Cyklofosfamid se střední dávkou pro aplastickou anémii získanou v dětství
21. listopadu 2013 aktualizováno: Xiaofan Zhu
Těžká aplastická anémie (SAA) je charakterizována deplecí hematopoetických prekurzorů spojených s život ohrožujícími komplikacemi.
Bylo zjištěno, že vysoké dávky cyklofosfamidu poskytují úplnou odpověď (CR) u dospělých a dětí s SAA. Optimální dávkování cyklofosfamidu pro pacienty v dětství však zůstává nejasné.
Zkoumáme tedy ideální dávkování cyklofosfamidu pro léčbu dětí s SAA.
Přehled studie
Detailní popis
Tisdale a kol. (2000,2002) se pokusili porovnat imunosupresi pomocí ATG/CSA s vysokými dávkami cyklofosfamidu (50 mg/kg/den po dobu 4 po sobě jdoucích dnů) plus CSA v randomizované studii u nově diagnostikovaných dospělých s SAA.
Obě skupiny dostávaly CSA jako součást léčebného režimu.
Studie však byla předčasně ukončena z důvodu nadměrné morbidity mezi pacienty léčenými v rameni s cyklofosfamidem.
Zdokumentovali, že invazivní mykotické infekce byly ve skupině užívající cyklofosfamidy závažné.
V období od ledna 2008 do května 2009 bylo na našem oddělení devět dětských pacientů s diagnózou SAA zařazeno do studie s nižší dávkou cyklofosfamidu s 30 mg/kg/den po dobu 4 po sobě jdoucích dnů a kombinací s CSA, tato studie je slibná pro děti s těžká aplastická anémie. Nyní chceme prozkoumat dávkování cyklofosfamidu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Department of Pediatrics,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Těžká aplastická anémie získaná v dětství (SAA)
Kritéria vyloučení:
- ne dětství a získaná těžká aplastická anémie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: středně dávkovaný cyklofosfomid
|
Lék, cyklofosfamid, cyklofosfamid (30 mg/kg/den) podávaný intravenózně (IV) po dobu 4 po sobě jdoucích dnů Lék, cyklosporin A, 5 mg-12 mg/kg.d, CSA byl podáván perorálně 40 dní po čtvrté dávce cyklofosfamidu a udržována po dobu 3 let. Dávka CSA byla upravena tak, aby byla udržována minimální koncentrace léčiva nad 150 μg/l a maximální koncentrace léčiva nad 300 μg/l. Lék, lidský faktor stimulující kolonie granulocytů (rhG-CSF), 5 μg/kg/den subkutánně počínaje 24 hodinami po čtvrté dávce cyklofosfamidu, a byl vysazen, když ANC bylo >1×109/l.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odpověď střední dávky cyklofosfamidu na aplastickou anémii získanou v dětství
Časové okno: 36 měsíců
|
Kompletní odpověď (CR) byla definována jako dosažení normálních hladin hemoglobinu přizpůsobených věku, počtu krevních destiček >100×109/l a ANC>1,5×109/l.
Částečná odpověď (PR) byla definována jako nezávislost na transfuzi, počet retikulocytů >30×109/l, počet krevních destiček >30×109/l a ANC >0,5×109/l nad výchozí hodnotou.
Přetrvávání požadavku na transfuzi nebo úmrtí bylo důkazem žádné odpovědi (NR).
|
36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vedlejší účinek středně dávkovaného cyklofosfamidu pro aplastickou anémii získanou v dětství
Časové okno: 36 měsíců
|
Hlásit úmrtnost a příčinu smrti, míru infekce a patogenní bakterie, zejména míru plísňových infekcí. Nahlásit jinou toxicitu. |
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Xiaifan Zhu, MD, Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2012
Primární dokončení (Očekávaný)
1. března 2015
Dokončení studie (Očekávaný)
1. března 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. listopadu 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2013
První zveřejněno (Odhad)
26. listopadu 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
26. listopadu 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2013
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Dermatologická činidla
- Antifungální látky
- Inhibitory kalcineurinu
- Cyklofosfamid
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- YL20102601
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .