Autológ őssejt szisztémás szklerózis immunszuppressziós próba (DIScl2011)

Bevételi kritériumok:

1. Életkor 17-60 év a transzplantáció előtti értékelés időpontjában
2. A szkleroderma megállapított diagnózisa

3. Diffúz bőrscleroderma a könyök vagy a térd proximális érintettségével és a Rodnan-pontszámmal (lásd az V. függeléket) >14 ÉS

   Scleroderma a következők bármelyikével:

   1. DLCO az előre jelzett tüdőfunkció (DLCO, DLCO/VA vagy FVC) < 80%-a, vagy legalább 10%-os csökkenése 12 hónap alatt.
   2. Tüdőfibrózis vagy alveolitis CT-vizsgálaton vagy mellkasröntgen (CXR) (az alveolitis csiszolt megjelenése).
   3. Rendellenes EKG [nem specifikus ST-szakasz és T-hullám (ST-T) (minta az elektrokardiogramon) hullám-rendellenességek, alacsony QRS (az elektrokardiogramon látható mintázat, amely jelzi a szívverésben megjelenő impulzusokat és azok időtartamát) feszültség, vagy kamrai hipertrófia], vagy a szívburok folyadékgyülem vagy a szívburok fokozódása MRI-n
   4. A gyomor-bél traktus érintettsége radiológiai vizsgálattal igazolt. A scleroderma radiológiai leletei vékonybél röntgenfelvételei, amelyek megvastagodott redőket mutatnak kitágult hurkokkal, szegmentációval és flokkulációval +/- diverticulumokkal vagy pseudodiverticulumokkal. A billentyűk összetömődése miatt rejtett megjelenés, azaz kitágult és zsúfolt körkörös redők jelenhetnek meg. A GI érintettséget D-xilóz felszívódási zavar, patulous nyelőcső HRCT vagy nyelőcső manometria is megerősítheti.

   VAGY

4. Amint azt a New England Journal of Medicine (NEJM), 2006, 345:25 2655-2709 közzétették. Korlátozott vagy diffúz szisztémás szklerózis tüdőérintettséggel (SSCL) a bronchoalveoláris öblítés (BAL) aktív alveolitiszként vagy a CT-n a csiszolt üveg opacitásaként definiálva, a DLCO < 80%-os előrejelzett vagy a tüdőfunkció csökkenése (DLCO/VA, DLCO, FVC) 10% vagy több az elmúlt 12 hónapban.

Kizárási kritériumok:

1. Jelentős végszervi károsodások, például:

   1. Bal kamrai funkció (LVEF) < 40% az echokardiogramon.
   2. Kezeletlen életveszélyes aritmia.
   3. Aktív ischaemiás szívbetegség vagy szívelégtelenség.
   4. Végstádiumú tüdőbetegség, amelyet a TLC a becsült érték <45%-a, vagy a DLCO hemoglobin korrigált <30%-a jellemez.

   5. A pulmonális artériás hipertónia a jobb szív katéterezésénél a következőképpen definiálható:

      1. nyugalmi átlagos pulmonális artériás nyomás (mPAP) > 25 Hgmm;
      2. a mPAP > 30 Hgmm 500-1000 ml normál sóoldat bólus után;
      3. pulmonalis vaszkuláris ellenállás (PVR) > 240 dyn*s/cm5 (> 3 faegység); vagy
      4. a perctérfogat csökkenése folyadékpróbával (500-1000 cm3 normál sóoldat (NS) 10 perc alatt) Ha a folyadékterhelés nem végezhető el, mert a jobb pitvari (RA) nyomás > 12 Hgmm vagy a pulmonalis kapilláris éknyomás (PCWP) > 15 mHg nyugalomban van, vagy biztonsági okokból le kell állítani, a beteget kizárják a jelöltből.
   6. Szérum kreatinin > 1,4 mg/dl.
   7. Májcirrhosis, transzaminázok > 3x a normál határértékek vagy bilirubin > 2,0, kivéve, ha Gilbert-kór miatt van.
   8. Pericardialis folyadékgyülem > 1 cm szív MRI-n, hacsak nem végeztek sikeres pericardiocentesist
   9. Okkult vagy klinikai konstriktív pericarditis
   10. Echocardiogramon a tricuspidalis gyűrűs csúcs szisztolés excursio (TAPSE) ≤ 1,8 cm, vagy II. fokozat vagy rosszabb jobb kamrai (RV) vagy bal kamrai (LV) diasztolés diszfunkció
   11. Szív-MRI-n a diasztolés sövénypattanás vagy a diasztolés sövény hízelgés (D-jel), vagy diffúz szívizom-növekedés, vagy diffúz hypokinesis (a gadolínium foltos késői szívizom-fokozódása nem kizáró kritérium)
   12. Kamrai tachycardia (tartós vagy nem tartós, multifokális vagy unifokális) EKG-n vagy 24 órás Holteren
2. HIV pozitív.
3. Nem kontrollált diabetes mellitus vagy bármely más olyan betegség, amely a vizsgálók véleménye szerint veszélyeztetné a beteg agresszív kezeléstűrő képességét.
4. Korábbi rosszindulatú daganatok
5. Pozitív terhességi teszt, a fogamzásgátlás hatékony eszközeinek alkalmazására való képtelenség vagy képtelenség, a visszafordíthatatlan sterilitás készséges elfogadásának vagy megértésének elmulasztása a terápia mellékhatásaként.
6. Pszichiátriai betegség vagy mentális hiányosság, amely lehetetlenné teszi a kezelés vagy a tájékozott beleegyezés betartását.
7. Képtelenség tájékozott beleegyezést adni.
8. Jelentős hematológiai rendellenességek, mint például a vérlemezkeszám < 100 000/ul vagy az abszolút neutrofilszám (ANC) < 1000/ul.
9. Hepatitis B vagy C pozitív