ALS Consortium (NEALS). I volontari saranno assegnati in modo casuale equamente ai tre bracci di trattamento: creatina 30 g/giorno, tamoxifene 40 mg/giorno e tamoxifene 80 mg/giorno. I volontari prenderanno il trattamento in studio per 38 settimane. Dopo lo screening e la randomizzazione, i volontari saranno seguiti alle settimane 4, 10, 18, 28 e alla settimana 38. Un colloquio telefonico finale si svolgerà alla settimana 42 (fuori dal farmaco oggetto dello studio).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SLA familiare o sporadica.
  • Durata della malattia dalla diagnosi non superiore a 36 mesi alla visita di screening.
  • A partire dai 18 anni di età.
  • In grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure di prova.
  • Capacità vitale (VC) uguale o superiore al 50% del valore normale previsto per sesso, altezza ed età alla visita di screening.
  • Non assumere o assumere una dose stabile di riluzolo (50 mg bid) per almeno 30 giorni prima della visita di screening.
  • Le donne non devono essere in grado di rimanere incinte per la durata dello studio (ad es. post menopausa da almeno un anno, sterilità chirurgica o pratica di adeguati metodi di controllo delle nascite) per la durata dello studio. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo alla visita di screening e non allattare.

Criteri di esclusione:

  • Storia di nota sensibilità o intollerabilità alla creatina monoidrato o al tamoxifene citrato o a qualsiasi altro composto correlato.
  • - Precedente esposizione a creatina o tamoxifene entro 30 giorni dalla visita di screening.
  • Esposizione a qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening.
  • Uso di anticoagulanti cumarinici (warfarin sodico), rifampicina, aminoglutetimide, medrossiprogesterone, letrozolo o bromocriptina.
  • Presenza di una qualsiasi delle seguenti condizioni cliniche: evidenza clinica di malattia medica o psichiatrica instabile alla visita di screening; Screening aspartato aminotransferasi (AST) > 3 volte il limite superiore del normale o creatinina sierica > 1,5 mg/dl (133 umol/L); Ventilazione assistita permanente o ventilazione meccanica; o In allattamento o avere un test di gravidanza su siero positivo alla visita di screening.
  • Storia di uno qualsiasi dei seguenti: coaguli di sangue tra cui trombosi venosa profonda, embolia polmonare e ictus, cataratta, problemi renali, cancro dell'endometrio, sarcoma uterino o diabete mellito.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Creatina 30gr

La creatina sarà assunta come una polvere mescolata al cibo o al liquido due volte al giorno. I volontari in questo braccio prenderanno un totale di 30 g di creatina al giorno per 38 settimane. I volontari prenderanno anche capsule di placebo due volte al giorno per 38 settimane.

Questo è uno studio in cieco, quindi né i partecipanti né il personale dello studio sapranno quale trattamento sta ricevendo un volontario.

La creatina è un integratore alimentare e non è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della SLA.
Droga: creatina
polvere di creatina monoidrato
Sperimentale: Tamoxifene 40 mg

Il tamoxifene verrà assunto in capsule due volte al giorno. I volontari in questo braccio prenderanno un totale di 40 mg di tamoxifene al giorno per 38 settimane. I volontari prenderanno anche polvere placebo due volte al giorno per 38 settimane.

Questo è uno studio in cieco, quindi né i partecipanti né il personale dello studio sapranno quale trattamento sta ricevendo un volontario.

Il tamoxifene è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del cancro al seno, ma non è approvato per il trattamento della SLA.
Droga: tamoxifene
Capsule di tamoxifene citrato
Altri nomi:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Sperimentale: Tamoxifene 80 mg

Il tamoxifene verrà assunto in capsule due volte al giorno. I volontari in questo braccio prenderanno un totale di 80 mg di tamoxifene al giorno per 38 settimane. I volontari prenderanno anche polvere placebo due volte al giorno per 38 settimane.

Questo è uno studio in cieco, quindi né i partecipanti né il personale dello studio sapranno quale trattamento sta ricevendo un volontario.

Il tamoxifene è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del cancro al seno, ma non è approvato per il trattamento della SLA.
Droga: tamoxifene
Capsule di tamoxifene citrato
Altri nomi:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della scala di valutazione funzionale ALS - Rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
L'efficacia primaria sarà valutata analizzando il tasso medio di declino nel punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) nell'arco di nove mesi. L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale di rapida somministrazione (5 min) utilizzata per determinare la valutazione di un soggetto della propria capacità e indipendenza in 12 attività funzionali. Ci sono 12 domande, classificate dal soggetto 0-4 (4 è normale). Punteggio da 0 (peggiore) a 48 (migliore). Riflette la parola e la deglutizione, le capacità motorie fini, le grandi capacità motorie e la respirazione.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di capacità vitale/funzione polmonare
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
L'efficacia secondaria sarà valutata analizzando la variazione del punteggio della capacità vitale lenta nell'arco di nove mesi. La capacità vitale è la quantità massima di aria che una persona può espellere dai polmoni dopo una massima inalazione. Il VC di un soggetto dipende dalla sua età, sesso e altezza. Il valore viene registrato come percentuale del normale previsto.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Sopravvivenza senza tracheostomia
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
L'efficacia secondaria sarà valutata analizzando il tasso di sopravvivenza libera da tracheostomia a nove mesi.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Aggiustamenti della dose
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Questi eventi erano dovuti a un disegno di studio in doppio cieco.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Rapporti anomali di laboratorio per assegnazione del trattamento
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
I dati sulla sicurezza sono riassunti in base al braccio di trattamento. Il numero totale di eventi avversi (AE), eventi avversi che causano la sospensione del farmaco oggetto dello studio e test di laboratorio anomali vengono confrontati tra i bracci di trattamento. Un'anomalia di laboratorio era un risultato fuori range e considerato clinicamente significativo dallo sperimentatore del sito.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Dinamometria portatile (HHD) Punteggio Z inferiore
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
I punteggi z inferiori dell'HHD sono mezzi dei punteggi z per l'estensione del ginocchio destro e sinistro, la flessione del ginocchio, la flessione dell'anca e la dorsiflessione della caviglia con i punteggi z calcolati in relazione alla media di base e alla forza della deviazione standard di ciascun gruppo muscolare in tutti i partecipanti.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
HHD % inferiore al basale
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Le misure della linea di base HHD% sono la variazione percentuale media per l'estensione del ginocchio destro e sinistro, la flessione del ginocchio, la flessione dell'anca e la dorsiflessione della caviglia rispetto alla linea di base di ciascun partecipante.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Punteggio Z superiore HHD
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
I punteggi z superiori dell'HHD sono la media dei punteggi z per la flessione della spalla destra e sinistra, l'estensione del gomito, la flessione del gomito, l'estensione della scrittura e i primi muscoli interossei dorsali con i punteggi z calcolati rispetto alla forza di base e alla deviazione standard di ciascun gruppo muscolare tra tutti i partecipanti.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
HHD superiore % basale
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Le misure della linea di base HHD% sono la variazione percentuale media per la flessione della spalla, l'estensione del gomito, la flessione del gomito, l'estensione del polso e i primi muscoli interossei dorsali rispetto alla linea di base di ciascun partecipante.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Test accurato della forza isometrica degli arti (ATLIS) Percentuale inferiore della norma prevista (PPN)
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Le misure ATLIS PPN sono percentuali della forza normale prevista in base a età, sesso, altezza e peso utilizzando dati normativi.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
ATLIS Percentuale superiore della norma prevista (PPN)
Lasso di tempo: 38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.
Le misure ATLIS PPN sono percentuali della forza normale prevista in base a età, sesso, altezza e peso utilizzando dati normativi.
38 settimane di trattamento seguite da un colloquio telefonico a 42 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nazem Atassi

Collaboratori

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Investigatori

  • Investigatore principale: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

9 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 dicembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2014

Ultimo verificato

1 dicembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SDALS-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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