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Estudo de Segurança e Eficácia da Creatina e Tamoxifeno em Voluntários com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) (SDALS-001)

3 de dezembro de 2014 atualizado por: Nazem Atassi

Teste de Seleção de Fase 2 de Alta Dosagem de Creatina e Duas Dosagens de Tamoxifeno na Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia do tratamento com altas doses de creatina e duas doses de tamoxifeno na esclerose lateral amiotrófica (ALS).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa rara que resulta em perda progressiva e paralisia dos músculos voluntários. Sabe-se que células nervosas chamadas neurônios motores morrem no cérebro e na medula espinhal de pessoas com esclerose lateral amiotrófica (ALS). No entanto, a causa desta morte celular é desconhecida.

Neste estudo duplo-cego, randomizado e de seleção, os pesquisadores avaliarão a segurança e a eficácia da creatina e do tamoxifeno em voluntários com ELA. Há um grande número de medicamentos potenciais que podem melhorar a sobrevida ou retardar a progressão da doença em pessoas com ELA. A estratégia atual é testar um medicamento por vez contra o placebo. "Design de Seleção" é um tipo diferente de design de estudo. Um estudo de Design de Seleção usa vários medicamentos para comparar uns com os outros e escolhe o vencedor para levar a um estudo maior. Esse projeto pode acelerar a busca por medicamentos eficazes para tratar a ELA. Neste estudo de Desenho de Seleção, cada voluntário tomará um medicamento ativo do estudo (creatina 30gm, tamoxifeno 40mg ou tamoxifeno 80mg) e um placebo.

Aproximadamente 60 voluntários elegíveis com ALS serão recrutados em vários centros nos EUA que pertencem ao Nordeste ALS Consortium (NEALS). Os voluntários serão distribuídos aleatoriamente igualmente para os três braços de tratamento: creatina 30gm/dia, tamoxifeno 40mg/dia e tamoxifeno 80mg/dia. Os voluntários farão o tratamento do estudo por 38 semanas. Após triagem e randomização, os voluntários serão acompanhados nas semanas 4, 10, 18, 28 e 38. Uma entrevista final por telefone ocorrerá na semana 42 (sem o medicamento do estudo).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • ELA familiar ou esporádica.
  • Duração da doença desde o diagnóstico não superior a 36 meses na visita de triagem.
  • Com 18 anos ou mais.
  • Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo.
  • Capacidade vital (VC) igual ou superior a 50% do valor normal previsto para sexo, altura e idade na visita de triagem.
  • Não tomar ou não tomar uma dose estável de riluzole (50 mg bid) por pelo menos 30 dias antes da visita de triagem.
  • As mulheres não podem engravidar durante o estudo (por exemplo, pós-menopausa por pelo menos um ano, cirurgicamente estéreis ou praticando métodos anticoncepcionais adequados) durante o estudo. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na visita de triagem e não amamentar.

Critério de exclusão:

  • História de sensibilidade ou intolerância conhecida ao monohidrato de creatina ou citrato de tamoxifeno ou a qualquer outro composto relacionado.
  • Exposição prévia a creatina ou tamoxifeno dentro de 30 dias da visita de triagem.
  • Exposição a qualquer agente investigacional dentro de 30 dias da visita de triagem.
  • Uso de anticoagulantes cumarínicos (varfarina sódica), rifampicina, aminoglutetimida, medroxiprogesterona, letrozol ou bromocriptina.
  • Presença de qualquer uma das seguintes condições clínicas: Evidência clínica de doença médica ou psiquiátrica instável na Visita de Triagem; Triagem de aspartato aminotransferase (AST) > 3 vezes o limite superior do normal ou creatinina sérica > 1,5 mg/dl (133 umol/L); Ventilação assistida permanente ou ventilação mecânica; ou Lactante ou tenha um teste de gravidez sérico positivo na Visita de Triagem.
  • História de qualquer um dos seguintes: coágulos sanguíneos, incluindo trombose venosa profunda, embolia pulmonar e acidente vascular cerebral, catarata, problemas renais, câncer de endométrio, sarcoma uterino ou diabetes mellitus.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Creatina 30gm

A creatina será tomada como um pó misturado com comida ou líquido duas vezes ao dia. Os voluntários neste braço tomarão um total de 30 gramas de creatina por dia durante 38 semanas. Os voluntários também tomarão cápsulas de placebo duas vezes ao dia durante 38 semanas.

Este é um estudo cego, portanto nem os participantes nem a equipe do estudo saberão qual tratamento um voluntário está recebendo.

A creatina é um suplemento nutricional e não é aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de ELA.
Medicamento: creatina
creatina monohidratada em pó
Experimental: Tamoxifeno 40mg

O tamoxifeno será tomado em cápsulas duas vezes ao dia. Os voluntários neste braço tomarão um total de 40 mg de tamoxifeno por dia durante 38 semanas. Os voluntários também tomarão placebo em pó duas vezes ao dia durante 38 semanas.

Este é um estudo cego, portanto nem os participantes nem a equipe do estudo saberão qual tratamento um voluntário está recebendo.

O tamoxifeno é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento do câncer de mama, mas não é aprovado para o tratamento de ELA.
Medicamento: tamoxifeno
Cápsulas de citrato de tamoxifeno
Outros nomes:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Experimental: Tamoxifeno 80mg

O tamoxifeno será tomado em cápsulas duas vezes ao dia. Os voluntários neste braço tomarão um total de 80 mg de tamoxifeno por dia durante 38 semanas. Os voluntários também tomarão placebo em pó duas vezes ao dia durante 38 semanas.

Este é um estudo cego, portanto nem os participantes nem a equipe do estudo saberão qual tratamento um voluntário está recebendo.

O tamoxifeno é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento do câncer de mama, mas não é aprovado para o tratamento de ELA.
Medicamento: tamoxifeno
Cápsulas de citrato de tamoxifeno
Outros nomes:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na Escala de Classificação Funcional da ELA - Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
A eficácia primária será avaliada pela análise da taxa média de declínio na pontuação da Escala de Classificação Funcional ALS Revisada (ALSFRS-R) ao longo de nove meses. O ALSFRS-R é uma escala de classificação ordinal de administração rápida (5 min) usada para determinar a avaliação de um sujeito de sua capacidade e independência em 12 atividades funcionais. São 12 questões, graduadas pelo sujeito de 0 a 4 (4 é normal). Pontuação de 0 (pior) a 48 (melhor). Reflete a fala e a deglutição, as habilidades motoras finas, as habilidades motoras amplas e a respiração.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Capacidade Vital/Teste de Função Pulmonar
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
A eficácia secundária será avaliada pela análise da mudança na pontuação da Capacidade Vital Lenta ao longo de nove meses. A capacidade vital é a quantidade máxima de ar que uma pessoa pode expelir dos pulmões após uma inspiração máxima. A CV de um sujeito depende de sua idade, sexo e altura. O valor é registrado como uma porcentagem do normal previsto.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
Sobrevivência livre de traqueostomia
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
A eficácia secundária será avaliada pela análise da taxa de sobrevida livre de traqueostomia em nove meses.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
Ajustes de dose
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
Esses eventos foram devidos a um desenho de estudo duplo-cego.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
Relatórios anormais de laboratório por atribuição de tratamento
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
Os dados de segurança são resumidos de acordo com o braço de tratamento. O número total de Eventos Adversos (AEs), EAs que causam a retirada do medicamento do estudo e testes laboratoriais anormais são comparados entre os braços de tratamento. Uma anormalidade laboratorial foi um resultado fora do intervalo e considerado clinicamente significativo pelo investigador do centro.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
Dinamometria Portátil (HHD) Menor Z-score
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
As pontuações z inferiores do HHD são médias das pontuações z para extensão do joelho direito e esquerdo, flexão do joelho, flexão do quadril e dorsiflexão do tornozelo com pontuações z calculadas em relação à média da linha de base e força de desvio padrão de cada grupo muscular em todos os participantes.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
HHD % inferior da linha de base
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
As medidas HHD % da linha de base são a variação percentual média para extensão do joelho direito e esquerdo, flexão do joelho, flexão do quadril e dorsiflexão do tornozelo da linha de base de cada participante.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
HHD Superior Z-score
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
As pontuações z superiores do HHD são médias das pontuações z para flexão do ombro direito e esquerdo, extensão do cotovelo, flexão do cotovelo, extensão da escrita e primeiros músculos interósseos dorsais com pontuações z calculadas em relação à média da linha de base e força de desvio padrão de cada grupo muscular em todos os participantes.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
HHD % superior da linha de base
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
As medidas HHD % da linha de base são a variação percentual média para flexão do ombro, extensão do cotovelo, flexão do cotovelo, extensão do punho e primeiros músculos interósseos dorsais da linha de base de cada participante.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
Teste preciso de força isométrica de membro (ATLIS) Percentagem inferior do normal previsto (PPN)
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
As medidas ATLIS PPN são porcentagens de força normal prevista com base na idade, sexo, altura e peso usando dados normativos.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
Porcentagem Superior ATLIS do Normal Previsto (PPN)
Prazo: 38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.
As medidas ATLIS PPN são porcentagens de força normal prevista com base na idade, sexo, altura e peso usando dados normativos.
38 semanas de tratamento seguido de uma entrevista por telefone em 42 semanas.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nazem Atassi

Colaboradores

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Investigadores

  • Investigador principal: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

9 de dezembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

4 de dezembro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de dezembro de 2014

Última verificação

1 de dezembro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SDALS-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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