Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af kreatin og tamoxifen hos frivillige med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (SDALS-001)

3. december 2014 opdateret af: Nazem Atassi

Fase 2 selektionsforsøg med højdosis kreatin og to doser Tamoxifen ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​højdosis kreatin og to doser tamoxifenbehandling ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sjælden, neurodegenerativ lidelse, der resulterer i progressiv svind og lammelse af frivillige muskler. Det er kendt, at nerveceller kaldet motorneuroner dør i hjerner og rygmarv hos mennesker med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Årsagen til denne celledød er dog ukendt.

I dette dobbeltblindede, randomiserede selektionsdesignforsøg vil forskere evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​kreatin og tamoxifen hos frivillige med ALS. Der er et stort antal potentielle lægemidler, som kan forbedre overlevelsen eller bremse sygdomsprogressionen hos mennesker med ALS. Den nuværende strategi er at teste ét lægemiddel ad gangen mod placebo. "Udvalgsdesign" er en anden type studiedesign. En Selection Design-undersøgelse bruger flere stoffer til at screene mod hinanden og udvælger vinderen til at tage til en større undersøgelse. Dette design kan fremskynde søgen efter effektive lægemidler til behandling af ALS. I denne Selection Design-undersøgelse vil hver frivillig tage ét aktivt studielægemiddel (kreatin 30gm, tamoxifen 40mg eller tamoxifen 80mg) og én placebo.

Cirka 60 kvalificerede frivillige med ALS vil blive rekrutteret fra flere centre i USA, der tilhører Northeast ALS Consortium (NEALS). Frivillige vil blive tilfældigt fordelt ligeligt til de tre behandlingsarme: kreatin 30g/dag, tamoxifen 40mg/dag og tamoxifen 80mg/dag. Frivillige vil tage studiebehandling i 38 uger. Efter screening og randomisering vil frivillige blive fulgt i uge 4, 10, 18, 28 og uge 38. Et sidste telefoninterview vil finde sted i uge 42 (uden studiemedicin).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Familiær eller sporadisk ALS.
  • Sygdomsvarighed fra diagnose ikke længere end 36 måneder ved screeningsbesøg.
  • 18 år eller ældre.
  • I stand til at give informeret samtykke og overholde forsøgsprocedurer.
  • Vitalkapacitet (VC) lig med eller mere end 50 % af den forventede normalværdi for køn, højde og alder ved screeningsbesøget.
  • Ikke at tage eller på en stabil dosis af riluzol (50 mg to gange dagligt) i mindst 30 dage før screeningsbesøget.
  • Kvinder må ikke være i stand til at blive gravide under undersøgelsens varighed (f.eks. postmenopausal i mindst et år, kirurgisk sterile eller praktisere passende præventionsmetoder) i løbet af undersøgelsen. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screeningsbesøget og være ikke-ammende.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med kendt følsomhed eller intolerance over for kreatinmonohydrat eller tamoxifencitrat eller enhver anden beslægtet forbindelse.
  • Forudgående eksponering for kreatin eller tamoxifen inden for 30 dage efter screeningsbesøget.
  • Eksponering for ethvert forsøgsmiddel inden for 30 dage efter screeningsbesøget.
  • Brug af coumarin antikoagulantia (warfarin natrium), rifampin, aminoglutethimid, medroxyprogesteron, letrozol eller bromocriptin.
  • Tilstedeværelse af en af ​​følgende kliniske tilstande: Klinisk bevis for ustabil medicinsk eller psykiatrisk sygdom ved screeningsbesøget; Screening af aspartataminotransferase (AST) > 3 gange den øvre grænse for normal eller serumkreatinin > 1,5 mg/dl (133 umol/L); Permanent assisteret ventilation eller mekanisk ventilation; eller ammende eller have en positiv serumgraviditetstest ved screeningsbesøget.
  • Anamnese med et eller flere af følgende: blodpropper inklusive dyb venetrombose, lungeemboli og slagtilfælde, grå stær, nyreproblemer, endometriecancer, uterin sarkom eller diabetes mellitus.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kreatin 30 g

Kreatin vil blive taget som et pulver blandet i mad eller væske to gange om dagen. Frivillige i denne arm vil tage i alt 30g kreatin om dagen i 38 uger. Frivillige vil også tage placebo-kapsler to gange dagligt i 38 uger.

Dette er en blindet undersøgelse, så hverken deltagere eller undersøgelsespersonale ved, hvilken behandling en frivillig modtager.

Kreatin er et kosttilskud og er ikke godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA) til behandling af ALS.
Medicin: kreatin
kreatin monohydrat pulver
Eksperimentel: Tamoxifen 40mg

Tamoxifen vil blive taget som kapsler to gange dagligt. Frivillige i denne arm vil tage i alt 40 mg tamoxifen om dagen i 38 uger. Frivillige vil også tage placebopulver to gange om dagen i 38 uger.

Dette er en blindet undersøgelse, så hverken deltagere eller undersøgelsespersonale ved, hvilken behandling en frivillig modtager.

Tamoxifen er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA) til behandling af brystkræft, men er ikke godkendt til behandling af ALS.
Medicin: tamoxifen
Tamoxifen citrat kapsler
Andre navne:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Eksperimentel: Tamoxifen 80mg

Tamoxifen vil blive taget som kapsler to gange dagligt. Frivillige i denne arm vil tage i alt 80 mg tamoxifen om dagen i 38 uger. Frivillige vil også tage placebopulver to gange om dagen i 38 uger.

Dette er en blindet undersøgelse, så hverken deltagere eller undersøgelsespersonale ved, hvilken behandling en frivillig modtager.

Tamoxifen er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA) til behandling af brystkræft, men er ikke godkendt til behandling af ALS.
Medicin: tamoxifen
Tamoxifen citrat kapsler
Andre navne:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ALS funktionel vurderingsskala – revideret (ALSFRS-R)
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Primær effekt vil blive vurderet ved at analysere den gennemsnitlige hastighed for fald i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score over ni måneder. ALSFRS-R er en hurtigt administreret (5 min) ordinær vurderingsskala, der bruges til at bestemme et individs vurdering af deres evner og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter. Der er 12 spørgsmål, bedømt efter emnet 0-4 (4 er normalt). Score fra 0 (dårligst) til 48 (bedst). Afspejler tale og synke, finmotorik, stor motorik og vejrtrækning.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vital kapacitet/lungefunktionstest
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Sekundær effekt vil blive vurderet ved at analysere ændringen i Slow Vital Capacity-scoren over ni måneder. Vitalkapacitet er den maksimale mængde luft, en person kan udstøde fra lungerne efter en maksimal indånding. Et forsøgspersons VC afhænger af deres alder, køn og højde. Værdien registreres som en procentdel af forventet normal.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Trakeostomi-fri overlevelse
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Sekundær effekt vil blive vurderet ved at analysere raten af ​​trakeostomifri overlevelse efter ni måneder.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Dosisjusteringer
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Disse hændelser skyldtes et dobbeltblindet studiedesign.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Unormale rapporter i laboratoriet efter behandlingsopgave
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Sikkerhedsdata er opsummeret efter behandlingsarm. Samlet antal bivirkninger (AE'er), AE'er, der forårsager tilbagetrækning af undersøgelsesmedicin og unormale laboratorietests, sammenlignes blandt behandlingsarme. En laboratorieabnormitet var et resultat, der var uden for rækkevidde og ansås for klinisk signifikant af stedets investigator.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Håndholdt dynamometri (HHD) Lavere Z-score
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
HHD lavere z-score er midler til z-score for højre og venstre knæforlængelse, knæfleksion, hoftefleksion og ankeldorsalfleksion med z-score beregnet i forhold til basislinjemiddelværdien og standardafvigelsesstyrken for hver muskelgruppe på tværs af alle deltagere.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
HHD Lavere % Baseline
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
HHD % baseline-mål er gennemsnitlig procentændring for højre og venstre knæforlængelse, knæfleksion, hoftefleksion og ankeldorsalfleksion fra hver deltagers baseline.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
HHD Øvre Z-score
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
HHD øvre z-score er middel af z-score for højre og venstre skulderfleksion, albueekstension, albuefleksion, skriveekstension og første dorsale interosseøse muskler med z-score beregnet i forhold til basislinjemiddelværdien og standardafvigelsesstyrken for hver muskelgruppe på tværs af alle deltagere.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
HHD Øvre % Baseline
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
HHD %-baseline-målene er gennemsnitlig procentændring for skulderfleksion, albueudvidelse, albuefleksion, håndledsforlængelse og første dorsale interosseøse muskler fra hver deltagers baseline.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
Nøjagtig test af ekstremitets isometrisk styrke (ATLIS) Lavere procentdel af forudsagt normal (PPN)
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
ATLIS PPN-målene er procentdele af forventet normal styrke baseret på alder, køn, højde og vægt ved hjælp af normative data.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
ATLIS øvre procentdel af forventet normal (PPN)
Tidsramme: 38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.
ATLIS PPN-målene er procentdele af forventet normal styrke baseret på alder, køn, højde og vægt ved hjælp af normative data.
38 ugers behandling efterfulgt af telefonsamtale ved 42 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nazem Atassi

Samarbejdspartnere

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2010

Først opslået (Skøn)

9. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. december 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2014

Sidst verificeret

1. december 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SDALS-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner