Sangue del cordone ombelicale nel trattamento dell'ictus nei bambini. (Pedi Stroke)
Sicurezza del sangue del cordone ombelicale umano autologo nel trattamento dell'ictus nei bambini.
Gli obiettivi specifici di questo studio sono:
- Per determinare se l'infusione di sangue del cordone ombelicale umano (hUCB) è sicura nei bambini con ictus ischemico arterioso perinatale (AIS).
- Per determinare se l'esito funzionale tardivo, la risposta fisiologica e i risultati anatomici sono cambiati dopo l'infusione di hUCB nei bambini con AIS perinatale.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio arruolerà dieci pazienti pediatrici che hanno il loro sangue del cordone ombelicale conservato presso Cord Blood Registry, Inc. (CBR), a cui è stato diagnosticato un ictus ischemico arterioso (AIS) e i cui assistenti hanno contattato CBR, Inc. per informarli che il bambino ha sperimentato un AIS intorno al momento della nascita.
Dopo aver ricevuto il permesso di rilasciare le informazioni di contatto del paziente, il team CBR trasmetterà le informazioni di contatto al gruppo di studio sulle cellule staminali presso l'Università del Texas - Houston (UT) / Children's Memorial Hermann Hospital (CMHH) che contatterà la famiglia, spiegando lo studio e inviare un modulo di consenso per la loro revisione.
Diverse settimane prima della data prevista per la procedura, il paziente si recherà dal proprio medico di famiglia per una valutazione fisica e verrà prelevato il sangue per escludere problemi di salute del bambino.
Dopo aver soddisfatto con successo i criteri iniziali di pre-screening, la famiglia del paziente prenderà le proprie disposizioni per recarsi a Houston per le procedure dello studio.
Una volta che il paziente è a Houston, sarà sottoposto a valutazioni di base, inclusi esami e test fisici e neurologici, test di logopedia, test di laboratorio e imaging (MRI) del cervello. Se uno qualsiasi degli esami del sangue è anormale o il paziente ha un'infezione attiva, la procedura può essere posticipata o il paziente può eventualmente essere escluso dallo studio.
Se il paziente continua a soddisfare tutti i criteri, il sangue cordonale congelato verrà spedito durante la notte a un laboratorio speciale a Houston, in Texas, per l'elaborazione. Una volta soddisfatti i criteri di rilascio, le cellule saranno portate al CMHH per l'infusione nella vena del paziente. Il paziente rimarrà al CHMM per 24 ore di monitoraggio, dopodiché potrà tornare a casa. I pazienti saranno chiamati quotidianamente dal personale di ricerca fino al giorno 14 e successivamente una volta al mese.
I pazienti torneranno a Houston, in Texas, per visite di follow-up di 6 mesi, 1 anno e 2 anni per valutazioni ripetute, test ed esami proprio come durante la visita di base. La risonanza magnetica del cervello verrà ripetuta solo alla visita di 6 mesi.
Tipo di studio
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tra 6 settimane e 6 anni di età il giorno dell'infusione di sangue del cordone ombelicale in studio.
- La risonanza magnetica ha documentato un singolo infarto a distribuzione arteriosa.
- Lesione iniziale che si verifica nel periodo prenatale o perinatale.
- Capacità degli operatori sanitari di comprendere e parlare inglese
- Capacità del bambino e dell'assistente di viaggiare a Houston, di rimanere per almeno 4 giorni e di tornare per tutte le visite di follow-up (il paziente è responsabile del costo del viaggio e dell'alloggio mentre si trova a Houston)
Criteri di esclusione:
L'impossibilità di ottenere tutte le cartelle cliniche pertinenti, comprese le note mediche pertinenti, i risultati di laboratorio e le immagini radiografiche, relative alla lesione originale, al ricovero e alla riabilitazione, devono essere inviate al team di ricerca almeno 14 giorni prima del trattamento programmato con sangue del cordone ombelicale dello studio.
- Evidenza radiografica recente (imaging eseguito nelle ultime 2 settimane) di ictus esteso come evidenziato da una lesione >100 ml.
- Infarti multifocali alla risonanza magnetica di screening.
- Evidenza di encefalopatia ipossico-ischemica allo screening MRI.
- Coagulopatia non corretta durante il periodo basale definito come INR > 1,4; PTT> 35 secondi; PLT < 100.000.
Storia nota di:
- Infezione diagnosticata di recente (nelle ultime 2 settimane) che richiede trattamento e/o intervento medico.
- Malattia renale o funzione renale alterata come definita dalla creatinina sierica > 1,5 mg/dL al momento del ricovero.
- Malattia epatica o funzionalità epatica alterata come definita da SGPT> 150 U / L e / o T. Bilirubina> 1,3 mg / dL all'arruolamento.
- Malignità.
- Immunosoppressione come definita da WBC <3 (10x3) al momento del ricovero.
- HIV, epatite B, epatite C.
- Polmonite o malattia polmonare cronica che richiede ossigeno.
- Contaminazione del campione di sangue cordonale.
- Partecipazione a uno studio di intervento simultaneo.
- Desiderio di donazione di organi in caso di morte.
- Riluttanza o impossibilità a rimanere per almeno quattro giorni dopo l'infusione di sangue del cordone ombelicale (se dovessero sorgere problemi dopo l'infusione) e tornare per visite di follow-up di 6 mesi, 1 anno e 2 anni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Biologico; cellule staminali del sangue del cordone ombelicale; Iniezione intravenosa
Iniezione di cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale umano autologo
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Una sola iniezione endovenosa (nella vena) con follow-up di due anni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Misura del risultato funzionale
Lasso di tempo: Due anni
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I cambiamenti fisiologici (ad esempio, SSEP, EEG) e gli esiti anatomici (MRI) saranno valutati ripetendo le valutazioni, i test clinici e gli esami di imaging durante il pretrattamento e le visite di follow-up.
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Due anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Misure di esito neuropsicologiche specifiche per logopedia
Lasso di tempo: Due anni
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Verranno eseguiti esami neurologici appropriati all'età e test standardizzati specifici per la logopedia prima del trattamento e in tutte le visite di follow-up.
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Due anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Timothy C. Foster, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
- Investigatore principale: Linda S. Baumgartner, MS, CCC-SLP, LSLS, Cert.AVT, Florida Hospital for Children - Orlando
- Cattedra di studio: James E. Baumgartner, MD, Florida Hospital for Children - Orlando
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- JB IND #14576
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