Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av kreatin och tamoxifen hos frivilliga med amyotrofisk lateralskleros (ALS) (SDALS-001)

3 december 2014 uppdaterad av: Nazem Atassi

Fas 2 urvalsprövning av högdos kreatin och två doser tamoxifen vid amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av högdos kreatin och två doser tamoxifenbehandling vid amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en sällsynt, neurodegenerativ störning som resulterar i progressiv utmattning och förlamning av frivilliga muskler. Det är känt att nervceller som kallas motorneuroner dör i hjärnan och ryggmärgen hos personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS). Orsaken till denna celldöd är dock okänd.

I denna dubbelblinda, randomiserade urvalsdesignstudie kommer forskare att utvärdera säkerheten och effektiviteten av kreatin och tamoxifen hos frivilliga med ALS. Det finns ett stort antal potentiella läkemedel som kan förbättra överlevnaden eller bromsa sjukdomsutvecklingen hos personer med ALS. Den nuvarande strategin är att testa ett läkemedel i taget mot placebo. "Urvalsdesign" är en annan typ av studiedesign. En urvalsdesignstudie använder flera läkemedel för att screena mot varandra och utser vinnaren att ta till en större studie. Denna design kan påskynda sökandet efter effektiva läkemedel för att behandla ALS. I denna urvalsdesignstudie kommer varje frivillig att ta ett aktivt studieläkemedel (kreatin 30g, tamoxifen 40mg eller tamoxifen 80mg) och en placebo.

Cirka 60 berättigade volontärer med ALS kommer att rekryteras från flera centra i USA som tillhör Northeast ALS Consortium (NEALS). Frivilliga kommer att slumpmässigt fördelas lika till de tre behandlingsarmarna: kreatin 30g/dag, tamoxifen 40mg/dag och tamoxifen 80mg/dag. Volontärer kommer att ta studiebehandling i 38 veckor. Efter screening och randomisering kommer frivilliga att följas vecka 4, 10, 18, 28 och vecka 38. En sista telefonintervju kommer att äga rum vecka 42 (utan studieläkemedel).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University at St. Louis
    • New York
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Pennsylvania State University, Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Familjär eller sporadisk ALS.
  • Sjukdomens varaktighet från diagnos inte längre än 36 månader vid screeningbesök.
  • 18 år eller äldre.
  • Kan ge informerat samtycke och följa testprocedurer.
  • Vitalkapacitet (VC) lika med eller mer än 50 % förväntat normalvärde för kön, längd och ålder vid screeningbesöket.
  • Att inte ta eller ta en stabil dos av riluzol (50 mg två gånger dagligen) i minst 30 dagar före screeningbesöket.
  • Kvinnor får inte kunna bli gravida under studiens varaktighet (t.ex. efter klimakteriet i minst ett år, kirurgiskt sterila eller utövar adekvata preventivmetoder) under studiens varaktighet. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screeningbesöket och vara icke-ammande.

Exklusions kriterier:

  • Historik med känd känslighet eller intolerans mot kreatinmonohydrat eller tamoxifencitrat eller någon annan besläktad förening.
  • Tidigare exponering för kreatin eller tamoxifen inom 30 dagar efter screeningbesöket.
  • Exponering för undersökningsmedel inom 30 dagar efter screeningbesöket.
  • Användning av kumarinantikoagulantia (warfarinnatrium), rifampin, aminoglutetimid, medroxiprogesteron, letrozol eller bromokriptin.
  • Förekomst av något av följande kliniska tillstånd: Kliniska bevis på instabil medicinsk eller psykiatrisk sjukdom vid screeningbesöket; Screening av aspartataminotransferas (ASAT) > 3 gånger den övre gränsen för normal eller serumkreatinin > 1,5 mg/dl (133 umol/L); Permanent assisterad ventilation eller mekanisk ventilation; eller Ammande eller ha ett positivt serumgraviditetstest vid screeningbesöket.
  • Historik av något av följande: blodproppar inklusive djup ventrombos, lungemboli och stroke, grå starr, njurproblem, endometriecancer, livmodersarkom eller diabetes mellitus.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kreatin 30g

Kreatin kommer att tas som ett pulver blandat i mat eller vätska två gånger om dagen. Volontärer i denna arm kommer att ta totalt 30g kreatin per dag i 38 veckor. Frivilliga kommer också att ta placebokapslar två gånger om dagen i 38 veckor.

Detta är en förblindad studie, så varken deltagare eller studiepersonal kommer att veta vilken behandling en volontär får.

Kreatin är ett näringstillskott och är inte godkänt av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för behandling av ALS.
Läkemedel: kreatin
kreatinmonohydratpulver
Experimentell: Tamoxifen 40mg

Tamoxifen kommer att tas som kapslar två gånger om dagen. Frivilliga i denna arm kommer att ta totalt 40 mg tamoxifen per dag i 38 veckor. Frivilliga kommer också att ta placebopulver två gånger om dagen i 38 veckor.

Detta är en förblindad studie, så varken deltagare eller studiepersonal kommer att veta vilken behandling en volontär får.

Tamoxifen är godkänt av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för behandling av bröstcancer men är inte godkänt för behandling av ALS.
Läkemedel: tamoxifen
Tamoxifen citrat kapslar
Andra namn:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex
Experimentell: Tamoxifen 80mg

Tamoxifen kommer att tas som kapslar två gånger om dagen. Volontärer i denna arm kommer att ta totalt 80 mg tamoxifen per dag i 38 veckor. Frivilliga kommer också att ta placebopulver två gånger om dagen i 38 veckor.

Detta är en förblindad studie, så varken deltagare eller studiepersonal kommer att veta vilken behandling en volontär får.

Tamoxifen är godkänt av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för behandling av bröstcancer men är inte godkänt för behandling av ALS.
Läkemedel: tamoxifen
Tamoxifen citrat kapslar
Andra namn:
  • Nolvadex, Istubal, Valodex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring i ALS funktionsklassningsskala – reviderad (ALSFRS-R)
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Primär effekt kommer att bedömas genom att analysera den genomsnittliga minskningen av ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poäng under nio månader. ALSFRS-R är en snabbt administrerad (5 min) ordinarie betygsskala som används för att bestämma en individs bedömning av deras förmåga och oberoende i 12 funktionella aktiviteter. Det finns 12 frågor, betygsatt av ämnet 0-4 (4 är normalt). Poäng från 0 (sämst) till 48 (bäst). Återspeglar tal och sväljning, finmotorik, stormotorik och andning.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vitalkapacitet/lungfunktionstestning
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Sekundär effekt kommer att bedömas genom att analysera förändringen i Slow Vital Capacity-poängen under nio månader. Vitalkapacitet är den maximala mängd luft en person kan driva ut från lungorna efter en maximal inandning. En försökspersons VC beror på deras ålder, kön och längd. Värdet registreras som en procentandel av förväntad normal.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Trakeostomifri överlevnad
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Sekundär effekt kommer att bedömas genom att analysera graden av trakeostomifri överlevnad vid nio månader.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Dosjusteringar
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Dessa händelser berodde på en dubbelblind studiedesign.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Lababnorma rapporter genom behandlingsuppdrag
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Säkerhetsdata är sammanfattade enligt behandlingsarm. Totalt antal biverkningar (AE), biverkningar som orsakar utsättning av studieläkemedel och onormala laboratorietester jämförs mellan behandlingsarmarna. En labbavvikelse var ett resultat som låg utanför intervallet och ansågs vara kliniskt signifikant av platsundersökaren.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Handheld Dynamometri (HHD) Lägre Z-poäng
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
HHD lägre z-poäng är medel för z-poäng för höger och vänster knäextension, knäflexion, höftböjning och ankeldorsalflexion med z-poäng beräknade i förhållande till baslinjemedelvärdet och standardavvikelsens styrka för varje muskelgrupp över alla deltagare.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
HHD Nedre % Baslinje
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
HHD % baslinjemått är genomsnittlig procentuell förändring för höger och vänster knäextension, knäflexion, höftflexion och ankeldorsalflexion från varje deltagares baslinje.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
HHD Övre Z-poäng
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
HHD övre z-poäng är medel för z-poäng för höger och vänster axelflexion, armbågsextension, armbågsflexion, skrivextension och första dorsal interosseous muskler med z-poäng beräknade i förhållande till baslinjemedelvärdet och standardavvikelsens styrka för varje muskelgrupp för alla deltagare.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
HHD Övre % Baslinje
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Baslinjemåtten för HHD % är genomsnittlig procentuell förändring för axelböjning, armbågsförlängning, armbågsflexion, handledsförlängning och första dorsala interossösa muskler från varje deltagares baslinje.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
Exakt test av extremiteters isometrisk styrka (ATLIS) Lägre procentandel av förutspådd normal (PPN)
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
ATLIS PPN-måtten är procentsatser av förväntad normal styrka baserat på ålder, kön, längd och vikt med hjälp av normativa data.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
ATLIS övre procent av förväntad normal (PPN)
Tidsram: 38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.
ATLIS PPN-måtten är procentsatser av förväntad normal styrka baserat på ålder, kön, längd och vikt med hjälp av normativa data.
38 veckors behandling följt av en telefonintervju vid 42 veckor.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nazem Atassi

Samarbetspartners

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Therapy Alliance

Utredare

  • Huvudutredare: Nazem Atassi, MD, MMSc, Masaschusetts General Hospital, Boston, MA

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 december 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2010

Första postat (Uppskatta)

9 december 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 december 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2014

Senast verifierad

1 december 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SDALS-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera