Argininová terapie u srpkovité anémie-VOC klinická studie
29. července 2013 aktualizováno: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Vazookluze významně přispívá k morbiditě u srpkovité anémie (SCD).
Vasookluzivní bolestivé epizody (VOE) jsou běžné a vysilující a způsobují většinu návštěv pohotovosti.
Současné snahy o léčbu bolestivých epizod pomocí nesteroidních léků proti bolesti a intravenózních narkotik nabízejí pouze symptomatickou úlevu, aniž by se zaměřovaly na základní mechanismy vazookluze. Výzkumníci zjistili, že během bolestivých příhod u SCD dochází k nedostatku argininu a nízké biologické dostupnosti NO.
Vzhledem k tomu, že arginin je povinným substrátem pro produkci NO a akutní nedostatek je spojen s VOE, vědci předpokládali, že suplementace argininu může být bezpečnou a prospěšnou léčbou srpkovitých anémií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
56
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Childrens Hospital Research Center Oakland
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Stanovená diagnóza srpkovité anémie (SS,SC, S-beta thal)
- Byl přijat do nemocnice pro bolest
- Bolest vyžadující hospitalizaci kvůli parenterálním narkotikům, která není způsobena srpkovitou anémií
- >3 roky a starší
Kritéria vyloučení:
- Hemoglobin nižší než 5 g/dl nebo okamžitá potřeba transfuze červených krvinek
- Jaterní dysfunkce: zvýšená v SGPT na >2x normální hodnoty
- Renální dysfunkce: zvýšení kreatininu na >2x normální hodnoty nebo >1,5
- Psychický stav nebo neurologické změny
- Těhotenství
- >10 hospitalizací za rok nebo anamnéza závislosti na omamných látkách
- Neschopnost užívat perorální léky nebo alergie na arginin
- Nemožnost použití zařízení PCA
- < 3 roky věku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Arginin
100 mg/kg T.I.D 3x denně IV nebo PO
|
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Fyziologický nebo cukrový prášek
|
Jako placebo byla podána pilulka s fyziologickým roztokem nebo cukrem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici v očekávaném průměru 3–6 dnů, přičemž údaje o opětovném přijetí budou shromažďovány po dobu až 30 dnů
|
účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici v očekávaném průměru 3–6 dnů, přičemž údaje o opětovném přijetí budou shromažďovány po dobu až 30 dnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vliv na skóre bolesti
Časové okno: účastníci budou sledováni po dobu hospitalizace v očekávaném průměru 3-6 dnů
|
účastníci budou sledováni po dobu hospitalizace v očekávaném průměru 3-6 dnů
|
|
Celková spotřeba opioidů (mg/kg)
Časové okno: účastníci budou sledováni po dobu hospitalizace v očekávaném průměru 3-6 dnů
|
účastníci budou sledováni po dobu hospitalizace v očekávaném průměru 3-6 dnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Claudia R Morris, MD, Childrens Hospital Oakland
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2000
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2007
Dokončení studie (Aktuální)
1. června 2007
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. února 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. února 2013
První zveřejněno (Odhad)
22. února 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
31. července 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. července 2013
Naposledy ověřeno
1. července 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HL 14386-05
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .