Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności kreatyny i tamoksyfenu u ochotników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) (SDALS-001)

3 grudnia 2014 zaktualizowane przez: Nazem Atassi

Próba selekcji fazy 2 kreatyny w dużych dawkach i dwóch dawek tamoksyfenu w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia wysokimi dawkami kreatyny oraz dwoma dawkami tamoksyfenu w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest rzadką chorobą neurodegeneracyjną, która powoduje postępujące wyniszczenie i paraliż dobrowolnych mięśni. Wiadomo, że komórki nerwowe zwane neuronami ruchowymi obumierają w mózgach i rdzeniach kręgowych osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Jednak przyczyna śmierci tej komórki jest nieznana.

W tej podwójnie ślepej, randomizowanej, selekcjonowanej próbie, naukowcy ocenią bezpieczeństwo i skuteczność kreatyny i tamoksyfenu u ochotników z ALS. Istnieje duża liczba potencjalnych leków, które mogą poprawić przeżycie lub spowolnić postęp choroby u osób z ALS. Obecna strategia polega na testowaniu jednego leku na raz w porównaniu z placebo. „Projekt wyboru” to inny rodzaj projektu badania. Badanie Selection Design wykorzystuje wiele leków do wzajemnego przeszukiwania i wybiera zwycięzcę do większego badania. Ten projekt może przyspieszyć poszukiwanie skutecznych leków na ALS. W tym badaniu Selection Design każdy ochotnik przyjmie jeden aktywny badany lek (30 g kreatyny, 40 mg tamoksyfenu lub 80 mg tamoksyfenu) i jedno placebo.

Około 60 kwalifikujących się ochotników z ALS zostanie zwerbowanych z wielu ośrodków w USA, które należą do konsorcjum Northeast ALS Consortium (NEALS). Ochotnicy zostaną losowo przydzieleni po równo do trzech grup leczenia: kreatyna 30 g/dzień, tamoksyfen 40 mg/dzień i tamoksyfen 80 mg/dzień. Ochotnicy będą przyjmować badany lek przez 38 tygodni. Po badaniu przesiewowym i randomizacji ochotnicy będą obserwowani w 4, 10, 18, 28 i 38 tygodniu. Końcowa rozmowa telefoniczna odbędzie się w 42. tygodniu (poza badanym lekiem).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzinny lub sporadyczny ALS.
  • Czas trwania choroby od diagnozy nie dłuższy niż 36 miesięcy podczas wizyty przesiewowej.
  • Wiek 18 lat lub więcej.
  • Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych.
  • Pojemność życiowa (VC) równa lub większa niż 50% przewidywanej wartości normalnej dla płci, wzrostu i wieku podczas wizyty przesiewowej.
  • Nieprzyjmowanie lub stabilna dawka riluzolu (50 mg dwa razy na dobę) przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Kobiety nie mogą zajść w ciążę w czasie trwania badania (np. po menopauzie przez co najmniej jeden rok, być sterylne chirurgicznie lub stosować odpowiednie metody kontroli urodzeń) przez czas trwania badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej i nie być w okresie laktacji.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia znanej wrażliwości lub nietolerancji na monohydrat kreatyny lub cytrynian tamoksyfenu lub jakikolwiek inny pokrewny związek.
  • Wcześniejsza ekspozycja na kreatynę lub tamoksyfen w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
  • Kontakt z jakimkolwiek agentem badawczym w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych z grupy kumaryny (sól sodowa warfaryny), ryfampicyny, aminoglutetymidu, medroksyprogesteronu, letrozolu lub bromokryptyny.
  • Obecność któregokolwiek z następujących stanów klinicznych: Kliniczne dowody niestabilnej choroby medycznej lub psychicznej podczas wizyty przesiewowej; Przesiewowe stężenie aminotransferazy asparaginianowej (AST) > 3-krotność górnej granicy normy lub kreatyniny w surowicy > 1,5 mg/dl (133 umol/l); Stała wentylacja wspomagana lub wentylacja mechaniczna; lub w okresie laktacji lub mieć pozytywny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej.
  • Historia któregokolwiek z następujących: zakrzepy krwi, w tym zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna i udar, zaćma, problemy z nerkami, rak endometrium, mięsak macicy lub cukrzyca.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kreatyna 30g

Kreatyna będzie przyjmowana w postaci proszku zmieszanego z pokarmem lub płynem dwa razy dziennie. Ochotnicy w tej grupie będą przyjmować łącznie 30 g kreatyny dziennie przez 38 tygodni. Ochotnicy będą również przyjmować kapsułki placebo dwa razy dziennie przez 38 tygodni.

Jest to badanie zaślepione, więc ani uczestnicy, ani personel badawczy nie będą wiedzieć, jakie leczenie otrzymuje ochotnik.

Kreatyna jest suplementem diety i nie jest zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia ALS.
Lek: kreatyna
proszek monohydratu kreatyny
Eksperymentalny: Tamoksyfen 40 mg

Tamoksyfen będzie przyjmowany w postaci kapsułek dwa razy dziennie. Ochotnicy w tej grupie będą przyjmować łącznie 40 mg tamoksyfenu dziennie przez 38 tygodni. Ochotnicy będą również przyjmować placebo w proszku dwa razy dziennie przez 38 tygodni.

Jest to badanie zaślepione, więc ani uczestnicy, ani personel badawczy nie będą wiedzieć, jakie leczenie otrzymuje ochotnik.

Tamoksyfen jest zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia raka piersi, ale nie jest zatwierdzony do leczenia ALS.
Lek: tamoksyfen
Kapsułki z cytrynianem tamoksyfenu
Inne nazwy:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Eksperymentalny: Tamoksyfen 80mg

Tamoksyfen będzie przyjmowany w postaci kapsułek dwa razy dziennie. Ochotnicy w tej grupie będą przyjmować łącznie 80 mg tamoksyfenu dziennie przez 38 tygodni. Ochotnicy będą również przyjmować placebo w proszku dwa razy dziennie przez 38 tygodni.

Jest to badanie zaślepione, więc ani uczestnicy, ani personel badawczy nie będą wiedzieć, jakie leczenie otrzymuje ochotnik.

Tamoksyfen jest zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia raka piersi, ale nie jest zatwierdzony do leczenia ALS.
Lek: tamoksyfen
Kapsułki z cytrynianem tamoksyfenu
Inne nazwy:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w Skali Oceny Funkcjonalności ALS – poprawiona (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Pierwszorzędowa skuteczność zostanie oceniona poprzez analizę średniego tempa spadku wyniku skorygowanej skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) w ciągu dziewięciu miesięcy. ALSFRS-R to szybko przeprowadzana (5-minutowa) porządkowa skala ocen używana do określenia oceny podmiotu jego zdolności i niezależności w 12 czynnościach funkcjonalnych. Jest 12 pytań, ocenianych według przedmiotu od 0 do 4 (4 jest normalne). Wynik od 0 (najgorszy) do 48 (najlepszy). Odzwierciedla mowę i połykanie, małą motorykę, dużą motorykę i oddychanie.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Testowanie pojemności życiowej/czynności płuc
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Skuteczność drugorzędowa zostanie oceniona poprzez analizę zmiany wyniku w zakresie wolnej pojemności życiowej w ciągu dziewięciu miesięcy. Pojemność życiowa to maksymalna ilość powietrza, jaką osoba może usunąć z płuc po maksymalnym wdechu. VC podmiotu zależy od jego wieku, płci i wzrostu. Wartość jest zapisywana jako procent przewidywanej normy.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Przeżycie bez tracheostomii
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Skuteczność drugorzędowa zostanie oceniona poprzez analizę wskaźnika przeżycia bez tracheostomii po dziewięciu miesiącach.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Dostosowanie dawki
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Zdarzenia te były spowodowane projektem badania z podwójnie ślepą próbą.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Zgłoszenia nieprawidłowości laboratoryjnych według przypisania leczenia
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Dane dotyczące bezpieczeństwa podsumowano według ramienia leczenia. Całkowita liczba zdarzeń niepożądanych (AE), zdarzeń niepożądanych, które powodują odstawienie badanego leku i nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych, jest porównywana w grupach leczenia. Nieprawidłowość laboratoryjna była wynikiem, który był poza zakresem i został uznany przez badacza ośrodka za istotny klinicznie.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Dynamometria ręczna (HHD) Niższy wynik Z
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Niższe wyniki z HHD to średnie wyników z dla wyprostu prawego i lewego kolana, zgięcia kolana, zgięcia biodra i zgięcia grzbietowego kostki z wynikami z obliczonymi względem średniej wyjściowej i siły odchylenia standardowego każdej grupy mięśni u wszystkich uczestników.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
HHD Dolna linia bazowa
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Miary bazowe HHD % to średnia procentowa zmiana wyprostu prawego i lewego kolana, zgięcia kolana, zgięcia biodra i zgięcia grzbietowego kostki w stosunku do linii bazowej każdego uczestnika.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
HHD Górny wynik Z
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Górne wyniki z HHD to średnie wyników z dla zgięcia prawego i lewego ramienia, wyprostu łokcia, zgięcia łokcia, wyprostu zapisu i pierwszych międzykostnych mięśni grzbietowych z wynikami Z obliczonymi względem średniej wyjściowej i siły odchylenia standardowego każdej grupy mięśni wśród wszystkich uczestników.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
HHD górny procent linii bazowej
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Miary bazowe HHD % to średnia procentowa zmiana zgięcia barku, wyprostu łokcia, zgięcia łokcia, wyprostu nadgarstka i pierwszych międzykostnych mięśni grzbietowych od linii bazowej każdego uczestnika.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Dokładny test siły izometrycznej kończyny (ATLIS) Niższy procent przewidywanej normy (PPN)
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Miary ATLIS PPN to wartości procentowe przewidywanej normalnej siły na podstawie wieku, płci, wzrostu i wagi przy użyciu danych normatywnych.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
ATLIS Górny procent przewidywanej normy (PPN)
Ramy czasowe: 38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.
Miary ATLIS PPN to wartości procentowe przewidywanej normalnej siły na podstawie wieku, płci, wzrostu i wagi przy użyciu danych normatywnych.
38 tygodni leczenia, a następnie wywiad telefoniczny po 42 tygodniach.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nazem Atassi

Współpracownicy

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Śledczy

  • Główny śledczy: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 grudnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 grudnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SDALS-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj