Test potlačení imunity autologní kmenové buňky systémové sklerózy (DIScl2011)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk 17-60 let v době předtransplantačního hodnocení
2. Stanovená diagnóza sklerodermie

3. Difúzní kožní sklerodermie s postižením proximálně od lokte nebo kolena a Rodnanovým skóre (viz Příloha V) > 14 AND

   Sklerodermie s některým z následujících:

   1. DLCO < 80 % předpokládané hodnoty nebo snížení funkce plic (DLCO, DLCO/VA nebo FVC) o 10 % nebo více během 12 měsíců.
   2. Plicní fibróza nebo alveolitida na CT vyšetření nebo rentgenovém snímku hrudníku (CXR) (vzhled alveolitidy zabroušeného skla).
   3. Abnormální EKG [nespecifické ST-segmenty a T-vlny (ST-T) (vzor na elektrokardiogramu) vlnové abnormality, nízké QRS (vzor viděný na elektrokardiogramu, který ukazuje pulsy v srdečním tepu a jejich trvání) napětí, nebo ventrikulární hypertrofie] nebo perikardiální výpotek nebo perikardiální zesílení na MRI
   4. Postižení gastrointestinálního traktu potvrzeno radiologickou studií. Radiologické nálezy sklerodermie jsou rentgenové snímky tenkého střeva ukazující zesílené záhyby s dilatovanými kličkami, segmentací a vločkováním +/- divertikly nebo pseudodivertikly. Může být přítomen vzhled vázaný na kůži v důsledku seskupení chlopní, tj. dilatované a přeplněné kruhové záhyby. Postižení GI může být také potvrzeno malabsorpcí D-xylózy, patulózním jícnem na HRCT nebo manometrií jícnu.

   NEBO

4. Jak je publikováno v New England Journal of Medicine (NEJM), 2006, 345:25 2655-2709. Limitovaná nebo difuzní systémová skleróza s (SSCL) s postižením plic definovanou jako aktivní alveolitida při bronchoalveolární laváži (BAL) nebo zákal na CT, DLCO < 80 % předpokládané nebo snížení funkce plic (DLCO/VA, DLCO, FVC) o 10 % nebo více za posledních 12 měsíců.

Kritéria vyloučení:

1. Významné poškození koncových orgánů, jako jsou:

   1. Funkce levé komory (LVEF) < 40 % na echokardiogramu.
   2. Neléčená život ohrožující arytmie.
   3. Aktivní ischemická choroba srdeční nebo srdeční selhání.
   4. Konečné stadium plicního onemocnění charakterizované TLC < 45 % předpokládané hodnoty nebo DLCO hemoglobin korigovaný < 30 % předpokládané hodnoty.

   5. Plicní arteriální hypertenze definovaná při katetrizaci pravého srdce jako:

      1. klidový střední tlak v plicnici (mPAP) > 25 mmHg;
      2. mPAP > 30 mmHg po bolusu 500-1000 ml normálního fyziologického roztoku;
      3. plicní vaskulární rezistence (PVR) > 240 dynů*s/cm5 (> 3 Woodovy jednotky) ; nebo
      4. snížení srdečního výdeje s tekutinovou stimulací (500 - 1000 cc normálního fyziologického roztoku (NS) za 10 minut) Pokud nelze tekutinovou stimulaci provést, protože tlak v pravé síni (RA) > 12 mm Hg nebo tlak v zaklínění plicnice (PCWP) > 15 m Hg v klidu nebo musí být zastaven z důvodu bezpečnosti, pacient je vyloučen jako kandidát.
   6. Sérový kreatinin > 1,4 mg/dl.
   7. Cirhóza jater, transaminázy > 3x normálních limitů nebo bilirubin > 2,0, pokud nejsou způsobeny Gilbertovou chorobou.
   8. Perikardiální výpotek > 1 cm na MRI srdce, pokud nebyla provedena úspěšná perikardiocentéza
   9. Okultní nebo klinická konstriktivní perikarditida
   10. Na echokardiogramu trikuspidální prstencová vrcholová systolická exkurze (TAPSE) ≤ 1,8 cm nebo diastolická dysfunkce pravé komory (RV) nebo levé komory (LV) stupně II nebo horší
   11. Na srdeční MRI není kritériem vyloučení odskok diastolického septa nebo lichotení diastolického septa (znak D) nebo difúzní zesílení gadolinia v myokardu nebo difúzní hypokineze (ploché pozdní gadolinium v ​​myokardu)
   12. Ventrikulární tachykardie (setrvalá nebo neudržovaná, multifokální nebo unifokální) na EKG nebo 24hodinovém Holterovi
2. HIV pozitivní.
3. Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jakékoli jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejících ohrozilo schopnost pacienta tolerovat agresivní léčbu.
4. Předchozí malignita v anamnéze
5. Pozitivní těhotenský test, neschopnost nebo neschopnost používat účinné prostředky kontroly porodnosti, neschopnost dobrovolně přijmout nebo pochopit nevratnou sterilitu jako vedlejší účinek terapie.
6. Psychiatrické onemocnění nebo duševní nedostatek znemožňující dodržování léčby nebo informovaný souhlas.
7. Neschopnost dát informovaný souhlas.
8. Závažné hematologické abnormality, jako je počet krevních destiček < 100 000/ul nebo absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1000/ul.
9. Hepatitida B nebo C pozitivní