Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Matige dosis cyclofosfamide voor verworven aplastische anemie bij kinderen

21 november 2013 bijgewerkt door: Xiaofan Zhu
Ernstige aplastische anemie (SAA) wordt gekenmerkt door de uitputting van hematopoëtische voorlopers geassocieerd met levensbedreigende complicaties. Er is gevonden dat een hoge dosis cyclofosfamide een complete respons (CR) geeft bij volwassenen en kinderen met SAA. De optimale dosering van cyclofosfamide voor patiënten in de kindertijd blijft echter onduidelijk. Daarom onderzoeken we de ideale dosering van cyclofosfamide voor de behandeling van kinderen met SAA.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Tisdale et al. (2000, 2002) probeerden immunosuppressie met behulp van ATG/CSA te vergelijken met een hoge dosis cyclofosfamide (50 mg/kg/d gedurende 4 opeenvolgende dagen) plus CSA in een gerandomiseerde studie bij nieuw gediagnosticeerde volwassenen met SAA. Beide groepen kregen CSA als onderdeel van het behandelingsregime. Het onderzoek werd echter voortijdig beëindigd vanwege overmatige morbiditeit bij de patiënten die in de cyclofosfamide-arm werden behandeld. Ze documenteerden dat invasieve schimmelinfecties ernstig waren bij de cyclofosfamidegroep. Tussen januari 2008 en mei 2009 werden op onze afdeling negen pediatrische patiënten met een diagnose van SAA ingeschreven in een studie met een lagere dosis cyclofosfamide met 30 mg/kg/dag gedurende 4 opeenvolgende dagen en in combinatie met CSA is deze studie veelbelovend voor kinderen met ernstige aplastische anemie. Nu willen we de dosering van cyclofosfamide onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Department of Pediatrics,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Verworven ernstige aplastische anemie (SAA) bij kinderen

Uitsluitingscriteria:

  • geen kindertijd en verworven ernstige aplastische anemie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: matige dosis cyclofosforide
Geneesmiddel: cyclofosfamide, cyclosporine A

Geneesmiddel, cyclofosfamide, cyclofosfamide (30 mg/kg/dag) intraveneus toegediend (IV) gedurende 1 uur gedurende 4 opeenvolgende dagen Geneesmiddel, cyclosporine A, 5 mg-12 mg/kg.d, CSA werd oraal toegediend 40 dagen na de vierde dosis cyclofosfamide en 3 jaar onderhouden. De dosis CSA werd aangepast om de dalconcentratie van het geneesmiddel boven 150 μg/L en de piekconcentratie van het geneesmiddel boven 300 μg/L te houden.

Geneesmiddel, humane granulocyt-koloniestimulerende factor (rhG-CSF), 5 μg/kg/dag subcutaan beginnend 24 uur na de vierde dosis cyclofosfamide, en het werd ingetrokken toen de ANC >1 × 109/l was.

Andere namen:
  • Drugs, Mesnaum

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De reactie van matige dosis cyclofosfamide voor verworven aplastische anemie bij kinderen
Tijdsspanne: 36 maanden
Volledige respons (CR) werd gedefinieerd als het bereiken van normale niveaus van hemoglobine gecorrigeerd voor leeftijd, aantal bloedplaatjes >100×109/L en ANC>1,5×109/L. Gedeeltelijke respons (PR) werd gedefinieerd als onafhankelijkheid van transfusie, aantal reticulocyten >30×109/L, aantal bloedplaatjes >30×109/L en ANC >0,5×109/L boven de basislijn. Aanhoudende transfusievereiste of overlijden was bewijs van geen respons (NR).
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De bijwerking van matige dosis cyclofosfamide voor verworven aplastische anemie bij kinderen
Tijdsspanne: 36 maanden

Om het sterftecijfer en de doodsoorzaak, het infectiepercentage en de pathogene bacteriën te rapporteren, met name het schimmelinfectiepercentage.

Om andere toxiciteit te melden.
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xiaofan Zhu

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xiaifan Zhu, MD, Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2012

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2015

Studie voltooiing (Verwacht)

1 maart 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

26 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

26 november 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2013

Laatst geverifieerd

1 november 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • YL20102601

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op cyclofosfamide, cyclosporine A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren