Arginine-therapie bij sikkelcelziekte-VOC klinische studie
29 juli 2013 bijgewerkt door: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Vaso-occlusie draagt aanzienlijk bij aan de morbiditeit bij sikkelcelanemie (SCD).
Vaso-occlusieve pijnlijke episodes (VOE) komen vaak voor en zijn slopend, waardoor de meeste bezoeken aan de afdeling spoedeisende hulp worden afgelegd.
Momenteel bieden pogingen om pijnlijke episodes te behandelen met behulp van niet-steroïde pijnstillers en intraveneuze narcotica alleen symptomatische verlichting, zonder zich te richten op de onderliggende mechanismen van vaso-occlusie. Onderzoekers hebben ontdekt dat een argininedeficiëntie en lage biologische beschikbaarheid van NO optreedt tijdens pijnlijke gebeurtenissen bij plotselinge hartdood.
Aangezien arginine het verplichte substraat is voor NO-productie en een acuut tekort geassocieerd is met VOE, veronderstelden de onderzoekers dat suppletie met arginine een veilige en heilzame behandeling kan zijn voor sikkelcelpijn.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
56
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Childrens Hospital Research Center Oakland
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gevestigde diagnose van sikkelcelziekte (SS, SC, S-beta thal)
- Wegens pijn opgenomen in het ziekenhuis
- Pijn die ziekenhuisopname vereist voor parenterale narcotica, niet toe te schrijven aan niet-sikkelceloorzaken
- >3 jaar en ouder
Uitsluitingscriteria:
- Hemoglobine minder dan 5gm/dL of onmiddellijke behoefte aan transfusie van rode bloedcellen
- Leverdisfunctie: verhoogd in SGPT tot> 2x normale waarde
- Nierfunctiestoornis: verhoogd creatinine tot >2x de normale waarde of >1,5
- Geestelijke toestand of neurologische veranderingen
- Zwangerschap
- >10 ziekenhuisopnames per jaar of voorgeschiedenis van afhankelijkheid van verdovende middelen
- Onvermogen om orale medicatie in te nemen of allergie voor arginine
- Onvermogen om een PCA-apparaat te gebruiken
- < 3 jaar oud
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arginine
100 mg/kg T.I.D 3x per dag IV of PO
|
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Zoutoplossing of suikerpil
|
Zoutoplossing of suikerpil werd gegeven als placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Duur van het ziekenhuisverblijf
Tijdsspanne: deelnemers worden gevolgd voor de duur van het ziekenhuisverblijf, naar verwachting gemiddeld 3-6 dagen, waarbij gegevens over heropname tot 30 dagen worden verzameld
|
deelnemers worden gevolgd voor de duur van het ziekenhuisverblijf, naar verwachting gemiddeld 3-6 dagen, waarbij gegevens over heropname tot 30 dagen worden verzameld
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Effect op pijnscore
Tijdsspanne: deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het ziekenhuisverblijf, naar verwachting gemiddeld 3-6 dagen
|
deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het ziekenhuisverblijf, naar verwachting gemiddeld 3-6 dagen
|
|
Totaal opioïdengebruik (mg/kg)
Tijdsspanne: deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het ziekenhuisverblijf, naar verwachting gemiddeld 3-6 dagen
|
deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het ziekenhuisverblijf, naar verwachting gemiddeld 3-6 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Claudia R Morris, MD, Childrens Hospital Oakland
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2000
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2007
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2007
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 februari 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 februari 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
22 februari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
31 juli 2013
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 juli 2013
Laatst geverifieerd
1 juli 2013
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HL 14386-05
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .