Navlestrengsblod til behandling af slagtilfælde hos børn. (Pedi Stroke)
Sikkerhed for autologt humant navlestrengsblod ved behandling af slagtilfælde hos børn.
De specifikke mål med denne undersøgelse er:
- For at bestemme, om infusion af humant navlestrengsblod (hUCB) er sikker hos børn med perinatal arteriel iskæmisk slagtilfælde (AIS).
- For at bestemme, om sent funktionelt resultat, fysiologisk respons og anatomiske fund ændres efter hUCB-infusion hos børn med perinatal AIS.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse vil indskrive ti pædiatriske patienter, som har deres navlestrengsblod registreret hos Cord Blood Registry, Inc. (CBR), som er blevet diagnosticeret med et arterielt iskæmisk slagtilfælde (AIS), og hvis plejepersonale kontaktede CBR, Inc. for at informere dem om, at barnet har oplevet en AIS omkring fødslen.
Efter at have modtaget tilladelse til at frigive patientens kontaktoplysninger, vil CBR-teamet derefter videresende kontaktoplysningerne til Stem Cell Study Group ved University of Texas - Houston (UT) / Children's Memorial Hermann Hospital (CMHH), som vil kontakte familien, forklar undersøgelsen, og send en samtykkeerklæring til deres gennemgang.
Flere uger før den planlagte proceduredato vil patienten gå til sin familielæge for en fysisk vurdering og få udtaget blod for at udelukke problemer med barnets helbred.
Efter at have opfyldt de indledende præ-screeningskriterier, vil patientens familie træffe deres egne arrangementer for at rejse til Houston for undersøgelsesprocedurerne.
Når patienten er i Houston, vil han/hun gennemgå baseline-vurderinger, herunder fysiske, neurologiske undersøgelser og test, talepædagogisk test, laboratorietests og billeddannelse (MRI) af hjernen. Hvis nogen af blodprøverne er unormale, eller patienten har en aktiv infektion, kan proceduren udskydes, eller patienten kan muligvis udelukkes fra undersøgelsen.
Hvis patienten fortsætter med at opfylde alle kriterier, vil det frosne navlestrengsblod blive sendt natten over til et særligt laboratorium i Houston, TX til behandling. Når frigivelseskriterierne er opfyldt, vil cellerne blive bragt til CMHH for infusion i patientens vene. Patienten vil blive på CHMM i 24 timers overvågning, hvorefter de får lov til at tage hjem. Patienterne vil blive ringet op dagligt af forskningspersonalet til og med dag 14 og derefter en gang om måneden.
Patienter vil vende tilbage til Houston, Texas for 6 måneders, 1 år og 2 års opfølgningsbesøg for gentagne vurderinger, tests og undersøgelser ligesom ved baseline-besøget. MR af hjernen vil først blive gentaget ved 6 måneders besøget.
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mellem 6 uger og 6 års alderen på undersøgelsesdagen navlestrengsblodinfusion.
- MR dokumenterede enkelt arterielt distributionsinfarkt.
- Indledende skade, der opstår i den prænatale eller perinatale periode.
- Pårørendes evne til at forstå og tale engelsk
- Barnets og omsorgspersonens evne til at rejse til Houston og blive i mindst 4 dage og vende tilbage for alle opfølgningsbesøg (patienten er ansvarlig for rejse- og logiomkostninger i Houston)
Ekskluderingskriterier:
Manglende evne til at indhente alle relevante lægejournaler, herunder relevante lægenotater, laboratoriefund og røntgenbilleder, relateret til den oprindelige skade, hospitalsindlæggelse og genoptræning - skal sendes til forskerholdet mindst 14 dage før planlagt undersøgelses-navlestrengsblodbehandling.
- Nylig røntgenbevis (billeddannelse udført inden for de sidste 2 uger) af omfattende slagtilfælde, som påvist af >100 ml læsion.
- Multifokale infarkter på screening MR.
- Bevis for hypoxisk-iskæmisk encefalopati på screening MR.
- Ukorrigeret koagulopati i basislinjeperioden defineret som INR > 1,4; PTT> 35 sek; PLT < 100.000.
Kendt historie om:
- Nyligt diagnosticeret infektion (inden for de seneste 2 uger), der kræver behandling og/eller medicinsk intervention.
- Nyresygdom eller ændret nyrefunktion som defineret ved serumkreatinin > 1,5 mg/dL ved indlæggelse.
- Leversygdom eller ændret leverfunktion som defineret ved SGPT > 150 U/L og/eller T. Bilirubin >1,3 mg/dL ved indskrivning.
- Malignitet.
- Immunsuppression som defineret ved WBC < 3 (10x3) ved indlæggelse.
- HIV, Hepatitis B, Hepatitis C.
- Lungebetændelse eller kronisk lungesygdom, der kræver ilt.
- Forurening af navlestrengsblod.
- Deltagelse i en samtidig interventionsundersøgelse.
- Ønske om organdonation ved dødsfald.
- Uvilje eller manglende evne til at blive i mindst fire dage efter infusion af navlestrengsblod (hvis der skulle opstå problemer efter infusionen) og til at vende tilbage i 6 måneder, 1 år og 2 års opfølgningsbesøg.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Biologisk; navlestrengsblod stamceller; Intravenøs injektion
Autolog humant navlestrengsblod-afledt stamcelle-injektion
|
En gang intravenøs (i venen) injektion med to års opfølgning
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Funktionelt resultatmål
Tidsramme: To år
|
Fysiologiske (f.eks. SSEP, EEG) og anatomiske resultater (MRI) ændringer vil blive evalueret ved gentagne vurderinger, kliniske tests og billeddiagnostiske undersøgelser ved forbehandlingen og opfølgningsbesøg.
|
To år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Taleterapi specifikke neuropsykologiske resultatmål
Tidsramme: To år
|
Aldersegnet Neurologiske undersøgelser og taleterapispecifik standardiseret testning vil blive udført før behandling og ved alle opfølgningsbesøg.
|
To år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Timothy C. Foster, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
- Ledende efterforsker: Linda S. Baumgartner, MS, CCC-SLP, LSLS, Cert.AVT, Florida Hospital for Children - Orlando
- Studiestol: James E. Baumgartner, MD, Florida Hospital for Children - Orlando
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- JB IND #14576
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .