- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01977820
Sapropterin na kognitivní schopnosti u mladých dospělých s fenylketonurií (SIGNAL)
24. ledna 2018 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, dvouramenná pilotní studie fáze IIa hodnotící účinek sapropterinu na kognitivní schopnosti u mladých dospělých s fenylketonurií
Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, dvouramenná pilotní studie fáze 2a navržená k posouzení účinku sapropterinu na kognitivní schopnosti u mladých dospělých s fenylketonurií (PKU) během 26týdenního léčebného období.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 29 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Písemný informovaný souhlas udělený před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studiem
- Ženy nebo muži s prokázanou PKU diagnostikovanou alespoň dvěma hladinami fenylalaninu rovnými nebo vyššími než 600 mikromolů na litr (mcmol/l)
- Pro ženy ve fertilním věku: při screeningu je nutný negativní těhotenský test z moči a během studie a následného sledování je vyžadována ochota používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
- Věk vyšší nebo rovný (>=) 18 až 29 let včetně
- Průměrné hladiny fenylalaninu v krvi 600 až 1000 mcmol/l během 12 měsíců před zařazením do studie. Průměr by se měl vypočítat z alespoň 3 hodnot fenylalaninu v krvi za posledních 12 měsíců. Jednou z těchto hodnot může být screening hladiny fenylalaninu v krvi. Měla by existovat alespoň jedna hodnota datovaná mezi měsícem -12 a -6 před screeningem a alespoň jedna hodnota datovaná mezi měsícem -6 a screeningem
- Skóre inteligenčního kvocientu (IQ) větší nebo rovné 85, hodnocené maximálně 2 roky před screeningem pomocí Wechslerovy škály přiměřené věku. Pokud není k dispozici žádný výsledek testu IQ, musí být testování IQ provedeno jako součást Screeningu pomocí Wechslerovy škály vhodné pro jeho věk, než může být subjekt zařazen.
- Subjekty ochotné dodržovat všechny postupy studie, včetně ochoty pokračovat v současných dietních doporučeních během celého trvání studie
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s nedostatkem tetrahydrobiopterinu (BH4).
- Předchozí expozice sapropterinu nebo BH4 po dobu delší než 30 dnů (nebo expozice sapropterinu nebo BH4 po dobu kratší nebo rovnou 30 dnům, ale během předchozích 6 měsíců před screeningovou návštěvou)
- Subjekty, které podle zkoušejícího nebudou schopny dodržovat studijní postupy a počítačové neuropsychologické testování
- Jakékoli významné onemocnění, které by podle zkoušejícího mohlo bránit účasti ve studii (včetně neurologického onemocnění, kardiovaskulárního onemocnění, anamnézy záchvatů, predispozice ke křečím, renální nebo jaterní insuficience a aktivní malignity)
- Jakékoli závažné onemocnění, užívání léků nebo návykových látek, které by podle zkoušejícího mohly ovlivnit kognitivní funkce a kognitivní testování (například významné poškození zraku nebo motoriky, anamnéza velkého poranění hlavy, anamnéza mrtvice, alkoholismus, drogová závislost, psychická porucha vyžadující chronické užívání psychotropních léků, jako jsou anxiolytika, antidepresiva, antipsychotika, stabilizátory nálady a hypnotika)
- Souběžně zakázané léky popsané v Souhrnu údajů o přípravku Kuvan®, jmenovitě inhibitory dihydrofolát reduktázy (například methotrexát, trimethoprim), léky, o kterých je známo, že ovlivňují syntézu oxidu dusnatého (například glyceryltrinitrát, isosorbiddinitrát, nitroprusid sodný , molsidomin, inhibitory fosfodiesterázy typu 5 a minoxidil) a levodopa, protože mohou způsobit zvýšenou excitabilitu a podrážděnost
- Známá přecitlivělost na sapropterin nebo kteroukoli složku přípravku nebo na jiné schválené nebo neschválené přípravky BH4
- Subjekty, které prošly kognitivním neuropsychologickým testováním podobným tomu, které má být provedeno v rámci této studie s následujícími časovými limity: úkoly s omezeným účinkem na cvičení provedené v posledních 6 měsících a úkoly s důležitým účinkem na cvičení (jako jsou úkoly zahrnující vývoj strategií ) provedené v roce předcházejícím zařazení do studie. Zda úkol spadá do jedné nebo druhé kategorie, je ponecháno na posouzení vyšetřovatele
- Ženy, které jsou těhotné nebo v období laktace
- Subjekty, které se v současné době účastní jiného klinického hodnocení nebo které se účastnily předchozího klinického hodnocení do 30 dnů před screeningem
- Právní nezpůsobilost nebo omezená způsobilost k právním úkonům
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Komparátor placeba: Placebo
|
Tablety sapropterinu budou podávány perorálně jednou denně v dávce 20 miligramů na kilogram (mg/kg) během 2týdenního testovacího období odpovědi a tablety placeba odpovídající sapropterinu budou podávány perorálně jednou denně během 24týdenního období studie.
|
Experimentální: Sapropterin
|
Tablety sapropterinu budou podávány perorálně jednou denně v dávce 20 miligramů na kilogram (mg/kg) jak během 2týdenního testovacího období odezvy, tak 24týdenního období studie.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet subjektů s nežádoucími účinky (AE), vážnými AE (SAE), AE vedoucími k smrti a AE vedoucími k ukončení léčby
Časové okno: Screening do 24 týdnů + 4týdenní sledování
|
AE byla definována jako jakýkoli nový nežádoucí zdravotní výskyt/zhoršení již existujícího zdravotního stavu bez ohledu na možnost kauzální souvislosti.
SAE byl AE, který vedl k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada.
|
Screening do 24 týdnů + 4týdenní sledování
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Responsible, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. října 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. října 2013
První zveřejněno (Odhad)
7. listopadu 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. února 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. ledna 2018
Naposledy ověřeno
1. ledna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EMR 700773-004
- 2010-024311-13 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .