Pupečníková krev v léčbě mrtvice u dětí. (Pedi Stroke)
Bezpečnost autologní lidské pupečníkové krve při léčbě mozkové mrtvice u dětí.
Konkrétní cíle této studie jsou:
- Zjistit, zda je infuze lidské pupečníkové krve (hUCB) bezpečná u dětí s perinatální arteriální ischemickou cévní mozkovou příhodou (AIS).
- Zjistit, zda se pozdní funkční výsledek, fyziologická odpověď a anatomické nálezy změnily po infuzi hUCB u dětí s perinatálním AIS.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do této studie bude zařazeno deset dětských pacientů, kteří mají svou pupečníkovou krev uloženou v databázi Cord Blood Registry, Inc. (CBR), u kterých byla diagnostikována arteriální ischemická cévní mozková příhoda (AIS), a jejichž pečovatelé kontaktovali CBR, Inc., aby jim oznámili, že dítě zažilo AIS přibližně v době narození.
Poté, co tým CBR obdrží povolení zveřejnit kontaktní informace pacienta, předá kontaktní informace skupině Stem Cell Study Group na University of Texas - Houston (UT) / Children's Memorial Hermann Hospital (CMHH), která bude kontaktovat rodinu, vysvětluje studii a odeslat formulář souhlasu s jejich přezkoumáním.
Několik týdnů před plánovaným datem výkonu půjde pacient ke svému rodinnému lékaři na fyzické vyšetření a bude mu odebrána krev, aby se vyloučily problémy se zdravím dítěte.
Po úspěšném splnění počátečních kritérií předběžného screeningu si rodina pacienta sama zařídí cestu do Houstonu kvůli studijním postupům.
Jakmile je pacient v Houstonu, podstoupí základní vyšetření, včetně fyzických, neurologických vyšetření a testů, logopedického testování, laboratorních testů a zobrazování (MRI) mozku. Pokud jsou některé krevní testy abnormální nebo má pacient aktivní infekci, může být postup odložen nebo může být pacient vyloučen ze studie.
Pokud pacient nadále splňuje všechna kritéria, bude zmrazená pupečníková krev přes noc odeslána do speciální laboratoře v Houstonu ve státě Texas ke zpracování. Jakmile budou splněna kritéria pro uvolnění, buňky budou přeneseny do CMHH k infuzi do pacientovy žíly. Pacient zůstane v CHMM po dobu 24 hodin sledování, poté bude propuštěn domů. Pacientům bude výzkumný personál volat denně do 14. dne a poté jednou za měsíc.
Pacienti se vrátí do Houstonu v Texasu na 6měsíční, 1 rok a 2 roky následné návštěvy za účelem opakování hodnocení, testů a vyšetření stejně jako při základní návštěvě. MRI mozku se bude opakovat pouze při 6měsíční návštěvě.
Typ studie
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mezi 6. týdnem a 6. rokem věku v den studie infuze pupečníkové krve.
- MRI dokumentovala infarkt jediné arteriální distribuce.
- Počáteční poranění vyskytující se v prenatálním nebo perinatálním období.
- Schopnost pečovatelů rozumět a mluvit anglicky
- Schopnost dítěte a pečovatele cestovat do Houstonu a zůstat tam alespoň 4 dny a vrátit se na všechny následné návštěvy (pacient je odpovědný za náklady na cestu a ubytování v Houstonu)
Kritéria vyloučení:
Neschopnost získat všechny příslušné lékařské záznamy, včetně příslušných lékařských poznámek, laboratorních nálezů a rentgenových snímků souvisejících s původním zraněním, hospitalizací a rehabilitací – musí být zaslána výzkumnému týmu alespoň 14 dní před plánovanou léčbou pupečníkové krve ve studii.
- Nedávný rentgenový důkaz (zobrazení provedené během posledních 2 týdnů) rozsáhlé cévní mozkové příhody, o čemž svědčí léze > 100 ml.
- Multifokální infarkty při screeningu MRI.
- Průkaz hypoxicko-ischemické encefalopatie při screeningu MRI.
- nekorigovaná koagulopatie během výchozího období definovaná jako INR > 1,4; PTT > 35 sekund; PLT < 100 000.
Známá historie:
- Nedávno diagnostikovaná infekce (během posledních 2 týdnů) vyžadující léčbu a/nebo lékařskou intervenci.
- Onemocnění ledvin nebo změněná funkce ledvin definovaná sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl při přijetí.
- Onemocnění jater nebo změněná funkce jater podle definice SGPT > 150 U/L a/nebo T. Bilirubin > 1,3 mg/dl při zařazení.
- Malignita.
- Imunosuprese definovaná WBC < 3 (10x3) při přijetí.
- HIV, hepatitida B, hepatitida C.
- Pneumonie nebo chronické onemocnění plic vyžadující kyslík.
- Kontaminace vzorku pupečníkové krve.
- Účast na souběžné intervenční studii.
- Touha po dárcovství orgánů v případě smrti.
- Neochota nebo neschopnost zůstat alespoň čtyři dny po infuzi pupečníkové krve (pokud by se po infuzi objevily nějaké problémy) a vrátit se na 6měsíční, 1 rok a 2leté kontrolní návštěvy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Biologický; kmenové buňky z pupečníkové krve; Intravenózní injekce
Autologní injekce kmenových buněk z lidské pupečníkové krve
|
Jednorázová intravenózní (do žíly) injekce s dvouletým sledováním
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měřítko funkčního výsledku
Časové okno: Dva roky
|
Fyziologické (např. SSEP, EEG) a anatomické výsledné změny (MRI) budou hodnoceny opakovaným hodnocením, klinickými testy a zobrazovacími vyšetřeními při předléčebných a následných návštěvách.
|
Dva roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření specifických neuropsychologických výsledků pro logopedii
Časové okno: Dva roky
|
Před léčbou a při všech následných návštěvách budou provedena neurologická vyšetření odpovídající věku a specifické standardizované testování pro logopedii.
|
Dva roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Timothy C. Foster, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
- Vrchní vyšetřovatel: Linda S. Baumgartner, MS, CCC-SLP, LSLS, Cert.AVT, Florida Hospital for Children - Orlando
- Studijní židle: James E. Baumgartner, MD, Florida Hospital for Children - Orlando
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- JB IND #14576
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .