자가 줄기세포 전신경화증 면역억제 임상시험 (DIScl2011)

포함 기준:

1. 이식 전 평가 당시 17세~60세
2. 경피증의 확립된 진단

3. 팔꿈치 또는 무릎 근위부 침범 및 > 14의 Rodnan 점수(부록 V 참조)가 있는 미만성 피부 경피증 AND

   다음 중 하나를 동반한 경피증:

   1. DLCO < 예측치의 80% 또는 12개월 동안 10% 이상의 폐 기능 감소(DLCO, DLCO/VA 또는 FVC).
   2. CT 스캔 또는 흉부 X-선(CXR) 상의 폐 섬유증 또는 폐포염(폐포염의 간유리 외관).
   3. 비정상 EKG[비특이적 ST-세그먼트 및 T-파(ST-T)(심전도의 패턴) 파동 이상, 낮은 QRS(심장 박동의 맥박과 지속 시간을 나타내는 심전도에서 보이는 패턴) 전압, 또는 심실 비대], 또는 MRI에서 심낭 삼출액 또는 심낭 강화
   4. 방사선 연구에서 위장관 관련이 확인되었습니다. 피부경화증의 방사선학적 소견은 확장된 루프, 분할 및 응집 +/- 게실 또는 가성게실을 동반한 두꺼워진 주름을 보여주는 소장 방사선 사진입니다. valvulae packing, 즉 확장되고 붐비는 원형 주름으로 인해 가죽에 묶인 모양이 나타날 수 있습니다. GI 침범은 또한 D-자일로스 흡수 장애, HRCT의 식도 patulous 식도 또는 식도 내압 측정법으로 확인될 수 있습니다.

   또는

4. New England Journal of Medicine(NEJM), 2006, 345:25 2655-2709에 게재된 바와 같습니다. BAL(Bronchoalveolar Lavage)에서 활동성 폐포염 또는 CT에서 젖빛 유리 혼탁으로 정의된 폐 침범이 있는 제한적 또는 미만성 전신 경화증(SSCL), DLCO < 80% 예측 또는 폐 기능 감소(DLCO/VA, DLCO, FVC) 지난 12개월 동안 10% 이상.

제외 기준:

1. 다음과 같은 심각한 말단 장기 손상:

   1. 심초음파에서 좌심실 기능(LVEF) < 40%.
   2. 치료되지 않은 생명을 위협하는 부정맥.
   3. 활성 허혈성 심장 질환 또는 심부전.
   4. TLC <45% 예측 값 또는 DLCO 헤모글로빈 보정 < 30% 예측을 특징으로 하는 말기 폐 질환.

   5. 오른쪽 심장 도관술에서 다음과 같이 정의된 폐동맥 고혈압:

      1. 휴지기 평균 폐동맥압(mPAP) > 25 mmHg;
      2. 500-1000 ml 생리 식염수 덩어리 후 mPAP > 30 mmHg;
      3. 폐혈관 저항(PVR) > 240 dynes*s/cm5(> 3 우드 유닛); 또는
      4. 수액 투여 시 심박출량 감소(10분 동안 500 - 1000cc 생리식염수(NS)) 우심방(RA) 압력 > 12mm Hg 또는 폐모세혈관쐐기압(PCWP) > 15m Hg로 인해 수액 투여를 수행할 수 없는 경우 휴식 중이거나 안전 문제로 인해 중지해야 하는 경우 환자는 후보에서 제외됩니다.
   6. 혈청 크레아티닌 > 1.4 mg/dl.
   7. 간경변증, 트랜스아미나제 > 정상 한계의 3배 또는 빌리루빈 > 2.0(길버트병이 아닌 경우).
   8. 성공적인 심낭천자가 수행되지 않은 경우 심장 MRI에서 심낭 삼출 > 1 cm
   9. 잠재적 또는 임상적 협착성 심낭염
   10. 심초음파에서 삼첨판 고리형 최고 수축기 소풍(TAPSE) ≤ 1.8cm 또는 등급 II 또는 그 이상 우심실(RV) 또는 좌심실(LV) 이완기 기능 장애
   11. 심장 MRI에서 이완기 중격 바운스 또는 이완기 중격 편평(D-sign), 또는 미만성 심근 가돌리늄 조영증강 또는 미만성 운동저하증(패치형 후기 가돌리늄 심근 조영증강은 제외 기준이 아님)
   12. EKG 또는 24시간 홀터에서 심실 빈맥(지속 또는 비지속, 다초점 또는 단초점)
2. HIV 양성.
3. 조절되지 않는 진성 당뇨병 또는 조사관의 의견에 따라 공격적인 치료를 견디는 환자의 능력을 위태롭게 할 수 있는 기타 질병.
4. 악성 종양의 이전 병력
5. 긍정적인 임신 테스트, 효과적인 피임 수단을 추구할 수 없거나 추구할 수 없음, 치료의 부작용으로 돌이킬 수 없는 불임을 기꺼이 받아들이거나 이해하지 못함.
6. 치료 또는 정보에 입각한 동의를 준수할 수 없게 만드는 정신 질환 또는 정신적 결함.
7. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.
8. 혈소판 수 < 100,000/ul 또는 절대 호중구 수(ANC) < 1000/ul와 같은 주요 혈액학적 이상.
9. B형 또는 C형 간염 양성